MZ: Dopóki nie będzie badań potwierdzających skuteczność leku Zolgensma u starszych dzieci, nie będzie zmian warunków refundacji

"Nie ma podstaw naukowych do stwierdzenia wyższości terapii genowej nad technologiami medycznymi dostępnymi w ramach programu B.102". Tak Ministerstwo Zdrowia odpowiada na pismo RPO ws. rozszerzenia populacji uprawnionej do refundacji leku Zolgensma.

Przypomnijmy, że od września do refundacji w Polsce wszedł lek Zolgensma, stosowany przeciwko rdzeniowemu zanikowi mięśni. Jest on przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy i podawany w wyniku stosowania programu przesiewowego wdrożonego w kwietniu 2021 roku. 

Zolgensma to najdroższa terapia genowa na świecie, na której refundację czekało wielu rodziców. Krótko jednak po ogłoszeniu decyzji refundacyjnej zaczęły pojawiać się głosy niezadowolenia. Według wielu środowisk objęcie refundacją leku tylko dla dzieci do 6 miesiąca życia nie jest optymalne, ponieważ na świecie preparat ten stosuje się również w starszej populacji.

Rzecznik Praw Obywatelskich pierwsze pismo dotyczące rozszerzenia refundacji skierował do Ministerstwa Zdrowia pod koniec sierpnia. Wówczas uzyskał bardzo szybko odpowiedź od ministra Adama Niedzielskiego. Pisaliśmy o tym tutaj:

Na początku września RPO kolejny raz interweniował w sprawie populacji objętej refundacją leku Zolgensma. Tym razem zwrócił się jednak do wiceministra Macieja Miłkowskiego i zasugerował, aby o uprawnieniu do refundacji decydowała masa ciała dziecka, a nie wiek. Takie przepisy funkcjonują między innymi w Wielkiej Brytanii, Niemczech czy Czechach. Argumentacja Rzecznika nie przekonała jednak wiceszefa resortu zdrowia. 

Wiceminister zdrowia wskazuje, że dzięki decyzji Ministra Zdrowia o rozszerzeniu terapii SMA o dwa nowe leki, Polska stałą się jednym z krajów z najszerszą ofertą leczenia tej choroby. Dodaje, że wszystkie preparaty są równie skuteczne, a decyzja o kwalifikacji i włączeniu do programu lekowego chorego leży w kompetencji lekarza prowadzącego terapię pacjenta.

Maciej Miłkowski przypomina także, że wybór grupy docelowej jest niejako udzieleniem przez Wnioskodawcę gwarancji efektywności terapii. Podkreśla jednak, że w przypadku pojawienia się nowych wyników badań klinicznych, potwierdzających skuteczność terapii w innych populacjach docelowych, Wnioskodawca może ubiegać się o zmianę warunków refundacji.

Wiceminister zdrowia zwraca również uwagę, że do leczenia lekiem Zolgensma w ramach programu, kwalifikowani są wyłącznie pacjenci, którzy nie otrzymali wcześniej jakiegokolwiek innego leczenia w kierunku SMA.

Źródło: Biuletyn Informacji Publicznej RPO

Polecamy także: