PoZdroweek 8/2026: FDA chce skończyć z dogmatem dwóch badań przed zatwierdzeniem kandydatów na leki

Z praktyką wymagania dwóch niezależnych badań dla zatwierdzenia kandydata na lek zamierza pożegnać się amerykańska FDA, co zapowiedział jej szef – Marty Makary – na łamach prestiżowego magazynu branżowego NEJM. Johnson & Johnson ma planować sprzedaż działu ortopedycznego, a transakcja ma być zgodnie z doniesieniem Bloomberga wyceniona na przeszło 20 mld dol. Wartą niemal 10 mld dol. transakcję przejęcia ogłoszono w segmencie medtech – Danaher „połknie” Masimo, słynącego z pulsykometrów. Axpaxli Ocular Therapeutix wykazało swoją wyższość w porównaniu z Eyleą Regeneronu w terapii zwyrodnienia plamki żółtej związanej z wiekiem w postaci mokrej. Pozytywne wyniki badań w programie COMP360 dla terapii depresji opornej na leczenie za pomocą psylocybiny ogłosił Compass Pathways, co może oznaczać, że stanie w następnym roku do rywalizacji ze Spravato (esketamina). Do 5 sierpnia br. FDA rozpatrzy jednak wniosek Moderny dla szczepionki przeciwko grypie mRNA-1010.

Polski WIGmed zakończył tydzień giełdowy symboliczną zniżką (-0,1%). Lepsza koniunktura panowała za granicą. Europejski indeks MSCI Europe Health Care (SPYH) zyskał 1,6%, a światowy MSCI World Health Care (XDWH) wzrósł o 1,1%.

Źródło: TradingView

W Top20 MSCI Global Health Care najlepiej zachowywały się akcje Strykera (+3,9%), Intuitive Surgical (+3,8%) i Amgenu (+1,5%). Największą klapą zakończył się tydzień giełdowy w wykonaniu Novo Nordisk (-4,3%), Pfizera (-3,4%) i Vertex Pharmaceutical (-3,0%).

Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl

Na giełdzie w Warszawie najmocniej wzrosły kursy papierów Scope Fluidics (+6,7%), Medinice (+3,3%) i Biotonu (+3,2%). Najbardziej straciły walory NanoGroup (-4,9%), Celon Pharmy (-3,9%) i PolTREGu (-3,3%).

Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl

Czas skończyć z dogmatem dwóch badań

Marty Makary, szef FDA, zapowiedział fundamentalną zmianę procesu zatwierdzania kandydatów na leki. W artykule opublikowanym na łamach NEJM – link: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMsb2517623 - szef agencji zadeklarował zmianę polityki urzędu, która polegać ma na odejściu od dwóch badań cząsteczki przed przeglądem dopuszczeniowym na rzecz jednego badania.  

Komisarz Makary nazwał długotrwałe stosowanie przez FDA dwóch badań do zatwierdzenia kandydata na lek dogmatem, z którym należy skończyć, ponieważ ten standard działania ma silne podstawy teoretyczne do fałszywego ograniczania pozytywnych wniosków. Jego zdaniem (współautorem artykułu w NEJM był również Vinay Prasad, szef podległego FDA Centrum Oceny Biologicznej i Badań – CBER) wymaganie dwóch badań w praktyce jest pozbawione sensu, zwłaszcza w kontekście tego, że odkrywanie leków stało się coraz bardziej precyzyjne i naukowe.

Zgodnie z przepisami FDA ma możliwość wyrażenia zgody na przeprowadzenie jednego badania przez sponsora, z czego najczęściej korzystały firmy ubiegające się o zatwierdzenie preparatów ukierunkowanych na onkologię i terapię chorób rzadkich.

Według nowego pomysłu poza pojedynczym badaniem FDA będzie również wymagać od sponsorów leków przedstawienia potwierdzających dowodów, które wspierają ich argumenty przemawiające za dopuszczeniem do obrotu. Firmy biofarmaceutyczne mogą składać dane pokazujące, że ich produkty działają na poziomie mechanistycznym i biologicznym. Dane z powiązanych wskazań, modeli zwierzęcych lub innych leków należących do tej samej klasy również mogą kwalifikować się jako dowody wspierające. FDA zamierza rozważać także dowody z rzeczywistego świata.

Nowe stanowisko nie oznacza, że agencja traci bezpowrotnie możliwość zlecania dodatkowych badań – dziać się tak będzie, gdy według niej pojedyncze badanie nie okaże się wystarczające.

Na inne aspekty sprawy zwrócili uwagę eksperci banku inwestycyjnego Piper Sandler.

Działo się w Polsce

Poniedziałek (16.2.2026)

- NanoGroup zawarło ostatnią umowę objęcia akcji serii N, w wyniku czego zamknęła transakcję pozyskania kapitału w kwocie 24,5 mln zł. Środki pieniężne z emisji zostaną przeznaczone między innymi na finalizację pośredniej inwestycji w Auxilius Pharma, polską firmę farmaceutyczną działającą w modelu virtual biotech, specjalizującą się w opracowywaniu leków o wartości dodanej.

- Massmedica zbudowała prototyp robota operacyjnego w ramach samodzielnego projektu rozwojowego pod nazwą URSA – skrót od Universal Robotic Surgical Assistant. Prototyp pod nazwą URSA Minor stanowi funkcjonalny, gotowy do testów prototyp robota, opracowany przez spółkę zależną Massmedica Technologie.

Kolejnym etapem rozwojowym są testy urządzenia w warunkach zbliżonych do klinicznych, planowane do przeprowadzenia w zakładzie anatomii z wykorzystaniem nieutrwalonych preparatów ludzkich. Mają się one rozpocząć w kwietniu 2026 r. Ich zadaniem jest zweryfikowanie dokładności działania systemu, ergonomii pracy zespołu operacyjnego oraz przygotowanie do kolejnych etapów procesu certyfikacyjnego.

Massmedica, która działa w obszarze medycyny rekonstrukcyjnej, regeneracyjnej, anti-aging i estetycznej, jest notowana w obrocie na rynku alternatywnym NewConnect. Od początku tego roku kurs akcji zyskał 23,6%.

Wtorek (17.2.2026)

- Zarząd Synektika podzielił się podczas conference call z inwestorami swoimi oczekiwaniami co do perspektyw rozwoju spółki w najbliższym czasie. Firma spodziewa się dalszego wzrostu tempa znormalizowanego zysku EBITDA oraz wyższych przychodów powtarzalnych. Jej zdaniem dostawa pierwszych urządzeń da Vinci do krajów bałtyckich odbędzie się w tym roku. Wpływ sprzedaży z Ukrainy, najnowszego rynku, na którym Synektik ma wyłączność na dystrybucję systemów da Vinci, będzie odczuwalna w wynikach grupy kapitałowej w następnym roku finansowym.

Menedżer wskazał, że celem biznesowym spółki jest osiągnięcie w ciągu dwóch lat 60% udziału sprzedaży powtarzalnej w sprzedaży skonsolidowanej.

Działo się na świecie

Wtorek (17.2.2026)

- Danaher ogłosił, że przejmie Masimo za 9,9 mld USD, dzięki czemu wzmocni swoje portfolio diagnostyczne. Spółka-cel z siedzibą w Irvine w stanie Kalifornia specjalizuje się w technologiach monitoringu stanu ludzkiego ciała, wytwarzając m. in. słynne pulsykometry (platforma Masimo Rainbow SET), ale także urządzenia do śledzenia pracy mózgu (SedLine), kapnografii, hemodynamiki, wentylacji i neuromodulacji.  

Zapowiedziana transakcja jest gotówkowa, a Danaher chce zapłacić za każdą akcję Masimo 180 dol. Poprzednio Danaher zdecydował się na operację podobnie dużych rozmiarów w 2020 r., gdy wyłożył 21,4 mld dol. za Cytivę.

Przejęcie jest przyjazne, ponieważ zarządy obu integrujących się organizacji biznesowych zgodziły się jednomyślnie na transakcję. Po jej sfinalizowaniu Masimo ma działać jako samodzielna jednostka operacyjna i marka w ramach segmentu diagnostycznego Danahera.

- Bloomberg podał, powołując się na osoby zaznajomione ze sprawą, że Bayer planuje ogłosić przeznaczenie 10,5 mld dol. na ugody dotyczące obecnych i przyszłych pozwów dotyczących wystąpienia raka w związku z Roundupem.

Propozycja zakłada zapłatę w ramach ugody 7,5 mld dol. z tytułu pozwu zbiorowego złożonego w stanie Missouri, aby rozstrzygnąć obecne i potencjalne roszczenia w okresie dwudziestu lat. 3 mld dol. zostało przeznaczone na ugody w istniejących sprawach sądowych w USA, w których byli użytkownicy środka twierdzą, że Roundup spowodował u nich chłoniaka nieziarniczego.

Bayer, który przejął w 2018 r. Monsanto za 63 mld dol. (właściciela herbicydu Roundup), wypłacił do tego pory ponad 11 mld dol. z powodu licznych pozwów i ugód dotyczących środka chwastobójczego.

Niemiecki koncern mierzy się obecnie z ok. 67 tys. roszczeń powodów, którzy twierdzą, że ich długotrwała ekspozycja na środek chemiczny wywołała u nich nowotwór. Bill Anderson, dyrektor generalny Bayera, oświadczył, że spółka rozważa zaprzestanie produkcji glifosatu, czyli substancji czynnej Roundupu.

- Medtronic przekroczył oczekiwania Wall Street dotyczące zysku za trzeci kwartał – wyniósł on 1,36 dol. na akcję, a konsensus analityków spodziewał się osiągnięcia 1,33 dol. W trzecim kwartale roku obrotowego 2026 irlandzki koncern medtechowy odnotował przychody w wysokości 9,02 mld dol. (+8,7% rok do roku i 6,0% organicznie rdr), co okazało się najlepszym wynikiem od dziesięciu kwartałów.

Najlepiej działo się w najważniejszym segmencie sercowo-naczyniowym, w który przychody skoczyły do 3,46 mld dol. (13,8% rdr i 10,6% organicznie rdr), na co wpływ miała przede wszystkim sprzedaż urządzeń do ablacji pulsacyjnym polem elektrycznym (PFA) – spółka w tej dziedzinie konkuruje z polskim Medinice, które dostało ostatnio dopuszczenie FDA do sprzedaży systemu CoolCryo, służącego do krioablacji.

Zarząd spółki podtrzymał prognozę skorygowanego zysku na akcję na rok fiskalny 2026 w przedziale 5,62-5,66 dol. Organiczny wzrost sprzedaży ma wynieść ok. 5,5% rdr. Szacunki objęły potencjalny negatywny wpływ ceł nałożonych przez administrację Donalda Trumpa w kwocie ok. 185 mln dol.

Źródło: Medtronic

- EMA zatwierdziła wyższą dawkę Wegovy Novo Nordisk. Unijny nadzorca dopuścił stosowanie nowej dawki podtrzymującej 7,2 mg, którą można podawać raz w tygodniu osobom dorosłym cierpiącym na otyłość. Dzięki tej decyzji lekarze uzyskali dodatkową opcję medyczną dla pacjentów, którym przepisanie dawki 2,4 mg, nie zapewnia oczekiwanych efektów redukcji masy ciała.

- Ocular Therapeutix opublikował wyniki badania III fazy klinicznej SOL-1 dla Axpaxli, analizowanego pod kątem terapii zwyrodnienia plamki żółtej związanej z wiekiem w postaci mokrej (wet AMD). Spółka podała, że spełniły one wszystkie punkty końcowe testu, prowadzonego w ramach specjalnego protokołu uzgodnionego z FDA (SPA). Axpaxli jest bioresorbowalnym implantem hydrożelowym uwalniającym substancję czynną w postaci aksytynibu.

Wyniki SOL-1 dowiodły, że kandydat na lek wykazał lepszą skuteczność niż obecna na rynku Eylea (aflibercept), dostarczana przez Regeneron. Główny punkt końcowy w postaci utrzymania ostrości widzenia po 36. tygodniach osiągnęło 74,1% uczestników badania, co było statystycznie wyższe niż w przypadku 2 mg dawki afliberceptu (17,5 pkt proc. więcej niż w kohorcie Eylea). Ponadto 65,9% osób leczonych Axpaxli utrzymało wzrok w 52. tygodniu próby, co stanowiło różnicę ryzyka o 21,1 pkt proc. w porównaniu z z afliberceptem.

Kandydat na lek został zaprojektowany w taki sposób, aby ograniczyć częstość zabiegów okulistycznych w porównaniu z Eyleą, która wymaga nieprzyjemnych wstrzyknięć do oka co 4-12 tygodni. Axpaxli bazuje na formule ciągłego uwalniania substancji czynnej przez okres do 9 miesięcy, co jest o tyle istotne, że 40% pacjentów rezygnuje z przyjmowania częstych i bolesnych zastrzyków, licząc się z postępującym pogorszeniem wzroku, a nawet jego utratą.

Spółka planuje złożyć wniosek o zatwierdzenie Axpaxli przez FDA w tym roku. Gdyby agencja wydała zgodę na dopuszczeniu do obrotu, to na rynek trafi lek, który stawi czoła m. in. Eylei Regeneronu i Vabysmo Roche.

- Compass Pathways poinformował, że jej oparta na psylocybinie terapia depresji opornej na leczenie osiągnęła główny cel w dwóch badaniach (COMP005 i COMP006) III fazy klinicznej COMP360.

Głównym celem w obu próbach była zmiana nasilenia depresji mierzona za pomocą Montgomery-Åsberg Depression Rating Scale (MADRS) w 6. tygodniu terapii. Psylocybina, którą przyjmowało ponad 800 pacjentów, była na ogół dobrze tolerowana, a większość działań niepożądanych (ból głowy, nudności i stany lękowe) występowała w dniu podania dawki i ustępowała w ciągu jednego dnia.

Pierwsze badanie (COMP005) dowiodło, że 25% uczestników odnotowało obniżenie wyniku MADRS o 3,6 pkt przy podaniu dawki 25 mg. W drugim badaniu (COMP006), w którym aplikowano dwie dawki 25 mg psylocybiny w odstępach 3 tygodni, odsetek był wyższy (39%), a obniżka w skali MADRS wyniosła 3,8 pkt.

Firma podkreśliła, że COMP360 utrzymała trwałość działania co najmniej do 26. tygodnia po podaniu zaledwie jednej lub dwóch dawek.

Na depresję oporną na leczenie cierpi ok. 4 mln Amerykanów, którzy korzystają z jednej dostępnej opcji terapeutycznej za pomocą Spravato (esketamina) koncernu Johnson & Johnson. Compass Pathways zamierza wystąpić do FDA z wnioskiem o zatwierdzenie kandydata na lek w IV kw. 2026.

Środa (18.2.2026)

- FDA zmieniła swoje stanowisko w sprawie zatwierdzenia szczepionki przeciwgrypowej Moderny zaledwie po 8 dniach od wysyłki do spółki pisma, w którym agencja odmówiła rozpatrzenia wniosku o dopuszczenie mRNA-1010 do obrotu.

FDA dokona przeglądu dokumentacji przedzatwierdzeniowej szczepionki przeciw grypie jeszcze przed rozpoczęciem sezonu chorobowego 2026-2027. Docelowa data rozpatrzenia wniosku przypada na 5 sierpnia 2026. Po zakończeniu przeglądu i zatwierdzeniu przez FDA mRNA-1010 będzie dostępna dla dorosłych w USA w wieku co najmniej 50 lat. Preparat został zaakceptowany do przeglądu także w Europie, Kanadzie i Australii.

- Dystrybutor leków Cencora połączy swoją jednostkę MWI Animal Health z prywatnym Covetrus w ramach transakcji wyceniającej MWI na 3,5 mld dol. Po fuzji Cencora zachowa 34,3% udział w kapitale nowo powstałej spółki. Dzięki tej operacji powstanie jeden z wiodących dystrybutorów leków dla zwierząt.

- Unnatural Products zawarł z Novartisem umowę licencyjną na opracowanie terapii opartych na peptydach makrocyklicznych w programie kardiologicznym. W ramach tego porozumienia kalifornijska spółka biotechnologiczna otrzyma z góry 100 mln dol., a ponadto może uzyskać od szwajcarskiego przedstawiciela Big Pharmy do 1,7 mld dol. w płatnościach powiązanych z etapami rozwoju, regulacyjnymi i komercyjnymi. Oprócz tego będzie uprawniona do tantiem sprzedażowych (od średnich jednocyfrowych do niskich dwucyfrowych procentów) od każdego produktu wprowadzonego na rynek w ramach współpracy.

Czwartek (19.2.2026)

- Johnson & Johnson (J&J) przygotowuje się do potencjalnej sprzedaży oddziału ortopedycznego, który planował wydzielić, a duże fundusze private equity już wykazują zainteresowanie transakcją podał Bloomberg News.

Przedmiotem sprzedaży ma być dokładnie dział ortopedii DePuy Synthes, jednostka biznesowa koncernu, odpowiedzialna za urządzenia do wymiany stawów biodrowych i kolanowych, która została wyceniona na ponad 20 mld dol.

J&J poczynił pierwszy krok w celu uproszczenia swojej struktury organizacyjnej. W 2023 r. koncern wydzielił ze swoich struktur dział produktów konsumenckich do osobnej spółki – Kenvue, której akcje notowane są w obrocie giełdowym.