Pacjenci i lekarze: w leczeniu PBL brakuje już tylko „kropki nad i”

Ostatnie miesiące to wyjątkowo dobry czas dla pacjentów chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową. Właśnie ruszają pierwsze programy lekowe, w ramach których pacjenci są leczeni nowoczesnym imbrutynibem. Czy w takim razie możemy już mówić, że nasi chorzy są leczenie według takich samych standardów jak pacjenci w innych, bogatszych krajach Unii Europejskiej? Niezupełnie. Brakuje tylko przysłowiowej „kropki nad i”. W rozmowie z nami mówią o tym pacjenci i lekarze.

Przewlekłą białaczkę limfocytową powszechnie uważa się za schorzenie osób starszych. I faktycznie – w większości dotyka seniorów, ale coraz częściej zdarza się, że na PBL chorują młodsi pacjenci. Jak pokazują statystyki, około jedna trzecia chorych nie wymaga leczenia. Kolejne 30 proc. pacjentów powinno być leczonych od momentu rozpoznania choroby. Reszta wymaga obserwacji, a z czasem włączenia odpowiedniej terapii.

Milowy krok w leczeniu pacjentów z PBL

Odkąd w ubiegłym roku na listę leków refundowanych trafił długo oczekiwany przez pacjentów i lekarzy ibrutynib, leczenie dla wszystkich chorych na PBL jest już w Polsce dostępne. Ale to się może z czasem zmienić. Dlaczego? O tym mówią pacjenci i lekarze.

- Są jednak chorzy oporni na leczenie. Możemy ich podzielić na grupę osób z delecją 11q, grupę z delecją 17p i chorych bez zidentyfikowanej przyczyny oporności. Większość z tych pacjentów jest w tej chwili pozbawiona leczenia, poza stosunkowo najmłodszymi pacjentami, u których można wykonać allogeniczny przeszczep szpiku – mówił podczas dyskusji na temat hematoonkologii w ramach Kongresu Wyzwań Zdrowotnych prof. Wiesław Jędrzejczyk, Konsultant Krajowy w dziedzinie hematologii. - To nie jest tak, że chory jest pozostawiony sam sobie. Możemy na przykład zastosować leczenie typowe dla wszystkich chłoniaków. Kolejne opcje lecznicze to tzw. leczenie wspomagające, jak substytucja składników krwi – mówił prof. Jędrzejczak.

Co z pacjentami z najgorszym rokowaniem?

Podobnego zdania jest prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, kierujący Oddziałem Hematologicznym

Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej. - Sytuacja w tym roku znacznie się poprawiła. Pierwsze ośrodki są  właśnie kontraktowane w ramach nowego programu lekowego z ibrutynibem w leczeniu nawrotu przewlekłej białaczki limfocytowej. Co prawda jest to grupa chorych ograniczona do tych z obecnością delecji 17 p lub/i mutacji TP 53, ale to jest tak naprawdę dla nas najważniejsza grupa – mówi prof. Giannopoulos i dodaje, że jest to grupa osób źle rokujących, dla których jedyne co wiemy to to, że immunoterapia nie jest wystarczająco skuteczna. - I tak naprawdę dostrzeżenie tej grupy pacjentów pokazuje, że powinniśmy też myśleć co dalej. Dlatego, że badania pokazujące ogromną skuteczność tego leku dla osób z delecją 17 p i mutacją TP 53 pokazują jednocześnie, że choroba może nawrócić. Te nawroty nie są oczywiście tak częste i nieporównywalna jest skuteczność tego leczenia w porównaniu z innymi terapiami, ale na pewno nie możemy powiedzieć, że to jest lek, który w sposób trwały potrafi kontrolować pacjentów z najgorszym rokowaniem – mówi.

Świat leczy każdą postać PBL. Polska jeszcze nie

Opcją, która jest w takich sytuacjach stosowana na całym świecie jest wenetoklaks. Lek w tej grupie pacjentów jest skuteczny i to wydaje się, że w tym momencie jest największa potrzeba wobec pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową. - Myślę, że w pierwszym roku obowiązywania programu lekowego mogłoby się okazać, że z takiego leczenia skorzysta tylko kilku-kilkunastu chorych, ale takich chorych, dla których nie będziemy mieli żadnej innej opcji. U tych chorych choroba przebiega zdecydowanie szybciej i agresywniej. Dlatego powinniśmy wykonać kolejny ruch i dać im możliwość leczenia, którego będą wymagali – podkreśla w rozmowie z nami prof. Krzysztof Giannopoulos.

- Staramy się dostosowywać standardy międzynarodowe do polskich realiów, ale mamy jeszcze sporo do zrobienia. Cieszymy się, bo widać pewną konsekwencję w odniesieniu do tej choroby. Ale wyzwania są jak wszędzie. Ograniczone finansowanie na pewno wiąże ręce NFZ, ale musimy mieć świadomość tych wyzwań. Chociaż teraz najbardziej potrzebują pilnej pomocy chorzy na szpiczaka. Tutaj z całą pewnością jesteśmy w ogonie Europy. Nie możemy nawet powiedzieć, że część chorych jest leczonych nowocześnie. Zatrzymaliśmy się na takim leczeniu, jakie było stosowane 10 lat temu – podsumowuje profesor.

Co na to pacjenci?

Zapytaliśmy Beatę Ambroziewicz z Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych jak ocenia obecne standardy leczenia chorych z PBL w Polsce. - W tej chwili największym problemem dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową jest dostęp do kolejnej linii leczenia dla grupy chorych, która nabywa oporność na dotychczasową terapię, mając nawrotową postać choroby. W tej chwili nie mają oni dostępu do żadnej innej opcji leczenia. Tak naprawdę lekarze mogą zaproponować powtórzenie standardowego leczenia, która jednak w większości przypadków jest nieskuteczne.

- W zeszłym roku nastąpił postęp w leczeniu polskich pacjentów, do refundacji trafiła bowiem terapia z zastosowaniem ibrutynibu. Dzięki temu pacjenci z delecją 17 p i mutacją TP 53 zostali w znacznej mierze zaopiekowani, ale tak naprawdę w tej chwili te osoby drżą co będzie dalej z ich leczeniem, jeśli ta terapia przestanie działać. Teraz nie mamy dla nich żadnego rozwiązania. Takie osoby będziemy spotykać w ciągu najbliższych miesięcy lub lat. Mamy jeszcze zatem odpowiedni czasu, aby zabezpieczyć przyszłość tej grupy pacjentów. Leczenie kolejnej linii z zastosowaniem wenetoklaksu jest standardem już na świecie. Ta nawrotowa oporność dotyczy niewielkiej liczby osób. W tej chwili szacuje się, że byłoby to 40 do 50 osób. Nie miałoby to raczej szczególnie dużego wpływu na budżet płatnika. 

- W ramach PKPO prowadzimy grupę wsparcia dla chorych z PBL. Jest im trudno się przebić ze swoim głosem – jest ich mało i są to zazwyczaj ludzie starci, chociaż są też wyjątki. Na PBL chorują czasem ludzie w wieku 20-30 lat. Tym bardziej martwią się o swoją przyszłość. Wiemy, że rozmowy w MZ trwają. Mamy nadzieję, że dojdzie w tej sprawie do konsensusu - mówi Beata Ambroziewicz.

AS