Ekspert z UW: Technologia mRNA – od szczepionek przeciw COVID-19 do terapii przeciwnowotworowych i leczenia chorób rzadkich

Technologia mRNA, która zrewolucjonizowała walkę z pandemią COVID-19, otwiera zupełnie nowe perspektywy w medycynie. Intensywne badania prowadzone m.in. na Uniwersytecie Warszawskim dowodzą, że jej potencjał wykracza daleko poza szczepionki antywirusowe. Wkrótce mRNA może wspierać terapie przeciwnowotworowe, leczenie chorób metabolicznych, chorób rzadkich, a także rozwój medycyny regeneracyjnej i terapii genowych, o czym mówi prof. dr hab. Jacek Jemielity z UW.

W kontekście niedawnej informacji w politykazdrowotna.com o uruchomieniu w podkrakowskiej Skawinie produkcji farmaceutycznej, która umożliwia wytwarzanie nowoczesnych szczepionek mRNA, warto przyjrzeć się jeszcze raz technologii mRNA i krążącym wokół niej mitom oraz dezinformacji. Opowiada o tym prof. dr hab. Jacek Jemielity, dyrektor Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego, dla biznes.newseria.pl.

Przypomnijmy, że wspomniany SyVento BioTech – polski ośrodek produkcji szczepionek mRNA w Skawinie – to unikatowa infrastruktura w skali Europy, zajmująca 8 tys. m² i zdolna do produkcji nawet 36 mln dawek rocznie. 

Od niemal trzech dekad naukowcy rozwijają technologię mRNA pod kątem terapeutycznym. Prawdziwy przełom nastąpił w czasie pandemii COVID-19, kiedy w rekordowo krótkim czasie opracowano dwie pierwsze szczepionki oparte na mRNA. Jak podkreśla prof. dr hab. Jacek Jemielity z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego:

Potencjał terapeutyczny RNA wykracza daleko poza profilaktykę chorób zakaźnych. Trwają intensywne prace nad szczepionkami przeciwnowotworowymi, które mogą stać się jednym z najważniejszych zastosowań tej technologii. Profesor Jemielity zaznacza:

Nowatorskie podejście do szczepionek przeciwnowotworowych polega na ich personalizacji. Zestaw antygenów kodowany w mRNA jest dostosowywany do mutacji konkretnego pacjenta. To sprawia, że immunoterapia może być skuteczniejsza. Zespół naukowców z Uniwersytetu Warszawskiego wraz z partnerami opracował modyfikację mRNA AvantCap, która znacząco zwiększa produktywność cząsteczek. W niektórych warunkach może być ona nawet stukrotnie wyższa, co pozwala na skuteczniejsze leczenie przy niższych dawkach terapeutycznych.

Zastosowania mRNA obejmują także leczenie chorób metabolicznych, takich jak fenyloketonuria czy mukowiscydoza, a także różnych dystrofii mięśniowych. W tym przypadku mRNA umożliwia produkcję brakujących lub niefunkcjonalnych białek. Profesor Jemielity dodaje, że technologia ta wykorzystywana jest również w medycynie regeneracyjnej i komórkowej, a także w edycji genomu z użyciem systemu CRISPR-Cas9.

Jednym z wyzwań pozostaje wydłużenie czasu produkcji terapeutycznych białek. Rozwiązaniem może być cyrkularne RNA, pozbawione końców, które naturalnie są miejscem degradacji cząsteczki. Badania prowadzone przez CeNT UW, WUM i MIBMiK wskazują, że koliste RNA może znacząco wydłużyć czas działania terapii, co stwarza nowe możliwości w leczeniu chorób genetycznych i rzadkich.

Kolejnym problemem jest skuteczne dostarczanie mRNA do odpowiednich tkanek. Obecnie standardem są nanocząstki lipidowe (LNPs), które trafiają głównie do wątroby. Trwają jednak badania nad nowymi metodami, które pozwolą wykorzystać mRNA także w innych tkankach i układach organizmu.

Wokół szczepionek i terapii mRNA narosło wiele mitów, które zdaniem ekspertów hamują rozwój badań.

Źródło: biznes.newseria.pl/MH