Harvard opracował narzędzie AI, które wskazuje geny i kombinacje leków zdolne odwrócić chorobę w komórkach

Naukowcy z Harvard Medical School stworzyli narzędzie sztucznej inteligencji, które może zmienić sposób odkrywania leków. PDGrapher potrafi identyfikować geny i kombinacje leków przywracające chore komórki do zdrowia, co otwiera nowe możliwości w leczeniu raka i chorób neurodegeneracyjnych. Wyniki badań opublikowano w "Nature Biomedical Engineering".

Tradycyjne odkrywanie leków często polega na testowaniu setek związków chemicznych w nadziei, że któryś okaże się skuteczny.

Nowe narzędzie to grafowa sieć neuronowa, która analizuje nie tylko pojedyncze dane, ale też powiązania między nimi. W biologii oznacza to mapowanie zależności pomiędzy genami, białkami i szlakami sygnałowymi, a następnie przewidywanie, które kombinacje leków mogą odwrócić proces chorobowy w komórkach.

Zamiast testować wszystkie możliwe substancje z baz danych, PDGrapher wskazuje tylko te cele, które z największym prawdopodobieństwem przywrócą zdrowe funkcjonowanie komórki. Model symuluje, co się stanie, gdy dane geny lub białka zostaną wyłączone, i sprawdza, czy komórka nadal będzie zachowywała się jak chora.

Aby sprawdzić skuteczność modelu, naukowcy wykorzystali 19 zbiorów danych obejmujących 11 rodzajów nowotworów. PDGrapher poprawnie identyfikował cele leków już znanych, a także wskazał dodatkowe kandydaty, których skuteczność potwierdzają najnowsze badania. Przykładem jest KDR (VEGFR2), cel terapii niedrobnokomórkowego raka płuca, oraz TOP2A – enzym będący już celem chemioterapii, którego blokowanie może hamować przerzuty.

Model przewyższał inne narzędzia – trafność klasyfikacji była nawet o 35% wyższa, a czas uzyskania wyników do 25 razy krótszy niż w przypadku porównywalnych metod.

PDGrapher może odegrać szczególną rolę w chorobach, w których wiele szlaków biologicznych napędza rozwój schorzenia, takich jak nowotwory czy choroby neurodegeneracyjne. Zespół testuje go już w badaniach nad chorobą Parkinsona i Alzheimera, a także we współpracy z Massachusetts General Hospital nad rzadką dystonią sprzężoną z chromosomem X.

Odkrycie może znacząco przyspieszyć rozwój terapii spersonalizowanych. Dzięki temu, że PDGrapher wskazuje konkretne cele do badań, skraca czas testowania i zmniejsza koszty, a jednocześnie dostarcza nowych wglądów w mechanizmy chorób. Jak zauważają badacze, narzędzie może stać się fundamentem nowego paradygmatu w farmakologii – odchodząc od „jednego celu – jednego leku” w stronę złożonych, precyzyjnych kombinacji terapeutycznych.