Przyszłość leczenia SMA. Fundacja SMA zaprasza na debatę o nowych terapiach, biomarkerach i programie lekowym

Fundacja SMA zaprasza na konferencję prasową poświęconą najnowszym perspektywom terapeutycznym w rdzeniowym zaniku mięśni. W centrum rozmowy znajdą się nie tylko nowe terapie i rejestracje w leczeniu SMA, ale także potencjał „uśpionych” motoneuronów, rola neurofilamentu jako biomarkera oraz pytanie o to, jak rozwój leczenia powinien przełożyć się na dalszy kształt programu lekowego B.102.

Fundacja SMA zaprasza na konferencję prasową poświęconą najnowszym perspektywom terapeutycznym w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA). Podczas spotkania eksperci omówią potencjał „uśpionych" motoneuronów, rolę neurofilamentu jako biomarkera w SMA oraz nowe terapie i rejestracje, które przybliżają pacjentów do optymalnego leczenia. 

Wydarzenie będzie również okazją do rozmowy o dalszym kształcie programu lekowego B.102 w związku ze zmianami w terapii i potrzebami chorych na rdzeniowy zanik mięśni oraz miejscu SMA w Planie dla Chorób Rzadkich. Głos zabiorą wybitni klinicyści, przedstawiciele ochrony zdrowia oraz chorzy na SMA.

Pierwsze wystąpienie poświęcone będzie pytaniu o potencjał „uśpionych” motoneuronów. Prof. Anna Kostera-Pruszczyk ma mówić o tym, czym jest pula motoneuronów, jak przebiega ich rozwój i życie oraz dlaczego warto walczyć o wybudzenie każdego z nich. Dyskusja ma dotyczyć odpowiedzi na pytania o to, jak wcześnie, jak celnie i z jaką ambicją kliniczną powinno się dziś myśleć o terapii SMA.

W leczeniu SMA coraz ważniejsze staje się to, jak rozumieć potencjał biologiczny pacjenta i jak wykorzystać te potencjał na wczesnym etapie, kiedy część funkcji nadal może zostać zachowana lub odzyskana.

Drugim ważnym wątkiem dyskusji będzie neurofilament jako biomarker w SMA. Ten blok tematyczny poprowadzi prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak. Rozmowy o SMA coraz mocniej wychodzą dziś poza ocenę kliniczną opartą wyłącznie na obserwacji funkcjonalnej i wchodzą w obszar markerów, które mogą pomóc lepiej monitorować przebieg choroby i odpowiedź na leczenie.

Z perspektywy praktyki klinicznej i polityki lekowej to ważny sygnał. Jeśli biomarkery mają w przyszłości odgrywać większą rolę w prowadzeniu chorych, to będą wpływać nie tylko na sposób monitorowania terapii, ale także na całą strukturę programu lekowego, kwalifikacji i oceny efektów leczenia.

Kolejny blok konferencji ma dotyczyć rozwoju terapii i nowych rejestracji w leczeniu SMA w Europie oraz ich znaczenia dla polskich chorych. Ten temat przedstawi dr Anna Łusakowska. W programie został on połączony z pytaniem o perspektywy dla pacjentów w Polsce. Organizatorzy spotkania chcą rozmawiać nie tylko o samym postępie naukowym, ale także o tym, jak szybko i w jakim modelu system ochrony zdrowia będzie w stanie ten postęp absorbować.

Rozwój leczenia SMA coraz mocniej stawia pytania o zdolność systemu do aktualizowania programu lekowego wraz z rozwojem wiedzy i zmianą potrzeb pacjentów. Właśnie dlatego osobny blok dyskusyjny ma zostać poświęcony dalszemu rozwojowi programu lekowego B.102 oraz miejscu SMA w Planie dla Chorób Rzadkich.

Osobny blok spotkania poświęcony będzie doświadczeniom i oczekiwaniom chorych na SMA. O „leczeniu dzisiaj a możliwościach jutra” mówić mają Dorota Raczek oraz Natalia Kaczyńska chorująca na SMA wraz z mamą Karoliną Kaczyńską. To będzie ważne przypomnienie, że rozwój terapii nie jest wyłącznie zagadnieniem biologii molekularnej, neurologii czy refundacji. Ostatecznie jego miarą pozostaje to, jak zmienia codzienne funkcjonowanie chorych i ich rodzin.

Włączenie pacjentów do programu spotkania wzmacnia głos chorych i przypomina, że leczenie SMA jest dziś obszarem, w którym postęp nauki musi być stale konfrontowany z realnym doświadczeniem życia z chorobą.