Sanofi: sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi poprawia się, ale nie możemy spocząć na laurach

Choć w ostatnich latach sytuacja osób cierpiących na choroby rzadkie w Polsce uległa wyraźnej poprawie, to jednak szereg ich postulatów wciąż czeka na realizację. Zdaniem dr Joanny Lis z firmy farmaceutycznej Sanofi, która uczestniczyła w panelu poświęconym systemowemu wsparciu tej grupy pacjentów podczas Forum Ekonomicznego w Karpaczu, w pierwszej kolejności należy zająć się kluczową kwestią diagnostyki, sięgając po zdobycze najnowszej technologii, jak sztuczna inteligencja czy uczenie maszynowe.

Choroby rzadkie i ultrarzadkie, wbrew swojej nazwie, nie stanowią na świecie anomalii. Według definicji przyjętej w Unii Europejskiej, dotykają one kolejno 1 na 2 tys. oraz 1 na 50 tys. osób. To ogromna grupa chorób, z których większość jest uwarunkowana genetycznie. Pozostają one również bardzo trudno rozpoznawalne klinicznie, ze względu na ich różnorodność, możliwość pojawienia się symptomów zarówno u młodszych, jak i dorosłych osób oraz brak doświadczenia lekarzy, którzy na co dzień nie spotykają się z chorobami tego typu.

Z opinią tą zgodził się Maciej Miłkowski, sekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia podkreślając, że w najbliższym czasie sytuację pacjentów poprawi m.in. określenie kierunków poprawy diagnostyki chorób rzadkich, w tym dostępności do nowoczesnych metod diagnostycznych z wykorzystaniem technologii genomowych. Uregulowanie tej kwestii jest jednym z priorytetów planu ds. chorób rzadkich.

Dr Joanna Lis wskazywała na kluczową rolę rozsądnego wykorzystywania środków dedykowanych pacjentom z chorobami rzadkimi. Ekspertka zadeklarowała, że Sanofi, jako jedna z największych firm farmaceutycznych działających na polskim rynku, która jest bezpośrednio zaangażowana w odkrywanie, opracowywanie i upowszechnianie rozwiązań leczniczych jest gotowa zaangażować się m.in. w rozwijanie nowoczesnej diagnostyki, wykorzystującej sztuczną inteligencję czy robotyzację.

Joanna Lis wskazywała również na potrzebę zmian w szeroko pojętej ocenie leków sierocych, uwzględniającej nie tylko aspekt ekonomiczny, ale również społeczny i etyczny, oraz stałego rozszerzania listy leków refundowanych o leki w chorobach rzadkich. MCDA, czyli wielokryterialna analiza decyzyjna zastosowana do oceny leków w chorobach rzadkich, mogłaby wesprzeć racjonalne finasowanie tych leków. 

W Karpaczu dobiegło końca XXXI Forum Ekonomiczne – jedno z największych i najbardziej prestiżowych wydarzeń w naszej części Europy. Od 6 do 8 września tysiące gości - liderzy polityki, gospodarki, samorządu, wybitni przedstawiciele świata kultury i nauki z całego świata, dyskutowało o najistotniejszych wyzwaniach stojących obecnie przed Polską i całym kontynentem.

Źródło informacji: PAP MediaRoom

Polecamy także: