PoZdroweek 18/2025: Viking rozczarował inwestorów wysokim odsetkiem przerwania terapii leku na odchudzanie, czego skutkiem była ponad 40 proc. przecena akcji

Mimo dobrych wyników efektywności w zakresie utraty wagi przez rozwijaną w II fazie cząsteczkę VK2735 akcje Viking Therapeutics straciły jednego dnia 42%. Inwestorom nie spodobało się to, że 38% pacjentów zaprzestało terapii z powodu działań niepożądanych. FDA zacznie codziennie publikować dane ze swojego systemu zgłaszania zdarzeń niepożądanych. Rezdiffra, lek Madrigal Pharmaceuticals, służący terapii MASH, w końcu znalazł się na salonach unijnych po decyzji Komisji Europejskiej - najpierw trafi do niemieckich pacjentów.

Polski WIGmed minimalnie zmienił się w ostatnim tygodniu giełdowym (-0,3%). Na plusach, i to sporych, zakończyły piątek zagraniczne indeksy akcji. Europejski MSCI Europe Health Care (SPYH) zyskał 3,4%, co okazało się drugim tygodniem z rzędu, gdy poszedł w górę o co najmniej 3%. Dobrze też radził sobie MSCI World Health Care (XDWH), który zwyżkował 2,0%.

Licząc od początku tego roku rodzimy WIGmed jako jedyny z analizowanych przez nas indeksów jest nad kreską, ale za sprawą ponadprzeciętnego zachowania się akcji europejskich w minionych dwóch tygodniach jego przewaga topnieje.

Źródło: TradingView

W gronie akcji światowych z czołowej dwudziestki indeksu MSCI Global Health Care najbardziej wyróżniły się na plus walory Novo Nordisk (+8,7%), Mercka (+3,8%) i Roche (+3,4%). Indeks wciąż wykazywał swoją siłę, ponieważ tylko trzech emitentów zamknęło tydzień w rejonie ujemny. Te jednostkowe przypadki to: Gilead Sciences (-3,0%), Intuitive Surgical i Amgen (obie po -0,9%).

Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl

Polska nadal odstawała od reszty świata pod względem koniunktury, choć i u nas dało się znaleźć spółki, które odnotowały dodatnią stopę zwrotu. NanoGroup zyskało 5,0%, Scope Fluidics 4,1%, zaś Synektik 2,3%. Największymi przegranymi ostatniego tygodnia stały się PolTREG (-7,4%), Genomtec (-6,1%) oraz ex-aequo Voxel, Ryvu i Enel-Med (-2,7%).

Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl

W końcu stanie się to, czego od dawna oczekiwało w szczególności środowisko pacjentów, praktyków medycyny i farmacji oraz inwestorów. FDA pod naciskiem amerykańskiego Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej (HHS) ukierunkowanym na radykalną przejrzystość podała w piątek, że zacznie codziennie publikować i aktualizować dane ze swojego systemu zgłaszania zdarzeń niepożądanych (FAERS).

FAERS to podstawowa baza danych FDA służąca do gromadzenia i analizowania raportów o zdarzeniach niepożądanych, poważnych błędach w stosowaniu leków i skargach dotyczących jakości produktów dla leków na receptę i terapeutycznych leków biologicznych, zawierająca raporty przedkładane przez pracowników służby zdrowia, konsumentów i producentów. Dostęp do niej można uzyskać pod tym linkiem: https://www.fda.gov/drugs/fdas-adverse-event-reporting-system-faers/fda-adverse-event-reporting-system-faers-public-dashboard.

Dlaczego wcześniej taka procedura nie została wdrożona w życie urzędnik nie wyjaśnił, choć postulaty w tej sprawie wielokrotnie zgłaszane były publicznie.

Inwestorzy z coraz tłoczniejszego segmentu terapii nadwagi/otyłości nie wybaczają nawet najdrobniejszych pomyłek, o czym świadczy gigantyczna przecena akcji Viking Therapeutics, które solidnie spadły po tym, gdy spółka poinformowała, że wielu pacjentów przyjmujących doustną postać peptydu koagonistycznego GLP-1/GIP VK2735 przerwało leczenie z powodu zdarzenia niepożądanego.

Początkowo w procesie odkrywczym wszystko zapowiadało się nad wyraz obiecująco. W badaniu I fazy klinicznej VK2735 odnotowano 14% wskaźnik nudności i, w co nie chciało aż się wierzyć, zerowy wskaźnik przypadków wymiotów. W II etapie badań było już dużo gorzej - wskaźniki obu zmiennych wyniosły odpowiednio 60% i 35%.

Wydaje się, że problemy z tolerancją przysłoniły inwestorom dobrą efektywność kandydata na lek. Uczestnicy badania II fazy, którzy otrzymali 120-mg dawkę VK2735, zauważyli 12,2% zmniejszenie średniej masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej po 13 tygodniach w porównaniu z 1,3% w przypadku placebo. To był dobry rezultat, gdyż analitycy Wall Street deklarowali, że uznaliby wskaźnik na poziomie 10% jako ponadprzeciętny.

Czarę goryczy przelał jednak fakt, że po podaniu najwyższej dawki leku Vikinga 38% pacjentów przedwcześnie przerwało leczenie, w porównaniu z 18% w przypadku placebo. Firma wskazała, że 98% zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem w badaniu VK2735 zostało zaklasyfikowanych jako łagodne lub umiarkowane pod względem nasilenia, a 99% miało charakter żołądkowo-jelitowy.

Jared Holz, analityk Mizuho, zwrócił uwagę, że pacjenci w badaniu Vikinga odstawili VK2735 w tak szybkim tempie - w ciągu 13 tygodni, co może nie wróżyć dobrze przyszłości rozwojowej cząsteczki.

Pozostajemy w kręgu litery „V”. Viking nie ma wiele wspólnego z Vandą, bo legendarna krakowska Wanda ponoć nie chciała Niemca, dlatego odebrała sobie życie, topiąc się w Wiśle. Prawdziwa Vanda jest dużo bardziej pragmatyczna niż romantyczna, jak głoszą klechdy założycielskie państwa polskiego. Podała FDA do sądu i wygrała apelację.

Amerykański sąd apelacyjny stanął po stronie Vanda Pharmaceuticals i uchylił decyzję FDA, która odmówiła rozszerzonego stosowania Hetlioz (tasimelteon) w leczeniu zespołu jet lag bez przeprowadzenia rozprawy.

W orzeczeniu sąd stwierdził, że decyzja FDA o odmowie przesłuchania przedstawicieli Vandy była arbitralna i kapryśna.

Ogłaszając decyzję w poniedziałek sąd apelacyjny zaznaczył, że Vanda wyraźnie przedstawiła znaczące dowody na skuteczność tasimelteonu w łagodzeniu zaburzeń snu i, że każde z jej badań wykazało statystycznie istotną poprawę mierzonego pierwszorzędowego punktu końcowego.

Sąd dodał, że odpowiedzi na konkretne, uzasadnione i zakorzenione w dowodach opinie ekspertów, które Vanda Pharmaceuticals przedstawiła w trakcie postępowania dopuszczającego przed FDA, agencja potraktowała pobieżnie.

W związku z tym zdecydowano o przekazaniu sprawy z powrotem do rozpoznania przez FDA.

Wtorek (19.8.2025)

- Medinice podało, że zakończyło badanie kliniczne wyrobu medycznego PacePress (system przeznaczony do ograniczenia powikłań po implantacji urządzeń kardiologicznych CIED), a w efekcie testu otrzymało pozytywną analizę końcową.

Badanie zostało przeprowadzone na terenie Polski, w sześciu ośrodkach klinicznych, z udziałem 122 pacjentów. Analiza wyników wykazała przewagę terapii z wykorzystaniem PacePress w zakresie minimalizacji ryzyka powikłań krwotocznych nad grupą uczestników badania, którzy używali opatrunków standardowych. Parametryzacji tej przewagi brak.

Piątek (22.8.2025)

- Diagnostyka dokonała dwóch przejęć konkurencyjnych podmiotów na łączną kwotę 10,6 mln zł. W ramach tych transakcji nabyła 100% udziałów w Niepublicznym Zakładzie Opieki Zdrowotnej Pracownia Genetyki Nowotworów sp. z o. o. oraz pakiet większościowy (51%) w VITA-SKAN sp. z o. o.

- Rząd zamierza przyjąć w IV kw. br. projekt nowelizacji prawa farmaceutycznego, którego celem jest uchylenie całkowitego zakazu reklamy aptek ogólnodostępnych i punktów aptecznych. Temat jest pokłosiem skargi złożonej w 2013 r. do Komisji Europejskiej (KE). KE uznała skargę za zasadną i skierowała sprawę do Trybunału Sprawiedliwości Unii Europejskiej (TSUE). TSUE 19 czerwca 2025 r. orzekł, że całkowity zakaz jest środkiem nadmiernie restrykcyjnym i nieproporcjonalnym w stosunku do celu ochrony zdrowia publicznego. Za przygotowanie projektu regulacji odpowiedzialny jest resort zdrowia.

Poniedziałek (18.8.2025)

- Reunion Neuroscience poinformował, że jego psychodeliczny kandydat na lek podobny do psylocybiny RE104, testowany w II fazie badań klinicznych znacznie obniżył objawy choroby u kobiet z umiarkowaną do ciężkiej depresji poporodowej (PPD).

W badaniu RECONNECT, sfinansowanym za pomocą zeszłorocznej emisji akcji w kwocie 103 mln dol., wzięło udział 84 kobiety w wieku od 21 do 45 lat. Dostawały one podskórnie jednorazową dawkę 30 mg RE104 lub dawkę 1,5 mg psychodeliku w grupie kontrolnej.

Firma podała, że niektórzy pacjenci doświadczyli klinicznie znaczącego zmniejszenia wyniku w skali MADRS w pierwszym dniu po podaniu dawki i utrzymali tę odpowiedź do 28. dnia (w 7. dniu doszło do spadku o 17,2 pkt w skali MADRS), co pozwoliło osiągnąć pierwszorzędowy punkt końcowy badania.

Po tygodniu 77,1% pacjentów, którzy otrzymali wysoką dawkę RE104, miało co najmniej 50% poprawę wyniku MADRS w stosunku do wartości wyjściowej, przy czym 71,4% spełniało kryteria remisji. W grupie kontrolnej te wyniki wyniosły odpowiednio: 61,6% i 41%.

Badany kandydat na lek był ogólnie dobrze tolerowany, a najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem były nudności (43,9%) i ból głowy (34,1%), które występowały głównie w dniu rozpoczęcia leczenia. Pacjentki nie zgłosiły żadnych poważnych niepożądanych zdarzeń (myśli samobójcze lub zachowania samobójcze).

Przewagą terapii za pomocą RE104 zdaje się to, że 4 godziny po przyjęciu leku, 92,7% pacjentów było gotowych do wypisu, co odróżnia cząsteczkę od innych terapii psychodelicznych, takich jak psylocybina lub LSD, które są związane z dłuższymi doświadczeniami psychoaktywnymi.

Spółka zachęcona odczytem z II fazy klinicznej chce przejść w następnym roku do III fazy. Przed tym krokiem RE104 ma być testowany w badaniu II fazy REKINDLE u pacjentów z zaburzeniami adaptacyjnymi związanymi z rakiem i innymi chorobami medycznymi.

- GoodRx nawiązał współpracę z Novo Nordisk, w ramach której będzie sprzedawać semaglutyd, pod marką Ozempic dla terapii leczenia cukrzycy typu 2 i Wegovy w leczenia otyłości, pacjentom płacącym z własnej kieszeni za 499 dol. miesięcznie, co stanowi około połowę ich obecnej ceny katalogowej.

Good Rx dysponuje siecią ponad 70 tys. aptek w całych Stanach Zjednoczonych. Firma oszacowała, że ok. 19 mln Amerykanów nie ma ubezpieczenia na leki GLP-1, co oznacza, iż nie mają co liczyć na refundację.

W reakcji na wiadomość kurs akcji GoodRx zwyżkował w poniedziałek o 37,3%.

Wtorek (19.8.2025)

- Australijski CSL przeprowadzi restrukturyzację swojego biznesu, której zadaniem jest uproszczenie działalności i zwiększenie wydajności. W tym celu wydzieli do odrębnego podmiotu swoją jednostkę zajmującą się szczepionkami i zmniejszy zatrudnienie nawet o 15%, co ma doprowadzić do rocznych oszczędności w wysokości ponad 500 mln dol.

W związku z redukcją zatrudnienia CSL zapowiedział, że ograniczy swoją działalność badawczo-rozwojową – zmniejszy się liczba placówek tego typu z 11 do 6. Ponadto, w tym miesiącu spółka zamknęła już 22 nierentowne centra plazmowe w USA.

Oszczędności wynikające z tych działań mają zostać osiągnięte w ciągu najbliższych 3 lat, lecz większość z nich zostanie osiągnięta do końca roku podatkowego 2027.

Negatywnie ocenili wieści koncernu inwestorzy, gdyż we wtorek w notowaniach na giełdzie w Australii akcje CSL straciły prawie 17%.

- Komisja Europejska przyznała warunkowe dopuszczenie do obrotu Rezdiffrze (resmetirom) Madrigal Pharmaceuticals. Dzięki temu na terenie UE pojawił się pierwszy lek do terapii stłuszczeniowego zapalenia wątroby związanego z dysfunkcją metaboliczną (MASH).

W planach jest to, że lek najpierw trafi na półki sklepowe w Niemczech w przyszłym kwartale, a dopiero wtedy w ślady naszego zachodniego sąsiada pójdą inne kraje.

Zatwierdzenie w Europie nastąpiło rok po dopuszczeniu preparatu do sprzedaży w USA. Ale także w tydzień po tym, gdy FDA rozszerzyła etykietę wskazaniową dla Wegovy Novo Nordisk na terapię MASH. Novo złożyło wniosek o wydanie identycznej decyzji przez europejskiego regulatora w lutym br.

Madrigal czuje oddech konkurencji na plecach w obszarze MASH. Żeby temu przeciwdziałać spółka podpisała w lipcu umowę licencyjną obowiązującą na całym świecie z CSPS Pharmaceutical o maksymalnej wartości 2,1 mld dol. (120 mln dol. z góry, a reszta w miarę osiągania kamieni milowych rozwoju doustnego agonisty receptora GLP-1 i pochodnej orforglipronu, nazwanej przez CSPC SYH2086). Madrigal chce połączyć SYH2086 w terapii skojarzonej z Rezdiffrą.

- FDA przyznała Altimmune zgodę na przyspieszoną ścieżkę rozwojową (Fast Track) dla kandydata spółki na lek – pemwidutide, który ma służyć w terapii zaburzeń związanych z używaniem alkoholu (AUD).

Altimmune prowadzi obecnie rekrutację do badania II fazy klinicznej pod nazwą RECLAIM. Wziąć udział w nim ma około 100 pacjentów podzielonych na dwie grupy: otrzymującą dawkę 2,4 mg pemwidutide lub placebo raz w tygodniu przez okres 24 tygodni.

Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest zmiana w stosunku do wartości wyjściowej średniej liczby dni intensywnego spożywania alkoholu, przy czym kluczowe drugorzędowe punkty końcowe obejmują odsetek osób, u których osiągnięto dwupoziomowe obniżenie poziomu ryzyka picia według kryteriów WHO oraz bezwzględną zmianę w stosunku do wartości wyjściowej średnich poziomów fosfatydyloetanolu (PEth), biomarkera spożycia alkoholu w surowicy.

Oznaczenie w trybie Fast Track ma na celu ułatwienie opracowywania i przyspieszanie przeglądu terapii, które mogą być stosowane w leczeniu poważnych lub zagrażających życiu schorzeń.

Firmy badające kandydatów na lek z oznaczeniem Fast Track mają możliwość skorzystania z wczesnej i częstej komunikacji z FDA, mogą kwalifikować się do etapowego składania wniosków o dopuszczenie do obrotu i priorytetowego przeglądu wniosku o dopuszczenie do obrotu (NDA).

AUD jest stanem chorobowym spowodowanym upośledzoną zdolnością do zaprzestania lub kontrolowania szkodliwego spożywania alkoholu. Zaburzenia związane z używaniem alkoholu mogą również prowadzić m. in. do chorób wątroby, chorób układu krążenia i raka. Większość pacjentów z zaburzeniami ma współistniejącą nadwagę lub otyłość oraz występuje u nich stłuszczenie wątroby.

WHO oceniło, że szkodliwe spożywanie alkoholu jest siódmą najczęstszą przyczyną zgonów i niepełnosprawności na świecie, a alkohol odpowiada za 50% wszystkich zgonów związanych z wątrobą.

Środa (20.8.2025)

- Jazz Pharmaceuticals nabył licencję globalną od Saniona, która przyznała wyłączne prawa do rozwoju przedklinicznego kandydata na lek na padaczkę SAN2355. Licencjobiorca zapłaci z góry 42,5 mln dol., a dodatkowe 192,5 mln dol. wchodzi w grę w miarę osiągania kolejnych kamieni milowych.

Oprócz tego Saniona kwalifikuje się również do otrzymania do 800 mln dol. w komercyjnych kamieniach milowych oraz wielopoziomowych tantiem, od średnich jednocyfrowych do niskich dwucyfrowych.

Zgodnie z umową Jazz będzie odpowiedzialny za przyszłe działania rozwojowe, regulacyjne i komercjalizacyjne dla małocząsteczkowego aktywatora kanałów potasowych Kv7.2/Kv7.3.

Aktualnie Jazz Pharmaceutical koncentruje się na obszarze onkologii, skąd pochodzi większość jej portfolio produktowego. Mimo to dwa leki generujące największą sprzedaż to preparaty z dziedziny neurologii. Xywav, służący terapii narkolepsji, wygenerował 760 mln dol. sprzedaży w I półroczu 2025, a doustny roztwór kannabidiolu, sprzedawany jako Epidiolex na terenie USA i Epidyolex w Europie zapewnił w tym okresie 470 mln dol.

Czwartek (21.8.2025)

- Dawnzera (donidalorsen) Ionis Pharmaceuticals, kandydat na lek przeciw atakom dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u dorosłych i dzieci w wieku co najmniej 12 lat, dostał zielone światło na dopuszczenie od FDA.

Dawnzera została zatwierdzona na podstawie wyników badania III fazy klinicznej OASIS-HAE. Po 24 tygodniach u osób, które otrzymywały raz w miesiącu lek w zastrzyku, zaobserwowano średnie zmniejszenie liczby napadów HAE o 81% w porównaniu z placebo.

Oprócz tego otwarte badanie przedłużające wykazało, że substancja doprowadziła do całkowitego zmniejszenia średniego wskaźnika ataków o 94% w stosunku do wartości wyjściowej po upływie jednego roku.

- Dynavax Technologies podzielił się wynikami badań szczepionki przeciwko półpaścowi, która według sponsora wypadła korzystnie w porównaniu z przebojową szczepionką Shingrix GSK, która przyniosła gigantowi Big Pharmy 1,7 mld funtów przychodów w I półroczu 2025.

Z-1018, szczepionka rozwijana przez Dynavax, łączy wyprodukowany antygen glikoproteiny E (gE) z CpG 1018, zastrzeżonym adiuwantem szczepionkowym spółki. W badaniu jest ona porównywana z Shingriksem.

Spółka ujawniła, że miesiąc po zaaplikowaniu drugiej dawki Z-1018 otrzymano 100% humoralny wskaźnik odpowiedzi na szczepionkę oraz 89,7% komórkową odpowiedź immunologiczną na szczepionkę, w porównaniu z analogicznymi wskaźnikami odpowiednio 96,9% i 93,5% dla Shingriksu.

Ogólnie szczepionka Dynavax miała złożony wskaźnik odpowiedzi na szczepionkę wynoszący 89,7% w porównaniu z 90,3% w przypadku Shingrix.

Podane wyniki przez Dynavax wzbudziły chwilowe zainteresowanie inwestorów, ponieważ w czwartek kurs akcji korporacji poszedł w górę o 5%, lecz dzień później wrócił niemal do punktu wyjścia po 4% korekcie cenowej.

Piątek (22.8.2025)

- AbbVie planuje złożenie wniosków o rejestrację leku Rinvoq (upadacitinib) w leczeniu wypadania włosów po tym, gdy uzyskała korzystne wyniki w dwóch badaniach III fazy klinicznej dla inhibitora JAK w ramach programu klinicznego UP-AA.

W dwóch badaniach głównych wzięło udział 1 399 pacjentów w wieku od 12 do 64 lat z ciężkim łysieniem plackowatym i średnim wyjściowym pokryciem włosów na skórze głowy wynoszącym około 16%. Uczestnicy zostali losowo przydzieleni do grupy przyjmującej doustnie raz na dobę dawkę 15 mg  lub 30 mg Rinvoq albo placebo.

W badaniu pierwszym 55% pacjentów, którzy otrzymali większą dawkę Rinvoq, i 45,2% pacjentów, którzy przyjmowali mniejszą dawkę, doświadczyło pokrycia włosów na skórze głowy na poziomie 80% lub więcej w 24. tygodniu, co odpowiada nasileniu łysienia (SALT) w skali ≤ 20. W grupie placebo analogiczny odczyt wyniósł 1,5%.

Wyniki te były zgodne z badaniem drugim, w którym 54,3% i 44,6% pacjentów przyjmujących odpowiednio 30 mg i 15 mg Rinvoq osiągnęło 80% lub więcej pokrycia włosów na skórze głowy w 24. tygodniu.