Jak przyspieszyć dostęp do innowacji?

Apele pacjentów do Ministra Zdrowia o wprowadzenie do refundacji nowych terapii i wystąpienia środowisk medycznych alarmujących o braku dostępu do nowoczesnego leczenia pojawiają się w Polsce dość systematycznie. Przetacza się wówczas zwykle debata, głównie medialna, w której zarówno chorzy jak i lekarze podkreślają jak bardzo Polska odstaje od europejskich standardów, jeśli chodzi o dostęp do innowacyjnych metod leczenia – głównie dotyczy to terapii lekowych. W przeważającej większości dyskusje te dotyczą terapii onkologicznych, a więc bardzo drogich i zwykle dedykowanych pacjentom w zaawansowanych stadiach choroby. Czy możliwe jest wprowadzenie w Polsce systemowych rozwiązań, które dałyby pacjentom i lekarzom dostęp do najnowocześniejszych terapii?

Miesiąc temu onkologiczne i hematoonkologiczne organizacje pacjenckie zwróciły się do Ministra Zdrowia z apelem dotyczącym dostępu do nowoczesnych terapii. Chorzy zwrócili uwagę, że w jednej z ostatnio wydanych przez Radę Przejrzystości AOTMiT opinii, pojawiły się sformułowania, które wskazywałyby że eksperci podważają opinie amerykańskiej i europejskiej agencji ds. leków. Chodziło o status terapii przełomowej. Nadawany on jest lekom innowacyjnym, które w znacznym stopniu wydłużają życie chorych lub zmieniają biologiczny przebieg choroby. Taki status uprawnia daną terapię do szybszej ścieżki rejestracyjnej. W niektórych krajach są one również szybciej udostępniane pacjentom w ramach publicznego ubezpieczenia. Eksperci Rady Przejrzystości, zdaniem pacjentów, podważyli decyzje światowych agencji. Chorzy uważają, że to niebezpieczny kierunek, który doprowadzi do jeszcze większego ograniczenia pacjentom dostępu do innowacji. Zwracają przy tym uwagę, że np. w przypadku cierpiących na nowotwory krwi szybki dostęp do innowacyjnych terapii ma wartość dodaną i pozwala wydłużyć całkowity czas przeżycia. Apelują więc, by przy wydawaniu swoich opinii eksperci kierowali się faktami i wnioskami z badań klinicznych i nie blokowali pacjentom podobnego dostępu do przełomowych terapii, jaki mają obywatele Europy.

Z raportu Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia „Mechanizmy wczesnego dostępu do leków innowacyjnych na świecie ze szczególnym uwzględnieniem terapii onkologicznych” wynika, że wiele państw wprowadziło specjalne ścieżki wprowadzania na rynek  i do refundacji dla takich terapii.

Krytyka tradycyjnego modelu rejestracji produktów leczniczych odnosząca się między innymi do braku oceny efektywności kosztowej i nieuwzględniania najnowszych doniesień naukowych spowodowała konieczność poszukiwania nowych rozwiązań – czytamy w raporcie. Autorzy wskazują, że w wielu krajach obowiązuje programy wczesnego dostępu (early access schemes), które dotyczą przede wszystkim leków o najwyższej wartości dodanej i skierowane są do pacjentów cierpiących na schorzenia zagrażające życiu o wysokim ryzyku postępu choroby. nieodpłatnie.

Programy wczesnego dostępu do terapii innowacyjnych przede wszystkim mają na celu skrócenie czasu oczekiwania pacjentów, którzy nie mają już żadnej alternatywy terapeutycznej. Dotyczy to głównie schorzeń, w których terapii czas ma istotne znaczenie – w zdecydowanej większości są to terapie przeciwnowotworowe. Autorzy raportu zauważają, że w niektórych państwach tworzone są odrębne budżety dedykowane takim programom (np. w Cancer Drugs Fund w Wielkiej Brytanii).

W Polsce obowiązuje powszechna opinia, że pacjenci otrzymują dostęp do innowacyjnych terapii znacznie później niż obywatele innych państw. Przede wszystkim ma to związek z wysokimi kosztami takich terapii i ograniczeniami budżetu NFZ. Mimo, że dzięki ustawie refundacyjnej udało się znacznie obniżyć wydatki płatnika na refundację leków, to sami producenci wskazują, że te „oszczędności” nie są wykorzystywane w celu udostępnienia chorym innowacji.

Resort zdrowia wydaje się zauważać ten problem. Już kilka miesięcy temu trafił do konsultacji społecznych

Aleksandra Smolińska

Źródło: Raport „Mechanizmy wczesnego dostępu do leków innowacyjnych na świecie ze szczególnym uwzględnieniem terapii onkologicznych”, Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia

Artykuł publikowany w ramach cyklu edukacyjnego „Skuteczność kliniczna i efektywność kosztowa świadczeń – co jest ważniejsze przy podejmowaniu decyzji o ich finansowaniu?”.