Pierwsza terapia genowa w okulistyce oficjalnie zarejestrowana w Unii Europejskiej - informuje RMF. Terapia jest nadzieją dla osób z utratą wzroku z powodu dziedzicznej dystorfii siatkówki. Do tej pory nie można było powstrzymać tej choroby.
Choroba polega na obumieraniu fotoreceptorów w oku z powodu mutacji genu RPE65. Terapia genowa jest szansą dla pacjentów na zachowanie wzroku.
Do terapii będą mogli być kwalifikowani pacjenci z potwierdzoną bialleliczną mutacją genu RPE65 oraz tacy, u których zachorowała się wystarczająca liczba funkcjonujących komórek siatkówki. Nie ma szansy na przywrócenie do życia obumarłych fotoreceptorów. Można uratować natomiast te, które nie obumarły. Bez terapii byłoby to nieuniknione. Badania kliniczne wieloośrodkowa i wieloetapowe potwierdzają, że metoda jest skuteczna - mówi dla RMF FM prof. Robert Rejdak z UM w Lublinie.
-Pierwsza zarejestrowana terapia tego typu w Europie potwierdza, że to właściwy kierunek w medycynie- przekonuje prof. Rejdak. Ekspert podkreśla, że wciąż brakuje rządowego programu finansowania badań genetycznych w chorobach wzroku, a pacjenci muszą wyonywać je komercyjnie. Koszt to ok. 5 tys. zł.
źródło: RMF FM
Chcesz być na bieżąco z wieściami z naszego portalu? Obserwuj nas na Google News!