Pacjenci z chorobą Fabry’ego apelują o refundację enzymatycznej terapii zastępczej

Ruszyła ogólnopolska kampania świadomościowa dotycząca choroby Fabry’ego, w ramach której pacjenci przygotowali petycję do Ministra Zdrowia. Proszą w niej o refundację enzymatycznej terapii zastępczej.

Jak podkreślają, choroba Fabry’ego jest jedną z niewielu chorób rzadkich, którą można skutecznie leczyć poprzez dostarczenie do organizmu chorego brakującego enzymu. Leczenie dostępne jest we wszystkich krajach UE, ale niestety nie w Polsce.

- Polscy pacjenci z chorobą Fabry’ego od ponad 14 lat bezskutecznie starają się  o dostęp do ratującej ich życie terapii. Są niewidoczni. Cierpią w ukryciu, żyją z silnym bólem, zmagają się z postępującą niewydolnością nerek, powtarzającymi się udarami mózgu oraz zaburzoną pracą serca czy układu pokarmowego. Umierają przedwcześnie mimo, iż właściwe leczenie mogłoby znacznie wydłużyć ich życie oraz pozwolić na zachowanie aktywności zawodowej – przekonują.

– Życie ze śmiertelnym wyrokiem jest niezwykle trudne, zwłaszcza gdy ma się świadomość, że istnieje terapia, która może zatrzymać postępy choroby, ale jest ona dla pacjentów niedostępna​ – podkreśla Anna Moskal, Prezes Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego, inicjatorka ogólnopolskiej kampanii świadomościowej poświęconej chorobie Fabry’ego  „Fabry – Palący problem”.

– Z jednej strony mamy ogromne szczęście, gdyż choroba Fabry’ego jest jedną z niewielu chorób rzadkich, którą można skutecznie leczyć, z drugiej zaś, niewiele nam z tego szczęścia zostaje, gdyż terapia, która mogłaby pomóc pacjentom, mimo usilnych próśb kierowanych do kolejnych decydentów, jest od wielu lat dla nich niedostępna – dodaje.

– Osób z Chorobą Fabry’ego nie widać. Nie widzą nas decydenci, nie widzi nas społeczeństwo. Fabry nie jest chorobą, która objawia się w cechach wyglądu. Chorzy wyglądają jak każdy zdrowy człowiek. Jednak w środku ich organizm każdego dnia jest wyniszczany przez gromadzące się „toksyny”. Żyją z niewyobrażalnym bólem – tym fizycznym i tym egzystencjalnym. Umierają przedwcześnie mimo, iż większość z nich mogłaby żyć i normalnie funkcjonować – mówi A. Moskal.

Petycja jest dostępna na stronie www.petycjeonline.pl gdzie każdy może ją podpisać.

BPO