Nowa immunoterapia CAR-NKT może zmienić leczenie raka trzustki

Nowa immunoterapia CAR-NKT na raka trzustki opracowana przez naukowców z UCLA daje nadzieję pacjentom z zaawansowaną chorobą. Terapia wykorzystuje zmodyfikowane komórki NKT, które niszczą guzy pierwotne i przerzutowe, a jej koszt wynosi zaledwie około 5000 dolarów za dawkę. Zespół dr Lili Yang podkreśla, że terapia jest skalowalna, gotowa do użycia i może potencjalnie leczyć także inne nowotwory, takie jak rak piersi i jajnika.

Rak trzustki należy do najbardziej agresywnych nowotworów, a jego diagnoza często następuje dopiero po wystąpieniu przerzutów. Pięcioletni wskaźnik przeżycia w przypadkach przerzutowych wynosi jedynie 2–3%, a mediana przeżycia mierzona jest w miesiącach. Potrzebne są nowe, skuteczne terapie, które mogą przełamać oporność tego raka na dotychczasowe leczenie.

Zespół dr Lili Yang z UCLA opracował terapię komórkową CAR-NKT, wykorzystującą genetycznie zmodyfikowane komórki układu odpornościowego. Komórki NKT wyposażono w receptor antygenowy (CAR) skierowany na mezotelinę, białko obecne w komórkach raka trzustki.

Dr Yanruide Li tłumaczy:

Terapia działa wielokierunkowo, co utrudnia rakowi uniknięcie ataku.

Jednym z głównych problemów w leczeniu przerzutowego raka trzustki jest trudność w dotarciu komórek odpornościowych do guzów w płucach, wątrobie czy trzustce. W testach przedklinicznych CAR-NKT skutecznie lokalizowały się i infiltrują guz, niezależnie od jego lokalizacji. Dr Caius Radu zaznacza: „Fakt, że ta terapia zadziałała w obu przypadkach, jest naprawdę zachęcający”.

W przeciwieństwie do tradycyjnych terapii CAR-T, które wymagają pobrania komórek od pacjenta i długiego procesu modyfikacji, CAR-NKT mogą być produkowane masowo z komórek macierzystych dawców. Jeden dawca może dostarczyć komórki do tysięcy terapii. Koszt jednej dawki to około 5000 dolarów – znacznie mniej niż setki tysięcy dolarów wymagane w przypadku terapii spersonalizowanych.

Terapia ukierunkowana jest na mezotelinę, której ekspresja występuje także w nowotworach piersi, jajnika i płuc. Zespół dr Lili Yang wykazał już skuteczność CAR-NKT w modelach raka potrójnie ujemnego piersi i raka jajnika.

Li podkreśla:

Po zakończeniu wszystkich badań przedklinicznych zespół przygotowuje wnioski do FDA w celu rozpoczęcia badań klinicznych. Dr Yang mówi: