ABM: badania nad nowymi terapiami dla dzieci

Kilkanaście projektów badań klinicznych dedykowanych dzieciom i młodym dorosłym udało się uruchomić w ramach dofinansowania Agencji Badań Medycznych. Trwa rekrutacja pacjentów do tych badań.

Jak podkreśla ABM, od lat toczy się dyskusja o możliwości prowadzenia badań klinicznych w populacji dzieci i młodzieży, a jednocześnie środowisko pediatrów alarmuje opinię publiczną doniesieniami o ograniczonym dostępie do leków dla dzieci i młodzieży. Według ABM, obecnie blisko połowa stosowanych w medycynie leków nie ma rejestracji dla grupy pediatrycznej.

"Bez rzetelnych badań klinicznych nie można mówić bowiem o bezpiecznej i celowanej terapii" - podkreśla Agencja i zapewnia, że w związku z tym wspiera badania kliniczne dedykowane najmłodszym pacjentom.

Udało się uruchomić - dzięki dofinansowaniu ABM - już kilkanaście projektów dedykowanych dzieciom i młodym dorosłym, które mają na celu zmienić krajowy rynek badań w populacji pediatrycznej.

Agencja przypomina wybrane projekty, w ramach których trwa rekrutacja pacjentów.

Nowe możliwości leczenia wzw C u dzieci

Przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu C (wzw C) jest postępującą chorobą wątroby prowadzącą do marskości i raka wątrobowokomórkowego. U dzieci jest ono zwykle opisywane jako choroba łagodna, ale ostatnie obserwacje wskazują, że odsetek dzieci, u których rozwija się zaawansowane włóknienie, w tym marskość wątroby, przed osiągnięciem dorosłości sięga kilkunastu procent.

- Obecnie najlepszą opcją terapeutyczną w przewlekłym wzw C u dzieci, pozwalającą na całkowite wyeliminowanie wirusa z organizmu są terapie bezinterferonowe oparte na stosowaniu leków o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym (DAA). Terapie te charakteryzują się skutecznością powyżej 95 proc., a także łatwością podania, krótkim czasem trwania terapii i wysokim wskaźnikiem bezpieczeństwa w porównaniu do dotychczas dostępnych dla dzieci terapii. – podkreśla opiekun merytoryczny projektu  dedykowanego leczeniu pacjentów pediatrycznych z przewlekłym wzw typu C - dr hab. Maria Pokorska-Śpiewak z Wojewódzkiego Szpitala Zakaźnego w Warszawie, z Kliniki Chorób Zakaźnych Wieku Dziecięcego na Warszawskim Uniwersytecie Medycznym.

W Europie spośród około dziesięciu kombinacji leków zarejestrowanych u osób dorosłych, jedynie pojedyncze mogą być stosowane u dzieci. Ponadto, dotychczas najmłodsi w Polsce mieli ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii z powodu braku ich refundacji w tej populacji. Niekomercyjne badanie kliniczne prowadzone przez Warszawski Uniwersytet Medyczny we współpracy z Wojewódzkim Szpitalem Zakaźnym w Warszawie oraz Uniwersytetem Florenckim, dzięki finansowaniu ABM są więc szansą na wdrożenie terapii u dzieci zakażonych wszystkimi genotypami wirusa, niezależnie od stopnia włóknienia wątroby.

Dzieci z białaczką limfoblastyczną z szansą na wyleczenie

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) jest najczęstszym nowotworem złośliwym występującym u dzieci. Dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych, Uniwersytet Medyczny w Łodzi rozpoczął projekt badawczy CALL-POL obejmujący wszystkie dzieci w Polsce ze świeżo rozpoznaną ALL. Identyfikacja opcji leczniczych odbędzie się przy użyciu zaawansowanej i ultranowoczesnych narzędzi diagnostyki molekularnej.

Chodzi o zastosowanie molekularnie ukierunkowanych i dopasowanych do każdego pacjenta w sposób indywidualny terapii. 

- Zaproponowane w ramach projektu CALL-POL metody leczenia białaczki u dzieci umiejscawiają Polską onkohematologię dziecięcą w wśród najlepszych na świecie, a co najważniejsze korzystać z nowoczesnej terapii finansowanej przez Agencje Badań Medycznych będą wszystkie dzieci z rozpoznaną ostrą białaczką limfoblastyczną w kraju – podkreśla Prof. Wojciech Młynarski – lider projektu CALL-POL.

Uniwersytet Medyczny w Łodzi tworzy konsorcjum ze Śląskim Uniwersytetem Medycznym, Uniwersytetem Medycznym w Lublinie oraz Instytutem Innowacyjnych Technologii w Katowicach, które wspólnie prowadzić będzie ogólnokrajowe kontrolowane badania kliniczne, obejmujące leczenie dzieci w Polsce z białaczką. W tym celu partnerami klinicznymi w projekcie są wszystkie polskie ośrodki onkologii pediatrycznej. Konsorcjum CALL-POL zostanie połączone z siecią AIEOP-BFM, która jest największą na świecie międzynarodową siecią badań klinicznych w zakresie białaczek i chłoniaków u dzieci.

Nowy sposób leczenia stwardnienia guzowatego u najmłodszych pacjentów

Z kolei zespół lekarzy z Instytutu „Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka” zbada nowy sposób leczenia jednej z chorób rzadkich, czyli stwardnienia guzowatego u najmłodszych pacjentów. Chodzi o profilaktyczne zastosowanie leku hamującego rozwój guzów, niemal zaraz po urodzeniu dziecka.  Leczenie ma na celu zapobieganie rozwojowi guzów, ale także padaczki i związanych z nimi zaburzeń neuropsychiatrycznych, w tym niepełnosprawności intelektualnej i spektrum autyzmu.

Obecnie, jedno na 6 tysięcy dzieci rodzi się ze stwardnieniem guzowatym. W wyniku mutacji dochodzi w wielu narządach do rozwoju guzów, najczęściej powoli rosnących i łagodnych, ale mogących powodować poważne konsekwencje. Guzy rozwijające się w mózgu prowadzą do padaczki, która zazwyczaj rozpoczyna się już u kilkumiesięcznego niemowlęcia. Ma to niekorzystny wpływ na dojrzewający mózg i wiąże się z wysokim ryzykiem rozwoju niepełnosprawności intelektualnej i zaburzeń autystycznych. Dodatkowym problemem jest częsta lekooporność pacjentów z padaczką tego typu.

Już podczas rutynowego badania ultrasonograficznego u płodu ze stwardnieniem guzowatym można dostrzec guzy w sercu. Umożliwia to wczesną diagnozę choroby i objęcie dziecka specjalistyczną opieką. Opracowano metodę leczenia przeciwpadaczkowego przed napadami u dzieci z tym schorzeniem, jednak  leczenie to nie hamuje rozwóju guzów.

"W realizowanym badaniu zastosowane będzie nie tylko innowacyjne leczenie, ale także wykonane zostaną badania zmierzające do lepszego poznania mechanizmów rozwoju padaczki i nowotworów. Będzie to możliwe między innymi dzięki zastosowaniu nowatorskich rozwiązań bioinformatycznych, co ma szczególne znaczenie właśnie w badaniach nad chorobami rzadkimi. Dzieci uczestniczące w badaniu będą leczone od pierwszego miesiąca życia do ukończenia drugiego roku życia, czyli do zakończenia okresu najbardziej dynamicznego rozwoju mózgu" - informuje ABM.

Badanie wykonywane będzie we współpracy z Warszawskim Uniwersytetem Medycznym, Uniwersytetem Medycznym w Łodzi, Uniwersytetem Harvarda w US oraz analitykami i informatykami z firmy Transition Technologies.

Dzieci z AZS

Atopowe zapalenie skóry (AZS) jest ciężką chorobą zapalną, dotyczącą głównie populacji pediatrycznej. Jest to choroba charakteryzująca się zmianami zapalnymi na skórze, w najcięższych przypadkach obejmują one nawet 80-90 proc. powierzchni, powodująca dodatkowo przesuszenie skóry oraz silny, uporczywy świąd.

Zmiany skórne są przyczyną wielu problemów pacjentów z AZS, między innymi ze względu na zaburzenia snu spowodowane świądem, niepokojem, zaburzeniami zachowania, stanami lękowowymi, a nawet stanami subdepresyjnymi. U części chorych rozwija się depresja, a nawet myśli samobójcze. Ponadto około 30-40proc. chorych na AZS ma współistnienie innych chorób z kręgu atopii, takich jak nietolerancje czy alergie pokarmowe, alergiczny nieżyt nosa lub astmę. AZS jest chorobą o bardzo złożonej i wciąż nie do końca poznanej patogenezie, biorą w jego rozwoju udział czynniki genetyczne, immunologiczne oraz środowiskowe.

- Nasz projekt zakłada przeprowadzenie po raz pierwszy na świecie badania klinicznego w grupie pacjentów pediatrycznych na AZS od 2 roku życia, mającego na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności terapii cyklosporyną i metotreksatem. Przeprowadzone szeroko badania i konsultacje przyczynią się do lepszego zrozumienia istoty choroby i umożliwią klinicystom prowadzenie bezpiecznej i skutecznej terapii w oparciu o uzyskanie obiektywnych wyników badania – podkreśla koordynator projektu prof. dr hab. n.med. Joanna Narbutt z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Źródło: ABM