FDA: Polska cząsteczka z prestiżowym statusem leku sierocego

Amerykańska FDA (U.S. Food and Drug Administration) nadała status leku sierocego cząsteczce iQ-007, która została opracowana na Wydziale Farmaceutycznym Uniwersytetu Jagiellońskiego. Substancja ma pomóc w leczeniu rzadkiego schorzenia – zespołu Draveta.

Lek sierocy to specjalny preparat, który powstaje, aby leczyć bardzo rzadkie choroby. Są to przypadłości, które występują u maksymalnie 5 na 10 tysięcy osób. Choroby te często nie mają skutecznych terapii, więc status leku sierocego pomaga firmom farmaceutycznym opracowywać takie leki, mimo że ich produkcja może nie być opłacalna.

Status leku sierocego nadany przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) cząsteczce IQ-007, stworzonej przez naukowców z Wydziału Farmaceutycznego Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie, jest ogromnym osiągnięciem. IQ-007 jest badany pod kątem leczenia zespołu Draveta – ciężkiej, genetycznej postaci padaczki, która dotyka głównie dzieci.

Ten status przynosi wiele korzyści. Ułatwia i przyspiesza proces badań klinicznych oraz rejestracji leku, obniża koszty tych działań, a także zapewnia dłuższą ochronę patentową i wyłączność na sprzedaż. 

Zespół Draveta to bardzo rzadka i ciężka forma padaczki, która pojawia się we wczesnym dzieciństwie, zazwyczaj około pierwszego roku życia, a czasem nawet u niemowląt. Choroba jest spowodowana zmianą w genie SCN1A, który wpływa na działanie komórek nerwowych w mózgu.

Napady padaczkowe w tej chorobie są bardzo częste i trudne do opanowania lekami. Niestety, prowadzą one do poważnych problemów z rozwojem dziecka, takich jak trudności z poruszaniem się czy uczeniem nowych rzeczy. Choroba postępuje, a ciężkie napady mogą być groźne dla życia – szacuje się, że 15-20% chorych umiera z powodu skutków padaczki lub urazów z nią związanych.

Lek iQ-007 działa w zupełnie inny sposób niż obecne na rynku leki przeciwpadaczkowe. Jego unikalny mechanizm polega na usuwaniu nadmiaru glutaminianu z mózgu. Glutaminian to neuroprzekaźnik, który w nadmiarze może prowadzić do różnych problemów zdrowotnych, w tym chorób neurologicznych i psychicznych.

Specyfik iQ-007, pomaga przywrócić równowagę tego związku w mózgu, co może być pomocne nie tylko w leczeniu padaczki, ale również w terapii innych poważnych chorób, takich jak Alzheimer, Parkinson, stwardnienie rozsiane, schizofrenia czy depresja.

Cząsteczka iQ-007 została opracowana przez Uniwersytet Jagielloński, a licencję na jej komercjalizację uzyskała firma iQure Pharma.

Najważniejsze eksperymenty, które potwierdziły skuteczność iQ-007 w leczeniu zespołu Draveta, zostały sfinansowane przez inwestorów z USA, Niemiec i Wielkiej Brytanii.