PoZdroweek 9/2025: O krok od dostępu do terapii stłuszczeniowego zapalenia wątroby dla pacjentów z UE

To był jeden z najsłabszych tygodni dla posiadaczy akcji spółek z ochrony zdrowia od momentu, gdy politykazdrowotna.com zainicjowała wydawanie cotygodniowego PoZdroweeka, którego zadaniem jest przybliżanie najważniejszych wydarzeń na scenie healthcare. Co innego za to działo się w bezpośrednim otoczeniu firm. Wielu pacjentów z wytęsknieniem oczekuje zatwierdzenia w Europie Rezdiffry, preparatu, który może przynieść ulgę cierpiącym na stłuszczeniowe zapalenie wątroby związane z zaburzeniami metabolicznymi. Ciekawe wyniki badań klinicznych pokazała Zealand Pharma dla dapiglutydu do terapii otyłości. W Polsce najważniejszy był wyrok TSUE, który „odczarował” zakaz reklamy aptek.

Indeks WIGmed stracił 1,2% w ciągu minionego tygodnia. W podobnym rozmiarze poszły w dół spółki, wchodzące w skład europejskiego MSCI Europe Health Care (SPYH). Indeks branży ochrony zdrowia firm za Starego Kontynentu stracił 1,1%. Dużo słabiej sprawy się miały w wymiarze globalnym - światowy MSCI World Health Care (XDWH) osłabł w trakcie ostatnich 5 sesji giełdowych o 2,6%.

W efekcie powoli zbliżył się do tegorocznego minimum, którego wyznaczenie nastąpiło w pierwszych dniach kwietnia br., gdy Donald Trump uraczył inwestorów zapowiedzią potężnego podwyższenia taryf celnych w wymianie handlowej z resztą świata.

Źródło: TradingView

Jednoznacznym objawem dekoniunktury giełdowej w światowej branży ochrony zdrowia było to, że spośród czołowej dwudziestki MSCI World Health Care tylko akcje Boston Scientfic nieznacznie wzrosły (o 1,6%). Reszta firm znalazła się pod wodą. W tej grupie wyróżnili się najważniejsi gracze w segmencie terapii cukrzycy typu 2 i otyłości – papiery Eli Lilly i Novo Nordisk spadły odpowiednio o 7,6% i 6,9%.

Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl

W gronie czołowej dwudziestki największych firm z indeksu WIGmed wyróżniły się przede wszystkim akcje Medicalghoritmics (+6,4%), do czego być może przysłużyły się zmiany personalne w zarządzie. Oprócz tego w wiodącej trójce znalazły się jeszcze walory Ryvu (+2,9%) i Biotonu (+1,2%). W ogonie ciągnęły sią za to akcje Voxel (-5,7%), Bioceltix (-4,3%) i Genomtec (-4,2%).

Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl

Tygodnie dzielą od dopuszczenia Rezdiffry, czyli przełomu dla europejskich pacjentów z MASH

Komitet Europejskiej Agencji Leków (EMA) zalecił warunkowe dopuszczenie do obrotu leku Rezdiffra (resmetirom) Madrigal Pharmaceuticals u osób dorosłych ze stłuszczeniowym zapaleniem wątroby związanym z zaburzeniami metabolicznymi (MASH) o umiarkowanym lub zaawansowanym stopniu zwłóknienia wątroby, w połączeniu z dietą i ćwiczeniami fizycznymi.

Zatwierdzenie selektywnego agonisty THR-β prawdopodobnie nastąpi w sierpniu 2025. I gdyby do tego doszło, to byłby to przełom dla pacjentów z UE, gdyż oznaczałoby pierwsze pozwolenie na dopuszczenie leku w tym wskazaniu. Preparat został już zatwierdzony w zeszłym roku przez amerykańską FDA.

MASH, wcześniej znane jako niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby, jest poważną chorobą organu, która może prowadzić do marskości wątroby, niewydolności wątroby, raka wątroby, konieczności przeszczepu wątroby i przedwczesnej śmiertelności. MASH jest główną przyczyną przeszczepów wątroby u kobiet i drugą najczęstszą przyczyną wszystkich przeszczepów wątroby w USA oraz najszybciej rosnącym wskazaniem do przeszczepu wątroby w Europie.

W razie postępu choroby do stadium F2 (umiarkowane zwłóknienie) i stadium F3 (zaawansowane zwłóknienie) ryzyko rokowań związanych z wątrobą dramatycznie wzrasta. Tacy pacjenci mają 10-17 razy większe ryzyko śmiertelności związanej z wątrobą w porównaniu z pacjentami bez zwłóknienia. Osoby, u których dochodzi do marskości wątroby (stadium F4), są narażone na 42-krotnie wyższe ryzyko śmiertelności związanej z wątrobą.

Decyzja Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) EMA została ogłoszona w piątek 20 czerwca 2025, choć podjęto ją dzień wcześniej. Została ona oparta na tymczasowych wynikach badania MAESTRO-NASH. Wykazały one, że po roku leczenia u pacjentów ze zwłóknieniem wątroby w stadium F2 i F3 30% osób otrzymujących dawkę 100 mg Rezdiffry i 26% osób przyjmujących dawkę 80 mg uzyskało ustąpienie MASH, w porównaniu z 10% w grupie kontrolnej, której aplikowano placebo.

EMA wyjaśniła, że wyniki kluczowego badania, które wciąż trwa, oraz wyniki innego trwającego badania uzupełniającego, są niezbędne do dostarczenia dalszych danych dotyczących skuteczności terapeutycznej Rezdiffry.

1 maja br. zarząd Madrigal Pharmeceuticals poinformował, że terapię MASH za pomocą Rezdiffry stosowało przeszło 17 tys. pacjentów w USA. Według szacunków władz spółki stanowiło to ok. 5% ogółu amerykańskiej populacji cierpiącej na tę chorobę.

Według analityków sektora ochrony zdrowia wartość godziwa akcji Madrigal Pharmaceuticals w perspektywie najbliższych 12 miesięcy wynosi 423,14 dol. Kurs giełdowy z ostatniej sesji wyniósł ok. 280 dol., co dawałoby w odniesieniu do oczekiwań analityków 51% potencjał wzrostu ceny.

Rezdiffra jest przyjmowana doustnie raz dziennie w postaci tabletki. Według singlecare.com koszt nabycia leku w dawce 100 mg, który wystarcza na 30 dni, waha się w przedziale 4,0-4,6 tys. dol. (po zniżkach dla uczestników programu lojalnościowego singlecare.com).

Źródło: Madrigal Pharmaceuticals

Zealand Pharma chce uszczknąć kawałek tortu z obfitego stołu terapii otyłości

Zealand Pharma patrzy z podziwem na osiągnięcia liderów – Eli Lilly i Novo Nordisk, chcąc przejąć część rynku dotyczącego leków na otyłość. Wyścig aspirujących do zajęcia pewnej pozycji w lukratywnym segmencie nabiera zatem rumieńców – więcej o tym, jak wygląda matryca terapeutyczna dla agonistów GLP-1 znajdziesz pod tym linkiem: https://politykazdrowotna.com/artykul/nieoczywista-kariera-n1619935

18 czerwca br. (środa) duńska firma giełdowa podała wyniki fazy Ib dla dapiglutydu. To podwójny agonista GLP-1/GLP-2. Kandydat na lek doprowadził do utraty masy ciała o 11,6%. Dotyczyło to populacji, która nie stosuje żadnej diety, żadnych ćwiczeń i zazwyczaj nie reaguje dobrze na leczenie otyłości.

"Jesteśmy bardzo zachęceni imponującą utratą wagi po 28 tygodniach, która wydaje się być na równi z najskuteczniejszą terapią opartą na agoniście receptora GLP-1 raz w tygodniu dostępną obecnie na rynku, pomimo prawie wyłącznie męskiej i stosunkowo szczupłej populacji badanej" – wyjaśnił David Kendall, dyrektor medyczny Zealand Pharma.

"Dapiglutyd jest unikalną terapią opartą na agoniście receptora GLP-1, mającą na celu wykorzystanie podwójnego mechanizmu, który obejmuje GLP-2. Nasza linia leczenia otyłości w średnim i późnym stadium obejmuje zróżnicowane terapie oparte na agonistach receptora GLP-1, które są ukierunkowane na osoby z chorobami współistniejącymi związanymi z otyłością, oraz nasz analog amyliny, petrelintide, który może być podstawową terapią w kontroli wagi, odpowiadając na niezaspokojone potrzeby większości osób z nadwagą i otyłością" - dodał.

W badaniu wzięło udział 30 uczestników (ok. 93% mężczyzn) o medianie wieku 44,5 lat, medianie wyjściowej masy ciała 91,9 kg i medianie wyjściowego BMI 28,8 kg/m². Dapiglutyd, który jest podawany w formie wstrzyknięć, obniżył masę ciała o 11,6%, a w grupie placebo obniżka wagi wyniosła 0,2%.

W ocenie sponsora badania wyniki wskazują na bezpieczeństwo i dobrą tolerancję preparatu. Wśród przyjmujących dapiglutyd nie wystąpiły ciężkie lub poważne zdarzenia niepożądane. Skutki uboczne były łagodne, najczęściej dochodził do dolegliwości żołądkowo-jelitowych, w tym nudności i wymiotów.

Analitycy firmy inwestycyjnej Jefferies określili rezultaty Zealand Pharmy jako zachęcające. Poparciem tej tezy było w szczególności to, że badana populacja składała się niemal wyłącznie z mężczyzn, którzy zazwyczaj tracą mniej na wadze podczas terapii.

"Twierdzimy, że dane wspierają cel fazy III na poziomie 20+% utraty wagi" – ocenili eksperci Jefferies. Według nich kandydat na lek może być też pozycjonowany pod kątem chorób współistniejących związanych z otyłością spowodowanych stanem zapalnym o niskim stopniu nasilenia, przy czym korzyści te będą napędzane przez komponent GLP-2.

Analitycy Jefferies pozostają optymistami, bowiem zakładają, że szersze korzyści przeciwzapalne zostaną wykazane w późnych fazach badań. Szacują, że w razie dopuszczenia do obrotu kandydata na lek sprzedaż w szczycie sięgnie 3 mld dol. Obecnie kapitalizacja rynkowa akcji Zealand Pharmy wynosi ok. 4,3 mld dol. Kurs walorów od początku tego roku stracił ok. 49%.

POLSKA

Poniedziałek (16.6.2025)

- Molecure podjęło decyzję o zmianie schematu eskalacji dawkowania w badaniu w OATD-02 oraz przejściu na schemat dawkowania dwukrotnie dziennie, w celu zoptymalizowanie jego potencjału terapeutycznego.

"Na podstawie dotychczasowych wyników bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki, po uzyskaniu poparcia ze strony zewnętrznego SRC (Safety Review Commitee), a także uzyskaniu pozwolenia Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, w tym opinii właściwej komisji bioetycznej, spółka zdecydowała o zmianie schematu eskalacji dawkowania oraz przejściu na schemat dawkowania dwa razy dziennie, aby zoptymalizować jego potencjał terapeutyczny" – podała spółka.

Dodatkowo firma ujawniła, że lek został dotychczas podany 14 pacjentom, a dotychczas nie odnotowano żadnych toksyczności ograniczających dawkę, a lek przy tym był dobrze tolerowany.

- Medinice dostał prawo ochrony patentowej od południowokoreańskiego Urzędu Patentowego dla wynalazku "Krioaplikator do małoinwazyjnej ablacji kardiochirurgicznej z końcówką funkcjonalną", który jest częścią projektu CoolCryo.

Środa (18.6.2025)

- Stryker, jeden z globalnych liderów w segmencie ochrony zdrowia, otworzył swój pierwszy zakład produkcyjny w Skawinie. Będzie on zajmował się produkcją m. in. implantów ortopedycznych (np. stawów bioder i kolan), płytek do kręgosłupa i śrub do stóp.

W grudniu 2024 Krakowski Park Technologiczny - operator Polskiej Strefy Inwestycji w Małopolsce i w powiecie jędrzejowskim - po raz trzeci udzielił wsparcia Strykerowi na kwotę 475 mln zł.

- Od 30 czerwca 2025 r. na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie dostępne będą trzy serie kontraktów terminowych na akcje Diagnostyki. Będą to kontrakty o mnożniku 100, wygasające we wrześniu i grudniu 2025 r. oraz w marcu 2026 r. Tym samym krajowy lider w zakresie diagnostyki laboratoryjnej dołączy do grona 42 spółek giełdowych, w przypadku których kontrakty terminowe znajdują się w obrocie.

- Walne zgromadzenie Neuki uchwaliło wypłatę dywidendy w wysokości 16 zł na akcję – łącznie trafi na nią 71,7 mln zł. W 2024 r. spółka podzieliła się z akcjonariuszami dywidendą w kwocie 14,5 zł na akcję. Dniem ustalenia prawa do dywidendy jest 16 lipca, a wypłata nastąpi 28 lipca 2025 roku.

Czwartek (19.6.2025)

- Trybunał Sprawiedliwości Unii Europejskiej (TSUE) uznał, że obowiązujący w naszym kraju zakaz reklamy aptek i punktów aptecznych jest niezgodny z prawem unijnym. Orzeczenie zostało wydane w następstwie złożenia w zeszłym roku przez Komisję Europejską (KE) skargi przeciwko Polsce (w sprawie C-200/24) na wniosek Konfederacji Lewiatan – z treścią wyroku TSUE w języku polskim zapoznasz się pod tym linkiem: https://curia.europa.eu/juris/document/document.jsf;jsessionid=84E373607E72AF0E70870B192FBA9912?text=&docid=301356&pageIndex=0&doclang=PL&mode=req&dir=&occ=first&part=1&cid=339600

Decyzja TSUE odniosła się do polskich przepisów, które weszły w życie w 2012 r., zakazując reklamy placówek aptecznych pod groźbą kary finansowej – do 50 tys. zł. Zgodnie z krajową regulacją mogły one podawać publicznie informacje o swojej lokalizacji i godzinach otwarcia.

Sąd ocenił, że przepisy polskie naruszają dyrektywę o handlu elektronicznym, która umożliwia przedstawicielom zawodów regulowanych, w tym farmaceutom, reklamowanie swoich usług online. Treść takich reklam musi być zgodna z zasadami wykonywania zawodu, ale przepisy nie mogą prowadzić do całkowitego zakazu reklamy.

Ponadto, w odniesieniu do innych - pozaelektronicznych - form reklamy instytucja uznała, że polskie przepisy naruszają swobodę przedsiębiorczości i świadczenia usług, gwarantowaną przez Traktat o funkcjonowaniu UE. Sąd zaznaczył, że Polska nie wykazała, że ograniczenie tych swobód jest konieczne dla ochrony zdrowia publicznego.

Polska musi teraz niezwłocznie dostosować swoje przepisy do wyroku. Jeżeli tego nie uczyni, to KE może znowu skierować sprawę do sądu i żądać nałożenia na Polskę kar finansowych.

Zdaniem niektórych prawników wyrok luksemburskiego sądu będzie mieć daleko idące konsekwencje dla polskich przedsiębiorców – pisaliśmy o tym pod tym linkiem: https://politykazdrowotna.com/artykul/wyrok-tsue-w-sprawie/1666127.

Piątek (20.6.2025)

- Komisja Europejska postawiła Chinom szlaban na duże zamówienia sprzętu medycznego, ponieważ producenci z Państwa Środka zostaną wykluczeni z unijnych zamówień publicznych przekraczających wartość 5 mln euro. Wyjątkiem od zasady będą jedynie sytuacje, gdy w celu realizacji zamówienia nie da się znaleźć zamiennika sprzętu pochodzącego z Chin.

Środek został podjęty jako odwet w stosunku do barier w dostępie do chińskiego rynku, z którymi borykają się wspólnotowe firmy. 87% przetargów na sprzęt medyczny w Chinach wyklucza europejskich producentów w ocenie KE.

ŚWIAT

Poniedziałek (16.6.2025)

- Mikrusy też potrafią. D&D Pharmatech, południowokoreańska firma biotechnologiczna, poinformowała, że jej eksperymentalne badanie II fazy kandydata na lek DD01 przyniosło zachęcające wyniki w terapii stłuszczeniowego zapalenia wątroby związanego z dysfunkcją metaboliczną.

Próba badawcza po 12 tygodniach wykazała, że 75,8% pacjentów przyjmujących DD01 miało co najmniej 30% spadek tłuszczu w wątrobie, w porównaniu z 11,8% pacjentów przyjmujących placebo. Lek wiązał się z 62,3% względną redukcją tłuszczu w wątrobie w porównaniu do 8,3% w przypadku placebo. Ponadto u 72,7% badanych tłuszcz w wątrobie zmniejszył się o połowę, w porównaniu do 5,9% w przypadku placebo.

Akcje D&D Pharmatech są przedmiotem obrotu na giełdzie KOSDAQ. Od początku tego roku poszły one w górę o 190%.

Środa (18.6.2025)

- Incyte pozyskał drugie wskazanie w USA od FDA dla Monjuvi (tafasitamab-cxix), leku do stosowania w skojarzeniu z rytuksymabem i lenalidomidem u dorosłych z nawrotowym/opornym na terapię chłoniakiem grudkowym. Chłoniak jest nowotworem układu limfatycznego, obejmującego węzły chłonne, śledzionę, grasicę i szpik kostny, który odpowiada za zwalczanie bakterii i wirusów w organizmie ludzkim.

Decyzja amerykańskiego regulatora została podjęta w oparciu o wyniki badania III fazy inMIND. Monjuvi w skojarzeniu z dwiema wcześniej wspomnianymi preparatami doprowadziło do zmniejszenia ryzyka progresji choroby lub zgonu o 57% w porównaniu z placebo. U pacjentów przyjmujących Monjuvi mediana czasu bez pogorszenia choroby wynosiła 22,4 miesiąca, w porównaniu z 13,9 miesiąca w grupie kontrolnej.

W odniesieniu do bezpieczeństwa u 33% pacjentów otrzymujących Monjuvi w skojarzeniu wystąpiły ciężkie działania niepożądane, a u 24% wystąpiły ciężkie zakażenia. Częstymi działaniami niepożądanymi były infekcje dróg oddechowych, biegunka, wysypki i zmęczenie. Działania niepożądane prowadzące do zgonu wystąpiły u 1,5% pacjentów.

Piątek (20.6.2025)

- Novo Nordisk udostępniła zaktualizowane dane dotyczące amykretyny w terapii otyłości. W trakcie Amerykańskiego Towarzystwa Diabetologicznego przedstawiciele duńskiego koncernu poinformowali, że pacjenci w badaniu fazy Ib/IIa, którzy otrzymali najwyższą dawkę amykretyny - wstrzyknięcie w dawce 60 mg raz w tygodniu - osiągnęli średnią utratę masy ciała o 24,3% po 36 tygodniach, w porównaniu z 1,1% w przypadku placebo (wyniki zostały też opublikowane w najnowszym wydaniu The Lancet).