USK Wrocław uruchomi nowy ośrodek terapii genowej dla dzieci

Przy USK we Wrocławiu ma powstać europejskie centrum terapii genowej dedykowane leczeniu chorób rzadkich i ultrarzadkich. Nowa jednostka będzie częścią Przylądka Nadziei, który świętuje 10-lecie działalności i od lat rozwija innowacyjne terapie, w tym CAR-T i terapię genową. Jak zapowiada prof. Krzysztof Kałwak, ośrodek będzie jedynym takim miejscem w Europie Środkowo-Wschodniej.

Podczas podsumowania 10 lat działalności Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK, znanej jako Przylądek Nadziei, ogłoszono plany stworzenia nowego centrum terapii genowej. Według zapowiedzi kierownika kliniki, prof. Krzysztofa Kałwaka, jednostka ma powstać już w przyszłym roku. Będzie to ośrodek leczenia chorób rzadkich i ultrarzadkich, w tym ciężkiej leukodystrofii metachromatycznej. Jak podkreślił profesor:

Nowe centrum ma być siódmym w Europie i jedynym na terenie Europy Środkowo-Wschodniej. Oprócz pacjentów onkologicznych leczeni będą tu chorzy z niedoborami odporności oraz chorobami metabolicznymi. To kolejny krok w rozwoju ośrodka, który już wcześniej stał się pionierem wprowadzania zaawansowanych terapii.

3 marca 2020 roku Przylądek Nadziei jako pierwszy w Polsce zastosował u dziecka terapię CAR-T. Jej działanie polega na modyfikacji własnych limfocytów pacjenta, aby mogły celować w komórki nowotworowe. Jednym z pierwszych pacjentów był Olek, walczący 7 lat z ostrą białaczką limfoblastyczną – dzięki CAR-T chłopiec całkowicie wyzdrowiał. Od tamtej pory terapię CAR-T zastosowano u 49 pacjentów.

W 2024 r. ośrodek przeprowadził także pierwszą w Polsce terapię genową u dziecka z wrodzonym niedoborem odporności RAG1. Komórki macierzyste pobrane od pacjenta zostały wysłane do specjalistycznego laboratorium, gdzie „naprawiono” je i uzupełniono brakujący gen, a następnie podano dziecku po chemioterapii.

Historię ośrodka przypomniała prof. Bernarda Kazanowska, związana z wrocławską onkologią od czterech dekad. Podkreśliła, jak ogromny postęp dokonał się w leczeniu nowotworów u dzieci, wskazując: „W przypadku białaczek i chłoniaków wyleczalność sięga nieprawdopodobnego poziomu 90-95 proc.”. Przed laty warunki leczenia pozostawiały wiele do życzenia, a powikłania infekcyjne były częste.

Dramatyczne wspomnienia przypomniała też prof. Alicja Chybicka, inicjatorka powstania Przylądka Nadziei. Wspomniała o warunkach przy ul. Bujwida:

Przeprowadzka do nowej siedziby w 2015 roku poprawiła bezpieczeństwo, a klinika stała się o 25 proc. większa, dysponując 70 łóżkami stacjonarnymi i licznymi miejscami w trybie jednodniowym.

W ciągu dekady w Przylądku Nadziei leczono 8 tys. pacjentów onkologicznych, a kolejne tysiące korzystały z poradni. Od 2015 roku przeprowadzono ponad 750 transplantacji, co czyni placówkę największym ośrodkiem onkologii i transplantologii dziecięcej w Polsce. Jak dodaje prof. Kałwak, w Europie większy jest tylko ośrodek w Rzymie.

Ogromne znaczenie w działalności kliniki ma wsparcie Fundacji „Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową”, która od 34 lat pomaga małym pacjentom. Tylko w ostatnich dwóch latach przekazała ponad 5 mln zł, a na przestrzeni dekady – kolejne setki milionów złotych na procedury, badania naukowe, wsparcie psychospołeczne i szkolenia personelu.