Posiedzenie Podkomisji ds. onkologii o technologii CAR-T. MZ i ABM przedstawiają projekty

Podczas posiedzenia Podkomisji stałej do spraw onkologii omówiono rozwój technologii CAR-T w Polsce oraz finansowanie projektów przez Agencję Badań Medycznych. Łączna wartość wsparcia dla sześciu projektów rozwijających terapie zaawansowane wynosi 276 mln zł, w tym część środków pochodzi z Krajowego Planu Odbudowy (KPO). Ministerstwo Zdrowia oraz przedstawiciele ABM podkreślili, że terapia CAR-T jest przełomem w leczeniu nowotworów i chorób rzadkich.

Przedstawicielka Ministerstwa Zdrowia wyjaśniła, że terapie zaawansowane, czyli produkty lecznicze terapii zaawansowanej, to innowacyjne leki oparte na genach, komórkach lub tkankach. Są one odpowiedzią na niezaspokojone potrzeby medyczne w onkologii oraz w leczeniu chorób rzadkich.

Jak podkreślono podczas posiedzenia, choroba rzadka to taka, która występuje rzadziej niż u jednej osoby na dwa tysiące. W Polsce problem ten może dotyczyć nawet 2–3 milionów osób, co stanowi około 6–8 proc. populacji.

Agencja Badań Medycznych (ABM) ogłosiła konkursy na badania komercyjne i niekomercyjne dotyczące rozwoju terapii CAR-T oraz innych terapii komórkowych. W ramach tych działań finansowane są projekty ukierunkowane na leczenie nowotworów krwi, guzów litych oraz wybranych chorób nieonkologicznych.

Szczególne znaczenie ma badanie dotyczące zastosowania limfocytów CAR-T anty-CD19 produkowanych lokalnie w Regionalnym Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa w Poznaniu. Podkreślono, że w ramach tego projektu „podano pierwsze w Polsce wytworzone niekomercyjnie komórki CAR-T w terapii chłoniaka”, co uznano za wydarzenie przełomowe dla systemu ochrony zdrowia. Produkcja komórek trwa 14 dni, a cały proces od pobrania do podania pacjentowi – 21 dni.

Pełniący obowiązki prezesa Agencji Badań Medycznych, Ireneusz Staroń, przedstawił konkretne dane finansowe. Poinformował, że obecnie realizowanych jest sześć projektów rozwijających technologie CAR-T, z czego dwa finansowane są ze środków Krajowego Planu Odbudowy.

Łączna wartość zakontraktowanego wsparcia to 276 mln zł. Cztery projekty obejmują badania kliniczne z udziałem pacjentów, a planowana liczba uczestników wynosi 104 osoby.

Wśród projektów znajdują się m.in.:

– opracowanie terapii CAR-T w leczeniu nawrotowego i opornego szpiczaka plazmocytowego (40 pacjentów, badania fazy 1/2),
– projekt Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego dotyczący leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej (20 pacjentów),
– rozwój terapii genowej ex vivo z wykorzystaniem komórek z krwi pępowinowej (14 pacjentów),
– projekt Uniwersytetu Medycznego im. Piastów Śląskich we Wrocławiu obejmujący młodzież z chłoniakami i ostrą białaczką (30 uczestników).

Dodatkowo dwa projekty z KPO obejmują m.in. immunoterapię CAR-T w leczeniu raka trzustki oraz rozwój nowych możliwości terapii ostrej białaczki.

ABM finansuje również projekty dotyczące zastosowania terapii komórkowych w innych obszarach medycyny. Wymieniono m.in. badania nad leczeniem zespołu stopy cukrzycowej, wykorzystaniem komórek MSC w chorobach płuc oraz zastosowaniem komórek regulatorowych u dzieci z cukrzycą przedobjawową.

Rozwijane są także leki biologiczne, czyli produkty wytwarzane metodami biotechnologicznymi z żywych komórek lub mikroorganizmów. Wśród projektów znalazły się badania nad terapiami genowymi dla guzów litych, nowymi strategiami leczenia ostrej białaczki szpikowej oraz przeciwciałem anty-CD89 w terapii chorób autoimmunologicznych.

Podczas posiedzenia podkreślano, że rozwój technologii CAR-T w Polsce zwiększa bezpieczeństwo biotechnologiczne kraju i może poprawić dostęp pacjentów do innowacyjnych terapii. Wsparcie dla przedsiębiorców oraz jednostek naukowych ma przełożyć się na realne korzyści dla chorych onkologicznych i pacjentów z chorobami rzadkimi.

Skala inwestycji oraz liczba projektów pokazują, że terapie zaawansowane stają się jednym z kluczowych kierunków rozwoju polskiej medycyny.