PoZdroweek 24/2025: Platforma internetowa TrumpRx na ratunek kieszeniom pacjentów

Donald Trump wstrzymał 100% cła na import leków, lecz nie wiadomo na jak długo. Decyzji sprzyjało porozumienie z Pfizerem, w wyniku którego koncern zdecydował się na znaczące obniżenie cen niektórych leków, które będą sprzedawane bezpośrednio pacjentom za pomocą strony www TrumpRx. Oczekuje się, że w ślad za Pfizerem pójdą inni. Przypadki AbbVie i Bristol Myers Squibb dla oferowanych w Wielkiej Brytanii odpowiednio Elahere i Cobenfy pokazują, że istnieją zakusy, aby podwyższać ceny gdzie indziej niż w Ameryce. Dzięki temu unika się zarzutu, że ceny leków odbiegają od tych, które trzeba zapłacić w USA. To może być wyzwanie dla wielu administratorów cenowych, a być może zmierzy się z tym Unia Europejska, w tym Polska. Genmab zarządził piwot biznesowy, którego celem jest zmniejszenia znaczenia przychodów z licencji na rzecz Big Pharmy na korzyść portfela samodzielnie komercjalizowanych leków. W tym celu ogłosił przejęcie za 8 mld dol. Merusa, którego potencjalnym hitem sprzedażowym jest petosemtamab rozwijany ze wskazaniem w raku głowy, szyi i jelita grubego.

WIGmed poszedł w dół 0,6% w tym tygodniu. To zasadniczo kontrastowało z tym, co się działo na zagranicznych akcjach sektora ochrony zdrowia. Inwestorzy uznali, że zbyt nisko wyceniali spółki sektora w porównaniu z oczekiwaniami związanymi z taryfami celnymi na heathcare ogłoszonymi przez Donalda Trumpa. W efekcie mieliśmy najlepszy tydzień w tym roku. Europejski MSCI Europe Health Care (SPYH) przesunął się w górę o 9,2%, a światowy MSCI World Health Care (XDWH) zwyżkował o 7,3%.

Źródło: TradingView

W wiodącej dwudziestce indeksu MSCI Global Health Care niemal wszystkie akcje zwyżkowały – niechlubnym wyjątkiem okazał się Boston Scientific (-0,9%). Skala wzrostów była rzadko spotykana. Papiery pięciu spółek poszły w górę o co najmniej 15%, a do tego dorzucić można jeszcze trzy firmy, których akcje zwiększyły wartość o minimum 10%. W gronie liderów uplasowały się Thermo Fisher (+17,0%), Danaher (+15,3%), Eli Lilly (+15,9%), AstraZeneca (+15,7%) i Pfizer (+15,2%).

Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl

W Polsce tak świetnie nie było, choć i u nas były trzy spółki, które zdecydowanie wyróżniły się. Chodzi o Celon Pharmę (+5,6%), Ryvu Therapeutics (+5,4%) i Molecure (+5,2%). Wśród spadkowiczów „brylowała” Diagnostyka (-7,2%). Po podwojeniu swojej wyceny w stosunku do oferty publicznej akcje tego największego składnika indeksu WIGmed jak na razie nie mają pomysłu, co uczynić, aby kontynuować hossę. Mniejsze spadki cechowały m. in Genomtec (-3,0%) i Scope Fluidics (-2,6%).

Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl

Prezydent Donald Trump powiązał politykę celną, inwestycje w moce wytwórcze w sektorze biofarmaceutycznym w USA z cenami leków oferowanych klientom końcowym. Ci, którzy wpiszą się w oczekiwania Republikanina mogą liczyć na przyznanie statusu „kraju najbardziej uprzywilejowanego”. Jako pierwszy w ten model współpracy wpisał się Pfizer. Koncern ogłosił, że zgodził się sprzedawać niektóre ze swoich produktów w USA po tych samych niższych cenach, jakie stosuje w innych zamożnych krajach (np. UE czy Japonia).

Do tej pory analitycy sektora healthcare powszechnie oczekiwali, że firmy, w tym z Big Pharmy, będą musiały w końcu obniżyć ceny swoich preparatów dla amerykańskich pacjentów. Okazuje się, że jest jeszcze inna droga, którą odczują kieszenie ludzi z innych państw. Zamiast obniżać cenę w USA można podwyższyć ją gdzie indziej, a wówczas uniknie się zarzutu, że producent preferuje zagranicznych pacjentów.

Tak zadeklarowały, że postąpią AbbVie i Bristol Myers Squibb, co może zachęcić innych graczy do wzorowania się na nich. AbbVie planuje wprowadzić na rynek brytyjski lek na raka jajnika Elahere (mirvetuximab soravtansine-gynx) w tej samej cenie katalogowej, co w USA, ale jego dostępność będzie zależała od negocjacji z krajowym administratorem rynku. Podobnie we wrześniu podszedł do sprawy Bristol Myers Squibb (BMS). I dotyczyło to też Wielkiej Brytanii. BMS wprowadzi lek na schizofrenię Cobenfy (ksanomelina/chlorek trospium) po tej samej cenie katalogowej, którą pobiera od pacjentów amerykańskich.

Przy takiej optyce prędzej czy później korekty zmiany polityki cenowej dotrą też do UE, w tym Polski, co przy upieraniu się producentów przy wyższych cenach może zawęzić pole do negocjacji z regulatorami.

Porozumieniu z Pfizerem towarzyszyła prezentacja rządowej strony internetowej skierowanej bezpośrednio do konsumentów (DTC), która została nie inaczej nazwana jako TrumpRx. Zdaje się, że to ostatnia kadencja Donalda Trumpa, więc należy liczyć się z przyszłą zmianą nazwy domeny. TrumpRx ma zostać oficjalnie uruchomiona na początku 2026 r., a prezydent podczas swojego wystąpienia zasugerował, że do inicjatywy zniżkowej wkrótce przystąpi w ślad za Pfizerem więcej firm.

Efekt jest taki, że 1 października br. nie weszły w życie 100% taryfy celne, którymi straszył kilka dni temu Donald Trump. Na pewno zostały wstrzymane, ale do dalej, nie wiadomo. Dochodzenie departamentu handlu w ramach Sekcji 232 trwa. Ma ono na celu ustalić, czy import farmaceutyków stanowi zagrożenie dla bezpieczeństwa narodowego.

Wciąż pozostaje niejasne, co rozumieć pod pojęciem „aktywnego budowania zakładu produkcji leków w USA”. Wystarczy „zakład-szopa” na MidWeście czy będzie jakieś kryterium mierzalne (np. wartość inwestycji, skala zatrudnienia, minimalny czas funkcjonowania zakładu)?

Zgodnie z arkuszem informacyjnym opublikowanym przez Biały Dom obniżka zapowiedziana przez Pfizera dotyczy tylko wybranych leków. Przykładowo: Eucrisa (crisaborole), niesteroidowa maść stosowana w leczeniu atopowego zapalenia skóry, będzie oferowana z 80% zniżką dla pacjentów kupujących bezpośrednio za pośrednictwem TrumpRx. Mniej hojne przeceny dotkną Zavzpretu (zavegepant) na migrenę (-50%) i Xeljanza (tofacitinib), używanego w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów i wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (-40%).

Tym samym redukcja obciążeń dla pacjentów nie będzie proporcjonalna dla całego portfela preparatów danej firmy, lecz ograniczy się do wybranych substancji, które zostaną wynegocjowane podczas pertraktacji z rządem. Być może tak to interpretowali inwestorzy, którzy tłumnie rzucili się do kupowania akcji spółek biofarmaceutycznych, o czym wspomniałem na początku tego PoZdroweeka. A może jednak inwestorzy przestrzelili z tym optymizmem zakupowym?

Ten optymizm studzi Chris Klomp, dyrektor Medicare i zastępca administratora Centers for Medicare&Medicaid Services, który powiedział, że Pfizer w najbliższym czasie udostępni Medicaid praktycznie całą część swojego portfolio leków po obniżonych cenach. Według niego Pfizer zobowiązał się do niewprowadzania żadnego nowego produktu na komercyjne rynki Medicare, Medicaid lub płatności gotówkowych po cenie, która jest wyższa niż w innych bogatych krajach.

Ta ocena współgra z wypowiedzią Trumpa, ale nie do końca. Prezydent ogłosił, że koncern z Hudson Boulevard East w Nowym Jorku obniży ceny szeregu leków na receptę (szeregu, a nie wszystkich) oraz będzie sprzedawał wszystkie nowe produkty w USA po cenach stosowanych w innych krajach rozwiniętych (nowe, a zatem, jak rozumiem nowo komercjalizowane, a nie już zatwierdzone).

Trump zdawał się tak zadowolony z firmowanej przez siebie inicjatywy, że stwierdził, iż obniżki cen leków sięgną poziomu 1000%, co rodzi wątpliwości, jak to było z jego matematyką podczas studiów biznesowych.

Poniedziałek (29.9.2025)

- Synthaverse podpisał z Blau Farmacéutica umowę, dotyczącą udzielenia odpłatnej licencji na korzystanie z dossier rejestracyjnego szczepionki przeciwgruźliczej BCG 10 w celu uzyskania rejestracji na terytorium Brazylii. Minimalna wartość zamówień w pierwszych 5 latach obowiązywania umowy to 17,9 mln euro.

Równolegle w ramach współpracy z firmą farmaceutyczną Blau Farmacéutica trwa proces rejestracji Onko BCG 100 w 7 krajach Ameryki Południowej. W grudniu 2024 spółka zawarła dwie umowy na rejestrację, dostawę i dystrybucję tego produktu leczniczego do Brazylii, Argentyny, Chile, Ekwadoru, Kolumbii, Paragwaju i Peru o łącznej wartości 39,6 mln euro.

- Mabion otrzyma od Twiti Investments pożyczkę w kwocie 18 mln zł na okres dwóch lat. Oprocentowanie pożyczki będzie stałe. Pieniądze zostaną przeznaczone na poprawę płynności finansowej Mabionu oraz cele korporacyjne.

Term sheet przewiduje możliwość konwersji udzielonej pożyczki na akcje spółki, w dowolnym momencie, na wniosek Twiti Investments, po cenie akcji uwzględniającej 20% dyskonta wobec kursu giełdowego. Jak na razie Mabion podpisał z kapitałodawcą term sheet, który ma charakter niewiążący.

Wtorek (30.9.2025)

- Molecure zapewniło, że dzięki posiadaniu ok. 32 mln zł środków pieniężnych na koniec I półrocza br. i łącznie 32,5 mln zł zakontraktowanych w grantach ma zabezpieczone finansowanie do co najmniej II półrocza 2026 r.

W I półroczu 2025 strata netto wyniosła 8,7 mln zł w porównaniu do 14,5 mln zł w I połowie 2024 r.

Środa (1.10.2025)

- Mercator Medical podał, że zysk netto w I połowie 2025 r. wzrósł do 21,4 mln zł z 4,95 mln zł rok wcześniej. Spółce udało się też zwiększyć o ponad 14% skonsolidowane przychody ze sprzedaży do blisko 291 mln zł. Wolumenowo łączna sprzedaż grupy kapitałowej sięgnęła 2,9 mld sztuk rękawic medycznych (+ 6,7% rok do roku).

Korzystne wyniki finansowe były efektem zwiększenia sprzedaży oraz marży brutto na oferowanym asortymencie produktowym. Do znaczącego wzrost zysku netto przyczynił się też dodatni wynik na działalności finansowej oraz zmiana wysokości odroczonego podatku dochodowego.

Czwartek (2.10.2025)

- Celon Pharma otrzymała podsumowanie dotyczące spotkania typu B z przedstawicielami FDA z dnia 1 października 2025 r., zawierające odpowiedzi na pytania z zakresu spotkania łączonego pre-IND meeting oraz End-of-Phase 2. Zarząd spółki bardzo korzystnie ocenił efekty spotkania z agencją, które dotyczyło projektu CPL'36 ze wskazaniem w terapii schizofrenii. FDA wyraziła zgodę na szereg ułatwień zmierzających do skrócenia czasu prowadzenia projektu i zmniejszenia kosztów planowanych badań.

Piątek (3.10.2025)

- Celon Pharma Slovakia, podmiot zależny giełdowej Celon Pharmy, zawarła Polonez Plus umowę na generalne wykonawstwo zakładu produkcyjnego na terenie parku biznesowego w Żylinie na Słowacji za 63,3 mln zł. Roboty budowlane zostaną zakończone w ciągu 12 miesięcy.

Poniedziałek (29.9.2025)

- Genmab wyłoży ok. 8 mld dol. celem przejęcia niderlandzkiego Merusa. Operacja ma zostać sfinalizowana w I kw. 2026. Zostanie ona sfinansowana za pomocą gotówki. Genmab zapłaci 41% premię wobec kursu giełdowego Merusa z sesji poprzedzającej ogłoszenie dealu.

Tłem transakcji jest wola zmiany modelu biznesowego duńskiego koncernu, który do tej pory koncentrował się na przychodach płynących z licencjonowania cząsteczek na rzecz samodzielnej sprzedaży preparatów.

Źródło: opracowanie własne na podstawie Genmab

Historia jest tym bardziej warta uwagi, gdyż odnosi się w zasadzie do wszystkich polskich spółek biofarmaceutycznych, raczkujących w segmencie leków innowacyjnych. O samodzielnej komercjalizacji wynalezionych substancji mało która z rodzimych firm myśli. Prędzej dążą one do poszukiwania partnerów, którzy za sprawą umów licencyjnych na wczesnych etapach odkrywczych przejmą część ryzyka sukcesu badawczego.

Podobną drogą szedł Genmab, tylko że teraz to duża korporacja mająca obecnie 3,6 mld dol. sprzedaży  i 1,4 mld dol. zysku netto (obie wielkości za ostatnie cztery raportowane kwartały). Biznes koncernu z Kopenhagi opiera się na wpływom z licencji Darzaleksu, Kesimpty, Tepezzy, a lista gigantów healthcare, z którymi współpracuje może przyprawiać o zawrót głowy. Jest tam Johnson&Johnson, Novartis, Roche, BioNTech, Pfizer i AbbVie.

To ma się zmienić. Dążenia emancypacyjne są aż nadto wyraźne. Dlatego Genmab zdecydował się na przejęcie 100% akcji Merusa. Najcenniejszym aktywem firmy z Niderlandów jest petosemtamab, bispecyficzne przeciwciało EGFRxLGR5 w terapii raka głowy i szyi (cząsteczka jest w III fazie badań klinicznych).

Merus prowadzi dwa badania petosemtamabu (rak głowy i szyi), których odczyty zostaną upublicznione w 2026 r. W ocenie Genambu komercjalizacja kandydata na lek w razie sukcesu wynalazczego nastąpi w 2027 r. A szczytowa sprzedaż roczna petosemtamabu wyniesie co najmniej 1 mld dol. do 2029 r. To może nie być koniec potencjalnych zastosowań cząsteczki, ponieważ jest ona również przedmiotem badania fazy I/II ze wskazaniem w raku jelita grubego.

- AstraZeneca planuje bezpośrednio wprowadzić swoje akcje do obrotu na Nowojorskiej Giełdzie Papierów Wartościowych (NYSE) obok pośredniego notowania papierów depozytowych na akcje koncernu (ADR-y) na Nasdaq. Koncern Big Pharmy pozostawi przy tym jako miejsce równoległych notowań parkiety akcji w Londynie i Szwecji.

Na początku tego roku pojawiały się doniesienia o tym, że Pascal Soriot, dyrektor generalny Astry, rozważa przeniesienie notowania firmy do USA w związku z frustracją związaną ze środowiskiem operacyjnym w Wielkiej Brytanii. Obecnie spółka uzasadnia przenosiny tym, że są one częścią szerszych planów podwojenia przychodów do 2030 r., z czego połowa będzie pochodzić z USA.

Wtorek (30.9.2025)

- Novartis dostał zielone światło od FDA na Rhapsido (remibrutinib), pierwszy inhibitor BTK dopuszczony do leczenia przewlekłej pokrzywki spontanicznej. To doustna alternatywa dla funkcjonujących terapii w postaci iniekcji w tej chorobie skóry.

Rhapsido jest podawane w formie tabletki dwa razy dziennie ze wskazaniem dla osób dorosłych, u których objawy pokrzywki utrzymują się pomimo przyjmowania leków przeciwhistaminowych. A te stanowią wciąż standardową terapię pierwszego rzutu. Novartis widzi potencjał w nowym leku, gdyż według niego ponad połowa pacjentów nadal cierpi pomimo wyższych dawek preparatów przeciwhistaminowych.

Zatwierdzenie FDA oparła na dwóch badaniach III fazy klinicznej – REMIX-1 i REMIX-2, w których wzięło udział ponad 900 pacjentów z utrzymującymi się objawami, mimo że stosowali leki przeciwhistaminowe H1 drugiej generacji. Rhapsido przewyższał placebo pod względem standardowych pomiarów świądu, liczby występowania pokrzywki i ogólnej aktywności choroby po 12 tygodniach. Około 1/3 testowanych stała się wolna od pokrzywki i swędzenia do 12 tygodnia.

Novartis podał, że złożył również wniosek o zatwierdzenie Rhapsido w UE, Japonii i Chinach, gdzie organy regulacyjne przyznały kandydatowi na lek priorytetowy przegląd. Ponadto spółka bada remibrutinib również w innych stanach immunologicznych, w tym w przewlekłej indukowalnej pokrzywce, ropnym zapaleniu gruczołów potowych i alergiach pokarmowych.

- Merck pochwalił się dobrymi wynikami odczytu badania III fazy klinicznej dla Winrevair (sotatercept-csrk) w terapii tętniczego nadciśnienia płucnego. Wykazały one 76% zmniejszenie pogorszenia klinicznego wśród nowo zdiagnozowanych pacjentów w porównaniu z placebo.

Środa (1.10.2025)

- Halozyme Therapeutics przejmie Elektrofi, za do 900 mln dol. Płatność minimalna zostanie zapłacona z góry (750 mln dol.), zaś maksimum wchodzi w grę jedynie potencjalnie. Dzięki transakcji Halyzome wejdzie w posiadanie platformy Hypercon. Transakcja ma zostać domknięta w IV kw. 2025. Może zostać powiększona o 150 mln dol. w ramach trzech płatności po 50 mln dol., o ile dojdzie do trzech oddzielnych zatwierdzeń produktów Hypercon.

Technologia Hypercon wykorzystuje podejście mikrocząsteczkowe, aby umożliwić wysokie stężenie białka przy jednoczesnym zachowaniu zdolności do płynnego i łatwego wstrzykiwania. Pozwala ona na stosowanie preparatów biologicznych w stężeniach 400-500 mg/ml – do czterech do pięciu razy wyższych niż standardowe preparaty roztworów wodnych dla leków biologicznych.

Halozyme dzięki transakcji planuje wzmocnić swoją pozycję w segmencie dostarczania leków. Ma już własną technologię Enhanze, stosowaną przez Bristol Myers Squibb, Roche, AbbVie, Eli Lilly, Johnson& Johnson, Pfizera i Takedę.

Źródło: opracowanie własne na podstawie Halozyme Therapeutics

- Takeda zawiadomiła, że w ramach strategicznej priorytetyzacji portfela odkrywczego zaprzestaje prac nad terapią komórkową, ponieważ będzie szukać zewnętrznych partnerów, którzy przejmą technologie platformy i programy gotowe do zastosowania w badaniach klinicznych.

Skutkiem decyzji jest zwolnienie 137 pracowników amerykańskiego oddziału w Massachusetts japońskiej spółki. Redukcja personelu to nie jedyny efekt decyzji. Takeda zaksięguje też odpis z tytułu utraty wartości aktywów w wysokości prawie 400 mln dol.

Czwartek (2.10.2025)

- Badanie III etapu fazy klinicznej VESALIUS-CV kandydata na lek Repatha (ewolokumab) Amgenu wykazało, że może on pomóc w zapobieganiu zawałom serca i udarom mózgu u pacjentów, którzy nigdy ich nie doświadczyli.

Dodanie Repathy do standardowych terapii obniżających poziom cholesterolu znacznie zmniejszyło ryzyko poważnych zdarzeń sercowo-naczyniowych w porównaniu ze standardową terapią stosowaną samodzielnie.

Pełne dane z badania VESALIUS-CV zostaną zaprezentowane 8 listopada na sesjach naukowych American Heart Association (AHA), a także zostaną przesłane do publikacji w recenzowanym czasopiśmie.

Piątek (3.10.2025)

- FDA zmienia swoje podejście do producentów leków generycznych. Mogą oni liczyć na priorytetowy przegląd pod warunkiem, że przeprowadzą wszelkie wymagane testy biorównoważności w USA, a ich produkty będą wytwarzane w tym kraju przy użyciu wyłącznie krajowych źródeł aktywnych składników farmaceutycznych (API).

"Nadmierne poleganie na zagranicznej produkcji i testowaniu leków stwarza ryzyko zarówno dla bezpieczeństwa narodowego, jak i dostępu pacjentów, a także podważa inwestycje w badania, produkcję i produkcję w USA" – zauważył George Tidmarsh, dyrektor Centrum Oceny i Badań Leków FDA (CDER).

To odpowiedź nadzorcy na to, że testy biorównoważności są coraz częściej przeprowadzane poza Stanami Zjednoczonymi. Urząd zauważył przy tym, że obecnie tylko 9% producentów API jest zlokalizowane w USA - w porównaniu z 22% w Chinach i 44% w Indiach.

W ocenie Tidmarsha poleganie na zagranicznych producentach spowalnia tempo przeglądów i kosztuje podatników więcej pieniędzy, ponieważ cudzoziemskie placówki badawcze i testowe muszą być kontrolowane przez FDA, a zagraniczne inspekcje wymagają więcej czasu na przygotowanie się i są droższe w przeprowadzeniu niż inspekcje krajowe.