PoZdroweek 23/2025: Donald Trump zadziwił świat klinicystów wyznaniami o paracetamolu

Ofensywa ideowo-gospodarcza prezydenta USA nie słabnie. Trump zadeklarował, że 1 października br. obłoży 100% cłem niektóre importowane leki, choć pomysł jest tak dziurawy jak porządny ser szwajcarski. Na kilka dni przed wejściem w życie regulacji taryfowej w zasadzie nie wiadomo, jak stosować prawo. Republikanin popisał się swoimi wyznaniami o Tylenolu (paracetamol), które wprowadziły w zdumienie klinicystów. Jego zdaniem nie powinny go przyjmować kobiety w ciąży. Przełom w terapii choroby Huntingtona może nastąpić za sprawą kapitalnych wyników badania uniQure, co doprowadziło do prawie 250% wzrostu ceny akcji. 75% spowolnienie progresu tej nieuleczalnej choroby to wynik, który nawet nie śnił się badaczom pracującym przy projekcie. Pfizer jest gotów wyłożyć do 7,3 mld dol. za przejęcie Mestsery, co zdradza jednoznacznie, że chce powalczyć o kawałek smacznego tortu terapii otyłości.

WIGmed stracił 0,3% w tym tygodniu. To i tak było niewiele w porównaniu z indeksami branży ochrony zdrowia za granicą. Europejski MSCI Europe Health Care (SPYH) poszedł w dół o 3,1%, na co wpływ mogła mieć zapowiedź Donalda Trumpa co do nałożenia 100% taryf celnych na import niektórych leków do USA. Światowy MSCI World Health Care (XDWH) odnotował 1,6% spadek.

Źródło: TradingView

W czołowej dwudziestce indeksu MSCI Global Health Care najlepiej zachowały się akcje UnitedHealth Group (+2,2%), Johnson&Johnson (+2,0%) i Vertex Pharmeceuticals (+0,7%). Powody do niezadowolenia mieli z pewnością posiadacze Novo Nordisk, którzy po niezwykle udanym poprzednim tygodniu (+11,9%), tym razem odnotowali stratę (-9,4%). Solidnymi spadkami zakończyły tydzień też Sanofi, Roche i Danaher (-4,4% w każdym przypadku).

Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl

W Polsce na największym plusie były walory Captor Therapeutics (+4,6%), Genomteku (+2,3%) i Enel-medu (+1,7%). Największe straty kursu akcji były z kolei udziałem Mabionu (-6,3%), PolTREG-u (-3,1%) i Molecure (-2,9%).

Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl

Donald Trump w poście zamieszczonym na Truth Social ujawnił, że od 1 października br. planuje nałożyć 100% cła na wszystkie markowe lub opatentowane produkty sprowadzane do Stanów Zjednocznych, chyba że ich twórca rozpoczął budowę zakładu produkcyjnego w USA. Stanowi to konsekwencję zapowiedzi z sierpnia 2025, gdy szef amerykańskiego rządu groził nawet 250% cłem dla koncernów biofarmaceutycznych.

Z najnowszej deklaracji Trumpa nie wynika, czy nowe cło, mające wejść za parę dni, będzie dodatkiem do 15% stawki na leki importowane z Unii Europejskiej, która została ogłoszona w lipcu.

Nie jest też jasne, co prezydent miał na myśli, mówiąc o zwolnieniu z taryfy celnej tych firm, które zainwestowały w moce wytwórcze zlokalizowane w Stanach Zjednoczonych. Chodzi o brak pewnej cezury wartościowego progu inwestycji, bo jeżeli takiego nie będzie, to łatwo sobie wyobrazić skromne, kilkumilionowe inwestycje na „odczep się”, aby spełnić wymóg stawiany przez administrację republikańską.

Nie wiadomo, czy liczyć się będą fakty (a zatem rozpoczęcie budowy), czy wystarczy poprzestać jedynie na deklaracji. Jak na kilka dni przed projektowanym wejście w życie regulacji celnej jest zbyt dużo niejasności, aby uznać to za plan sporządzony zgodnie z cywilizowanym stanowieniem prawa.

Wychodząc naprzeciw presji zgłaszanej przez Trumpa wiele firm ogłosiło już potężne, miliardowe, zobowiązania dotyczące produkcji na terenie USA. W tym gronie znajduje się wielu przedstawicieli Big Pharmy. Pod koniec lipca AstraZeneca ogłosiła inwestycję o wartości 50 mld dol. Eli Lilly w tym miesiącu zapowiedział, że wybuduje dwie fabryki (w Teksasie i Wirginii) kosztem 27 mld dol. Wcześniej podobne deklaracje padły z ust przedstawicieli Johnson&Johnson (55 mld dol.), Roche (50 mld dol.), Bristol Myers Squibb (40 mld dol.), Novartisu (23 mld dol.) i Sanofi (co najmniej 20 mld dol.). Łączenie te plany opiewają na minimum 265 mld dol.

Pfizer postanowił dołączyć do peletonu spółek, koncentrujących wysiłki sprzedażowe i badawcze w obszarze leczenia nadwagi/otyłości. To zbyt lukratywny segment, aby pozostawić go jedynie pod opieką Eli Lilly i Novo Nordisk.

Zapewne to przyświecało Pfizerowi, który podał, że za do 7,3 mld dol. przejmuje Metserę. W poniedziałek po tym, gdy informacja dotycząca transakcji trafiła do publiki, kurs akcji Metsery wystrzelił o 61%. Transakcja może zostać sfinalizowana w IV kw. 2025.

Krok Pfizera następuje po fiasku odkrywczym własnego projektu badawczego na początku tego roku – chodzi o doustny danuglipron. W efekcie w portfelu własnych kandydatów na lek w tym obszarze terapeutycznym Pfizerowi pozostał jedynie PF-07999415. Znajduje się on jednak dopiero w badaniu I fazy klinicznej, zapoczątkowanej w czerwcu br.

Firma zapłaci 47,50 dol. za akcję Metsery w gotówce, przy początkowej płatności w wysokości ok. 4,9 mld dol., z dodatkowymi prawami do wartości warunkowej (CVR) w wysokości do 22,50 dol. na akcję, które są powiązane z kluczowymi kamieniami milowymi klinicznymi i regulacyjnymi.

Baum przyznał, że decyzja o wyborze Metsery została podjęta w oparciu o zróżnicowaną naukę i skalowalne platformy z silnymi i trwałymi peptydami, które mogą umożliwić 10-krotnie niższe dawki niż niektóre zatwierdzone produkty przy bardzo atrakcyjnych kosztach towarów.

Jego zdaniem produkty z linii rozwojowej Metsery mogą mieć premiery rynkowe w latach 2028-2029, co zniwelowałoby ubytki sprzedażowe w związku z nadchodzącym wygaśnięciem ochrony patentowej dla Eliquis (apiksaban), Ibrance (palbocyklib) i Prevenar 13.

Metsera, która zadebiutowała na giełdzie na początku tego roku, plasując wcześniej ofertę publiczną o wartości 275 mln dol., ma cztery programy w fazie klinicznej, w tym przede wszystkim bardzo długo działającego agonistę GLP-1 MET-097i, który jest testowany w postaci tygodniowych i miesięcznych wstrzyknięć.

Tygodniowa dawka leku skutkowała skorygowaną o placebo utratą masy ciała do 11,3% po 12. tygodniach, w myśl ustaleń z fazy IIa, które zostały ujawnione w styczniu. Teraz przed Metserą ostateczny krok – badanie III fazy w cyklu podania tygodniowego i miesięcznego MET-097i, które według deklaracji Jima Lista, dyrektora ds. chorób wewnętrznych Pfizera, rozpoczną się odpowiednio w pierwszej i drugiej połowie 2026 r.

Przejmowana przez Pfizera spółka bada również analog amyliny - MET-233i, który jest badany w I fazie klinicznej w monoterapii i w skojarzeniu z MET-097i (miesięczne przyjmowanie preparatu lub kombo MET233i z MET-097i).

David Risinger, analityk Leerink Partners uważa, że linia leczenia otyłości Metsery może osiągnąć w szczycie sprzedażowym ponad 5 mld dol. rocznie. Chris Schott, ekspert J.P. Morgan zauważył, że eksperymentalne terapie Metsery powinny przyspieszyć wejście Pfizera w przestrzeń leczenia otyłości.

Donald Trump podzielił się publicznie swoimi przemyśleniami na temat zaburzeń ze spektrum autyzmu. Prezydent przedstawił działania mające na celu pokonanie tego, co nazwał „epidemią autyzmu”. Jedną z form tej inicjatywy ma być zmiana na etykiecie Tylenolu (paracetamolu), która ostrzegałaby, że stosowanie leku w trakcie ciąży może zwiększyć ryzyko rozwoju autyzmu u dziecka. Trump powiązał również stosowanie szczepionek z autyzmem.

Oprócz tego, FDA zapowiedziała, że wyda również list ostrzegający lekarzy w całym kraju o dowodach sugerujących, że stosowanie paracetamolu w czasie ciąży może wiązać się ze zwiększonym ryzykiem chorób neurologicznych, w tym autyzmu i zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi u dzieci (ADHD).

Wkładem w teorię medycyny głowy amerykańskiego rządu jest również to, że zachwalała ona potencjalne korzyści wynikające z używania leukoworyny (kwasu folinowego) w leczeniu niektórych objawów autyzmu. Leukoworyna jest formą witaminy B9, którą najczęściej stosuje się u pacjentów z rakiem w celu zmniejszenia szkodliwych skutków chemioterapii.

W związku z tym FDA poinformowała, że zmierza do zatwierdzenia tabletek z leukoworyną wapnia dla pacjentów z mózgowym niedoborem folianów), którzy mają opóźnienia rozwojowe z cechami autystycznymi, polegającymi m. in. na trudnościach w komunikacji społecznej i przetwarzaniem sensorycznym.

Wypowiedzi prezydenta wzbudziły sprzeciw części środowisk medycznych, ale także nadzorcy rynku farmaceutycznego w Wielkiej Brytanii, które wydały oświadczenia kwestionujące poglądy Trumpa w przypadku autyzmu jako niewiarygodne pod względem naukowym.

American College of Obstetricians and Gynecologists (ACOG) stwierdził, że sugestia, iż stosowanie paracetamolu w ciąży powoduje autyzm, nie jest poparta pełnym materiałem dowodów naukowych i niebezpiecznie upraszcza liczne i złożone przyczyny problemów neurologicznych u dzieci.

Brytyjska Agencja Regulacyjna ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej (MHRA) potwierdziła, że nie ma dowodów na to, że przyjmowanie paracetamolu w czasie ciąży powoduje autyzm u dzieci.

Sprawa Tylenolu stanęła nawet pod koniec 2023 r. na forum sądowym. Amerykański sędzia nie poparł pozwu, w którym twierdzono, że prenatalne stosowanie paracetamolu spowodowało autyzm, uzasadniając to tym, że powód opierał się na błędnej nauce.

Do wypowiedzi Trumpa odniósł się też Kenvue, producent Tylenolu, spółki która została wydzielona ze struktur Johnson&Johnson w sierpniu 2023.

Produkty Made in Germany są uznawane powszechnie jako niezwykle solidne. W wielu przypadkach wytwarzają je Niemcy, którym przypięto łatkę solidnych. To jeden z wielu stereotypów, którymi „karmią się” ludzie.

Sporo do myślenia dał w tym tygodniu przypadek Gerresheimera. Ta niemiecka firma giełdowa założona w 1864 r. z siedzibą w Düsseldorfie specjalizuje się w produkcji sprzętu medycznego, co obejmuje m. in. systemy podawania leków (w tym inhalatory, systemy penów do insuliny, strzykawki pre-fillable), pojemniki, butelki, zakraplacze do oczu, aerozole do nosa, nebulizatory, aplikatory, fiolki do iniekcji, ampułki, mikropompy (służące do samodzielnego podawania leków na chorobę Parkinsona lub niewydolność serca klientom).

W środę niemiecki organ nadzoru finansowego (BaFin) poinformował, że prowadzi dochodzenie w sprawie domniemanych naruszeń zasad rachunkowości, co doprowadziło do przeceny akcji Gerresheimera w szczycie sesji nawet o 38%. BaFin wyjaśnił, że rozpoczął kontrolę skonsolidowanego sprawozdania finansowego spółki za rok obrotowy zakończony 30 listopada 2024 r.  wraz z załączonym do niego sprawozdaniem zarządu. Urząd zaznaczył, że nie jest to rutynowy przegląd, lecz posiada konkretne przesłanki wskazujące na naruszenia przepisów rachunkowych.

Wątpliwości BaFin dotyczą tego, że firma mogła ująć przychody z niektórych umów z klientami wyprzedzająco, a zatem zanim faktycznie doszło do sprzedaży. Normą rachunkową jest to, że przychody księguje się dopiero wtedy, gdy sprzedaż miała miejsce, czyli stała się faktyczna, a nie potencjalna.

Dochodzenie zwróciło się ku umowom z końcówki roku obrotowego 2024. Ma na celu sprawdzenie, czy przychody zostały prawidłowo zaksięgowane w 2024 r. zamiast w 2025 r. W 2024 r. Gerresheimer miał ponad 2 mld euro przychodów, z czego jedynie kilkadziesiąt milionów pochodziło z kwestionowanych przez BaFin kontraktów.

Sprawa wydaje się na pierwszy rzut oka dość błaha. Nie da się jednak wykluczyć, że w toku postępowania niemiecki urząd bardziej dogłębnie przyjrzy się polityce rachunkowej przedsiębiorstwa. Na razie inwestorom włączyła się lampka ostrzegawcza.

W zeszłym tygodniu akcje Gerresheimera straciły 22,3%. A od początku tego roku są 51,2% pod kreską, co zasadniczo odbiega od indeksu akcji niemieckich DAX, który jest odpowiednikiem polskiego WIG20. DAX od stycznia zyskał 19,2%.

Zarząd firmy z Düsseldorfu zadeklarował, że szybko odniesie się do zarzutów i podkreślił wolę współpracy z nadzorcą podczas kontroli.

Poniedziałek (22.9.2025)

- Synektik i SGGW podpisały list intencyjny w sprawie stworzenia centrum szkoleniowego w dziedzinie chirurgii robotycznej w Warszawie na terenie uczelni. W ramach współpracy na terenie kampusu SGGW powstanie ośrodek wyposażony w roboty chirurgiczne (co najmniej cztery), w którym od 2026 r. będą odbywały się szkolenia polskich i zagranicznych zespołów.

Środa (24.9.2025)

- Rada nadzorcza Mabionu powołała nowego prezesa zarządu, po migracjach z tego gremium, o których wspomnieliśmy w dwóch poprzednich wydania PoZdroweeka. Z dniem 1 października br. na czele zarządu stanie Gregor Kawaletz.

Gregor Kawaletz w latach 2021-2024 związany był z firmą Recipharm AB, w której początkowo zajmował stanowisko szefa oddziału doustnych leków stałych, a następnie dyrektora handlowego. Wcześniej pracował w takich firmach jak NextPharma, Catalent, IDT-Biologika i Albumedix.

- Zarząd Captor Therapeutics zaproponował program motywacyjny, który stanie się przedmiotem głosowania na walnym zgromadzeniu akcjonariuszy zwołanym na 22 października 2025. Uczestnikom programu mają zostać przyznane opcje na nowe akcje z ceną wykonania 172 zł (w środę na zamknięciu sesji giełdowej akcje kosztowały 36,1 zł), które można wykonać w październiku 2028 roku. Uprawnionymi z tego tytułu będą członkowie zarządu i rady nadzorczej (50% opcji) oraz pozostali pracownicy (50% opcji).

Uchwała głosowana 22 października br. podczas walnego zgromadzenia przejdzie, o ile dostanie 80% głosów „za” spośród obecnych na nim akcjonariuszy.

Czwartek (25.9.2025)

- Genomtec otrzymał od Europejskiego Urzędu Patentowego decyzję o udzieleniu patentu na wynalazek "Zestaw starterów, skład reagentów oraz metoda wykrywania bakterii atypowych".

Piątek (26.9.2025)

- Scope Fluidics rozszerzył współpracę ze swoim doradcą w procesie uzyskania certyfikatu FDA dla systemu Bacteromic z Panelem UNI FAST. Celem rozszerzenia porozumienia jest umożliwienie ubiegania się o certyfikację od razu dla rozszerzonej wersji panelu, który będzie skracał czas oceny lekowrażliwości bakterii do 8 godzin i umożliwiał analizę nawet do 52 antybiotyków oraz wykrywanie do trzech mechanizmów oporności. Uzyskanie certyfikatu FDA planowane jest w pierwszej połowie 2027 roku.

Rozszerzenie współpracy wiąże się ze wzrostem kosztów badań klinicznych i odtwarzalności o ok. 1,3 mln dol. - z dotychczas planowanych 2 mln dol. do 3,3 mln dol.

- Projekt złożony przez konsorcjum Molecure i Instytutu Chemii Organicznej PAN "Opracowanie nowej usługi odkrywania związków małocząsteczkowych o potencjale terapeutycznym wykorzystującej modele sztucznej inteligencji" został pozytywnie oceniony przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (NCBR) do dofinansowania w ramach "Ścieżki SMART" programu Fundusze Europejskie dla Nowoczesnej Gospodarki (FENG).

Rekomendowana kwota dofinansowania dla projektu wynosi ok. 47,4 mln zł (z czego kwota 36,1 mln zł jest przeznaczona dla giełdowej spółki) przy całkowitym budżecie projektu wynoszącym ponad 52 mln zł. Projekt będzie realizowany w latach 2025-2029.

Działo się na świecie

Poniedziałek (22.9.2025)

- Roche ogłosił pierwsze pozytywne wyniki kluczowego badania nad doustnym selektywnym degraderem receptora estrogenowego (SERD) giredestrantem w połączeniu z ewerolimusem, wykazując korzyści w zakresie przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS) w porównaniu z terapią hormonalną i ewerolimusem u pacjentów z receptorem estrogenowym (ER), HER2-ujemnym miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi wcześniej leczonym inhibitorami CDK4/6.

W badaniu klinicznym evERA fazy III wzięło udział 373 uczestników otrzymujących giredestrant w skojarzeniu z ewerolimusem lub standardową terapię hormonalną z ewerolimusem. Współpierwszorzędowe punkty końcowe były oceniane przez badaczy przez pryzmat PFS w populacji z zamiarem leczenia i populacji z mutacją ESR1. Wyniki wykazały, że giredestrant spełnił oba cele pierwszorzędowe, wykazując znaczącą i klinicznie istotną poprawę PFS w populacji osób, w których zamierza się leczyć oraz u pacjentów z mutacjami ESR1.

Zaskoczenia rezultatami nie kryli analitycy Macquarie Capital, którzy stwierdzili, że evERA jest ważnym pozytywem, biorąc pod uwagę, że bardzo powszechnie spodziewano się, że badanie nie wykaże znaczących korzyści.

Wtorek (23.9.2025)

- Bristol Myers Squibb pochwalił się wstępnym sukcesem w III fazie klinicznej badania nad iberdomidem, przeznaczonym do leczenia minimalnej choroby resztkowej w nawrotowym lub opornym na terapię szpiczaku mnogim.

Iberdomid jest pierwszym z nowej klasy leków znanych jako cereblon E3 ligase modulatory (CELMoD), które zostały zaprojektowane do wykorzystania ukierunkowanej degradacji białek mającej na celu niszczenie białek chorobotwórczych.

W ramach badania EXCALIBER-RRMM testowano iberdomid w skojarzeniu z przeciwciałem Darzalex (daratumumab) i deksametazonem Johnson & Johnson w porównaniu ze schematem leczenia opartym na Darzaleksie, bortezomibie i deksametazonie u ponad 850 pacjentów.

Wyniki BMS są cząstkowe. Dowodzą statystycznie istotnej poprawy wskaźnika negatywności minimalnej choroby resztkowej. Drugi punkt końcowy badania, czyli przeżycie wolne od progresji, podlega ocenie eksperymentatorów. Z jego wynikami zapoznamy się w 2026 r.

Środa (24.9.2025)

- uniQure podał wyniki badania AMT-130 w leczeniu choroby Huntingtona, które osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy, a terapia genowa wykazała statystycznie istotne spowolnienie postępu choroby. Rezultat został doceniony przez inwestorów, ponieważ na środowej sesji giełdowej akcje uniQure eksplodowały o 247,7%.

AMT-130 składa się z wektora AAV5 przenoszącego sztuczne mikro-RNA, które jest specjalnie dostosowane do wyciszania genu huntingtyny. Terapia jest podawana bezpośrednio do obszarów ogoniastych i prążkowia mózgu za pomocą mikrocewnika, co trwa około 12 godzin.

Wyniki badania klinicznego fazy I/II wykazały, że po 36 miesiącach pacjenci, którym podano najwyższą dawkę AMT-130, odczuli 75% spowolnienia postępu choroby, mierzonego za pomocą złożonej Ujednoliconej Skali Oceny Choroby Huntingtona (cUHDRS).

Ekspertka wyjaśniła, że spowolnienie postępu choroby oznacza, że pogorszenie kondycji, którego zwykle oczekuje się w ciągu jednego roku, zajmie cztery lata po rozpoczęciu leczenia, dając pacjentom dziesięciolecia dobrej jakości życia.

Zdaniem Walida Abi-Saaba, dyrektora ds. medycznych uniQure, dokonane odkrycie wzmacnia przekonanie badaczy, że AMT-130 ma potencjał, aby fundamentalnie zmienić krajobraz leczenia choroby Huntingtona, dostarczając przy tym ważnych dowodów na poparcie jednorazowych, precyzyjnie dostarczanych terapii genowych w leczeniu zaburzeń neurologicznych.

Choroba Huntingtona jest nieuleczalną dziedziczną genetyczną chorobą mózgu, powodującą obumieranie neuronów. W miarę jej postępu cierpiący na nią tracą możliwość kontrolowania ruchów i emocji, przypominania sobie ostatnich zdarzeń oraz podejmowania decyzji. Częstość występowania choroby Huntingtona to kilka przypadków na 100 tysięcy. W Polsce szacuje się, cierpi z jej powodu 4 tys. osób.

- Acadia Pharmaceuticals zrezygnowała z rozwoju donosowej cząsteczki karbetocyny po tym, gdy ten kandydat na lek na zespół Pradera-Williego nie przeszedł pozytywnie badania klinicznego III fazy. Na wieść o tym odczycie kurs akcji spółki zniżkował o 9,9%.

Decyzja koncernu zamyka furtkę na dodatkową terapię dla osób odczuwających hiperfagię w zespole Pradera-Williego, czyli nienasycony głód. Jak na razie jedynym dostępnym lekiem jest Vykat XR (diazoksyd-cholina) Soleno Therapeutics, który został dopuszczony do obrotu przez FDA w marcu tego roku.

Reakcja inwestorów z rynku akcji na negatywny wynik badania zdaje się umiarkowana, na co wpływ może mieć fakt, że w pipeline komercyjnym Acadii są już dwa leki: Nuplazid (pimavanserin) do terapii choroby Parkinsona i Daybue (trofinetyd) do terapii zespołu Retta.

Kandydat na lek - ACP-101 - jest syntetycznym analogiem oksytocyny, neuropeptydu biorącego udział w regulacji zachowań żywieniowych, którego niedobór występuje u pacjentów z chorobą Pradera-Williego. W 12-tygodniowym teście COMPASS PWS oceniano dawkę 3,2 mg podawaną trzy razy dziennie u 175 dzieci i dorosłych w wieku od 5 do 30 lat, mierząc zmiany w stosunku do wartości wyjściowej w Kwestionariuszu Hiperfagii dla Badań Klinicznych (HQ-CT) jako główny punkt końcowy.

Firma nie odnotowała statystycznie istotnej poprawy w porównaniu z placebo. Wynik badania rozwiał rozbudzone nadziej po częściowo pozytywnych rezultatach z badania III fazy w teście CARE PWS.

Czwartek (25.9.2025)

- Eli Lilly zakończył badanie kliniczne kandydata na lek na odchudzanie - bimagrumab, mającego na celu przeciwdziałanie utracie mięśni u osób otyłych lub otyłych pacjentów z cukrzycą typu 2. Doszło do tego ledwie kilka miesięcy po rozpoczęciu badania pod koniec maja 2025. Niewypałem okazała się transakcja z 2023 r., w ramach której ta największa pod względem kapitalizacji giełdowej spółka świata nabyła z 1,9 mld dol. cząsteczkę poprzez zakup Versanis Bio.

Czwartek nie był jednak tak beznadziejny w wykonaniu Lilly, jak mogłaby wskazywać pierwsza informacja. Doustny selektywny degrader receptora estrogenowego (SERD) - Inluriyo (imlunestrant) dostał zielone światło od FDA dla terapii niektórych pacjentek z rakiem piersi.

Inluriyo może być stosowany w leczeniu dorosłych z ER-dodatnim, HER2-ujemnym, zmutowanym przez ESR1, zaawansowanym rakiem piersi drugiego rzutu lub rakiem piersi z przerzutami.

Wyniki badania III fazy EMBER-3 wykazały, że imlunestrant zmniejszał ryzyko progresji lub zgonu o 38% w porównaniu ze standardową terapią hormonalną u pacjentów z mutacją ESR1, przy medianie czasu przeżycia wolnego od progresji choroby wynoszącej 5,5 miesiąca.

Jeszcze lepsze wyniki pochodziły z oddzielnej kohorty badania – skojarzenia Inluriyo z własny inhibitorem CDK4/6 Verzenio (abemacyklib). Terapia skojarzona doprowadziła do osiągnięcia mediany czasu przeżycia wolnego od progresji choroby o 9,4 miesiąca, zmniejszając ryzyko progresji o 43%.

- Crinetics Pharmaceuticals dostał dopuszczenie do obrotu od FDA dla agonisty receptora somatostatyny typu 2 (SST2) Palsonify (paltusotine), który jest ukierunkowany na terapię doustną pierwszego rzutu dla dorosłych z akromegalią, którzy są oporni na operację lub nie nadają się do niej. Na sesji po publikacji korzystnej informacji kurs akcji Crinetics wzrósł o 27,9%. Preparat może trafić do obrotu w następnym miesiącu, a roczna cena leczenia wyniesie 290 tys. dol.

Przewagą konkurencyjną Palsonify jest forma podania. Większość dostępnych terapii akromegalii bazuje na wstrzyknięciach. W 2020 r. FDA zatwierdziła doustny analog somatostatyny Mycapssa (oktreotyd) Chiesi do długotrwałego leczenia podtrzymującego u osób reagujących na somatostatynę w zastrzykach. Ale to jednak Palsonify stanie się pierwszą doustną terapią dopuszczoną do stosowania w pierwszym rzędzie schematu leczniczego.

Decyzja FDA może napędzić działania innych nadzorców. Europejska EMA poddała przeglądowi kandydata na lek, a rozstrzygnięcie w tej kwestii może nadejść w pierwszej połowie przyszłego roku. Spółka współpracuje również z Sanwa Kagaku Kenkyuso, co ma na celu komercjalizację terapii w Japonii.

Gotówka i jej ekwiwalenty w kwocie 1,2 mld dol. zapewniają finansowanie firmie do 2029 r. W swoim pipeline ma ona szereg obiecujących kandydatów na leki, nad którymi trwają badania. Dotyczy to agonisty SST2 (III faza) do terapii zespołu rakowiaka, antagonisty ACTH atumelnanta do terapii wrodzonego przerostu nadnerczy i zespołu Cushinga, a także niepeptydowego CRN09682 koniugowany z lekiem na nowotwory neuroendokrynne.

Źródło: Crinetics Pharmaceuticals