Yeztugo - nowa nadzieja w walce z HIV. Co warto wiedzieć o innowacyjnym leku?

FDA zatwierdziła Yeztugo, lek przeciwdziałający przenoszeniu wirusa HIV o blisko 100% skuteczności. To wynalazek epokowy, gdyż oznacza, że HIV może przestać za jakiś czas być pandemią trapiącą ludzkość. Wyzwaniem dla ludzkości jest jednak jak na razie wysoka cena preparatu, która ogranicza jego dostępność.

Gilead Sciences ogłosił, że 18 czerwca br. amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Yeztugo (lenakapawir). Jest to inhibitor kapsydu HIV-1 podawany za pomocą wstrzykiwania. Stanowi on profilaktykę przedekspozycyjną w celu zmniejszenia ryzyka zakażenia HIV (ludzki wirus nabytego niedoboru odporności) drogą płciową u dorosłych i młodzieży o masie ciała co najmniej 35 kg.

Dane kliniczne wykazały, że ≥99,9% uczestników, którzy otrzymywali Yeztugo w badaniach fazy III - CEL 1 i CEL 2 - pozostało ujemne pod względem zakażenia wirusem HIV. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥5%) w badaniach klinicznych leku były reakcje w miejscu wstrzyknięcia, ból głowy i nudności.

Zeszła środa zapisała się złotymi zgłoskami w panteonie największych odkryć w branży biofarmaceutycznej za sprawą koncernu z kalifornijskiego Foster City. Gilead Sciences jest jedenastą największą spółką giełdową świata sektora (kapitalizacja rynkowa jej akcji wynosi ok. 135 mld dol.).

Sukces korporacji jest tym bardziej godny podkreślenia, ponieważ prace odkrywcze nad nową cząsteczką trwały blisko 20 lat. Między innymi z tego powodu czasopismo akademickie Science przyznało w grudniu 2024 r. lenakapawirowi tytuł „Przełom Roku”. To uhonorowanie wysiłków zespołu naukowego Gilead Sciences, który dotychczas opracował 13 leków na HIV, w tym m. in. pierwszy schemat leczenia w postaci pojedynczej tabletki czy pierwszy lek przeciwretrowirusowy do profilaktyki przedekspozycyjnej.

Nagroda przyznana przez Science dla lenakapawiru jest godna podkreślenia z dwóch powodów. Po pierwsze, czasopismo obejmuje swoim spektrum całą naukę, a nie tylko nauki przyrodnicze, stąd konkurencja aspirujących do wyróżnienia jest naprawdę olbrzymia. Po drugie w ciągu ostatnich lat ani razu nie zdarzyło się, żeby laureatem nagrody został jeden specyficzny preparat leczniczy.

W 2020 r. uhonorowana laurem została szczepionka przeciwko COVID-19, która została opracowana i przetestowana z rekordową prędkością. Rok później na uwagę jurorów zasłużyła sztuczna inteligencja, która udostępnia wszystkim zainteresowanym struktury białek. W 2022 r. tytuł „Przełomu Roku” zdobył Kosmiczny Teleskop Jamesa Webba. Wreszcie w 2023 r. jury przyznało wyróżnienie dla leków klasy GLP-1.

Zespół naukowy Gilead Sciences mimo nagrody przyznanej przez Science nie powiedział jeszcze ostatniego słowa. Świadczyć o tym mogą m. in. testy w badaniu III fazy, które mają na celu zmniejszenie częstości przyjmowania Yeztugo o połowę – miałby on być aplikowany raz do roku.

Według danych WHO wirus HIV doprowadził tylko w 2023 r. do ok. 1,3 mln nowych infekcji i przyczynił się do śmierci 630 tys. osób na całym świecie. Tylko w Stanach Zjednoczonych każdego tygodnia odnotowuje się 700 nowych przypadków i 100 zgonów związanych z HIV.

W efekcie na całym świecie żyje prawie 40 mln osób zakażonych wirusem, z czego 3,5% przypada na młodych ludzi poniżej 15 roku życia. Wśród populacji dorosłych dominowały kobiety (51,4% przypadków).

Od początku epidemii 88,4 mln osób zaraziło się wirusem HIV. Mówimy wyłącznie o przypadkach zdiagnozowanych, bo nie ma wątpliwości, że na świecie żyje mnóstwo ludzi, którzy nie mają świadomości, iż zostali zakażeni. Do tej pory HIV pochłonął 42,3 mln ludzkich istnień.

Dla porównania pandemia COVID-19, która spowodowała, że świat zaczął trząść się wielowymiarowo w posadach, a niektórzy kreślili apokaliptyczne scenariusze, doprowadziła do tego, iż z naszą planetą pożegnało się przedwcześnie 7 mln ludzi, a liczba zakażonych koronawirusem wyniosła 705 mln osób.  

Źródło: WHO

WHO przygotowało prognozę, która pokazuje, jak rozwijać się będzie epidemia HIV. W ocenie organizacji do 2030 r. liczba nowych zakażeń ma zejść poniżej 1 mln rocznie, zaś śmierci wywołanych przez wirusa grubo poniżej 500 tys. Warto przy tym pamiętać, że projekcja została przygotowana jeszcze przed zatwierdzeniem Yeztugo przez FDA.

Zgodnie z szacunkami światowej organizacji 30,7 mln osób otrzymywało terapię przeciwretrowirusową (służy ona długofalowemu zahamowaniu replikacji wirusa HIV), co stanowiło 77% zakażonych.

Źródło: WHO

Cena Yeztugo sprawia, że nie będzie on dostępny dla wszystkich potrzebujących

Dane Centers for Disease Control and Prevention sugerują, że nie wszystkie grupy społeczne w USA stosują profilaktykę przedekspozycyjną na poziomie wystarczającym, żeby powstrzymać zakażenie wirusem HIV.

W obrocie znajdują się 3 leki innowacyjne mające na celu ochronę przed zakażeniem. Chodzi o dwa preparaty Gilead Sciences – Truvada i Descovy i jeden GSK – Apretude. Ochrona osobista za ich pomocą nie należy do najtańszych. Koszty w przeliczeniu na rok stosowania w USA wynoszą ok. 24 tys. dol. (przed refundowaniami różnego typu).

Istnieją też różne wersje generyczne leków do profilaktyki przedekspozycyjnej. Oferuje je 10 firm: Hetero Labs III, Amneal Pharmaceuticals, Aurobindo Pharma, Chartwell RX, Laurus, Macleods Pharmaceuticals, Norvium Bioscience, Strides Pharma, Teva Pharmaceuticals, Zydus Pharmaceuticals.

Dzienny koszt stosowania preparatu to mniej więcej dolar, co daje roczny wydatek rzędu 365 dol.

Źródło: opracowanie własne na podstawie drugs.com

Yeztugo ma roczną cenę katalogową 28 218 dol. w USA przed ubezpieczeniem, co może stanowić barierę dostępową dla wielu potrzebujących, a wsparcie ze strony budżetowej jest dyskusyjne, gdyż administracja prezydenta Donalda Trumpa zapowiada wdrożenie oszczędności wydatkowych.

Badania niektórych naukowców dowodzą, że koszt produkcji lenakapawiru w sprzyjających okolicznościach może być niższy niż 100 dol. – z najnowszą analizą na ten temat, która została opublikowana 18 czerwca 2025 na łamach prestiżowego czasopisma medycznego The Lancet, zapoznasz się tutaj: https://papers.ssrn.com/sol3/papers.cfm?abstract_id=5293409.

Zespół amerykańskich badaczy doszedł do wniosku, że w zależności od wolumenu produkcji generyczna wersja lenakapawiru może kosztować 41-94 dol.

Jako przykład ścieżki, którą może podążyć cząsteczka wskazali daklataswir, czyli substancję przeciwwirusową stosowaną u osób dorosłych w terapii wirusowego zapalenia wątroby typu C. Początkowo terapia kosztowała 63 tys. dol. W 2014 r. przewidywano, że koszt w końcu wyniesie 10-30 dol. Te oczekiwania się spełniły, ponieważ obecnie generyk daklataswiru można nabyć za 19 dol.

Można spodziewać się, że kręgi poza wynalazcą Yeztugo, będą wywierały presję na Gilead Sciences, aby firma obniżyła cenę leku. Są już pierwsze symptomy tego podejścia, które można odnieść wrażenie, że nie biorą pod uwagę nakładów inwestycyjnych, jakie spółka z Foster City poniosła przez 20 lat na odkrycie, a także ryzyka niepewności, jakie towarzyszyło procesowi wynalazczemu.

Analitycy japońskiego Mizuho oszacowali, że lenakapawir może osiągnąć szczytową sprzedaż w wysokości ok. 4 mld dol. na całym świecie – na razie preparat jest dopuszczony do obrotu wyłącznie w Stanach Zjednoczonych.

Gilead Sciences złożył wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu Yeztugo na obszarze Unii Europejskiej (przegląd w ramach procedury przyspieszonej oceny), Australii, Brazylii, Kanady i RPA. W toku przygotowań są kolejne zgłoszenia rejestracyjne do organów regulacyjnych w kolejnych państwach, w tym w Argentynie, Meksyku i Peru.

Mimo obaw co do stopnia akceptacji konsumenckiej Yeztugo inwestorzy pozytywnie odnoszą się co do perspektyw biznesowych spółki. W ciągu ostatniego roku kurs akcji Gilead Sciences zyskał ponad 58%, co istotnie kontrastowało z dużo słabszym zachowaniem się indeksu branży – MSCI World Health Care (XDWH), i indeksu całego amerykańskiego rynku – S&P 500 (SPX), co widać na poniższej infografice.

Źródło: opracowanie własne na podstawie TradingView