Reklama

Molecure planuje II fazę badań klinicznych potencjalnego leku na sarkoidozę płuc

Polityka Zdrowotna

08/09/2023 14:43

Spółka biotechnologiczna Molecure S.A. złożyła do Europejskiej Agencji Leków (EMA) wniosek o zgodę na rozpoczęcie badania klinicznego drugiej fazy dla OATD-01, pierwszego w swojej klasie i potencjalnie modyfikującego przebieg choroby inhibitora chitotriozydazy 1 (CHIT1).

Zatwierdzenie wniosku przez EMA umożliwi Molecure rozpoczęcie na terenie Unii Europejskiej i Norwegii badania klinicznego fazy II w celu oceny skuteczności OATD-01 w leczeniu sarkoidozy płuc.

Zobacz także:

Duże nadzieje inwestorów wobec Molecure. Około 50 mln zł pozyskanych z emisji akcji

"Zgodnie z zapowiedziami złożyliśmy wniosek do EMA i zrealizowaliśmy kolejny ważny krok, przybliżający nas do rozpoczęcia badania klinicznego fazy II dla OATD-01 w Europie. Unia Europejska oraz Wielka Brytania - po USA - stanowią największe regulowane rynki, na których zamierzamy przeprowadzić badanie kliniczne dla naszego innowacyjnego inhibitora CHIT1. W najbliższym czasie planujemy złożyć wniosek do regulatora w Wielkiej Brytanii o zgodę na przeprowadzanie badania klinicznego OATD-01. Podanie leku pierwszemu pacjentowi z sarkoidozą płucną zaplanowane jest na początek IV kw. 2023 r. Badanie rozpoczniemy w USA, gdzie w lipcu tego roku uzyskaliśmy już od FDA zgodę na jego przeprowadzenie. Mamy także zgodę amerykańskiej komisji bioetycznej i teraz możemy kwalifikować na terenie Stanów Zjednoczonych ośrodki medyczne, w których badanie zostanie przeprowadzone. Rozwój kliniczny naszego wiodącego programu wchodzi w bardzo ważny etap „proof-of-concept in human”. Protokół tego badania zyskał szeroką aprobatę wśród wybitnych specjalistów z zakresu chorób płuc. Ukończenie badania wraz z raportem końcowym przewidujemy na połowę 2025 r. Jestem przekonany, że OATD-01, który w badaniach przedklinicznych wykazał działanie modyfikujące przebieg choroby, może stać się nowym standardem leczenia sarkoidozy płucnej. Jest to kolejny krok w realizacji naszej misji - poprawy zdrowia i jakości życia pacjentów, zmagających się z nieuleczalnymi chorobami. Wierzymy, że nasz lek pozwoli na odmianę losu pacjentów z sarkoidozą płuc” - powiedział Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.

Reklama

Zobacz także:

15 polskich spółek z sektora zdrowia w portfelu Norweskiego Funduszu Emerytalnego

Według założeń, badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 będzie badaniem wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności u około 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania, ujawnienie ostatecznych rozślepionych wyników po jego ukończeniu jest przewidziane na I połowę 2025 roku. Dla badania w zakresie skuteczności został ustalony z FDA innowacyjny główny punkt końcowy, czyli odpowiedź na 12-tygodniowe podanie mierzoną stopniem redukcji zapalenia ziarniniakowego w miąższu płucnym, ocenionym na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT. W połowie badania, tj. dla około 50 pacjentów zaplanowane jest rozślepienie badania (tzw. intermediate checkpoint) w celu jego oceny statystycznej i podjęcia decyzji o dalszym przebiegu badania w zakresie liczby pacjentów – powinno to nastąpić w pierwszej połowie 2024 roku.

Reklama

Zobacz także:

Czego potrzebuje polski sektor biomedyczny do rozwoju?

O OATD-01

OATD-01 jest doustnym, podawanym raz dziennie, pierwszym w swojej klasie i wysoko selektywnym inhibitorem CHIT1 do potencjalnego zastosowania w leczeniu sarkoidozy. Enzym CHIT1 stanowi obiecujący cel molekularny ze względu na swoją rolę w przekształcaniu miejscowych przeciwzapalnych makrofagów w typy pro-zapalne i pro-włóknieniowe. Blokowanie aktywności CHIT1 przez OATD-01 skutkowało udokumentowanym działaniem przeciwzapalnym i przeciw-włóknieniowym.

Cząsteczka OATD-01 wykazała silne działanie przeciwzapalne i przeciw-włóknieniowe w różnych modelach chorób i ma wysoki potencjał terapeutyczny w różnorodnych chorobach zapalnych i włóknieniowych, stanowiących niezaspokojoną potrzebę medyczną, takich jak sarkoidoza, a także idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) i niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH).

Reklama

Molecure uzyskało od FDA desygnację ODD (ang. orphan drug designation) dla OATD-01 we wskazaniach sarkoidozy oraz idiopatycznego włóknienia płuc.

O sarkoidozie

Sarkoidoza jest wielonarządową chorobą o nieznanej etiologii, która cechuje się formowaniem struktur ziarniniakowych w różnych organach, głównie w płucach i układzie limfatycznym.

Sarkoidoza jest chorobą występującą globalnie, dotykającą zarówno mężczyzn, jak i kobiety z częstością występowania szacowaną na 5-50 przypadków na 100.000 mieszkańców, przy czym 70% pacjentów jest w wieku pomiędzy 25-45 lat.

Reklama

Najpoważniejszym i najczęściej występującym powikłaniem sarkoidozy jest włóknienie płuc. Zazwyczaj wiąże się to ze znacznym upośledzeniem czynności płuc. Włóknienie płuc jest przyczyną większości zgonów związanych z sarkoidozą w krajach zachodnich.

źródło: mat. pras.