Gliwice: Pierwsza na świecie pacjentka z twardziną otrzymała allogeniczne komórki CAR-T

Narodowy Instytut Onkologii w Gliwicach jako pierwszy na świecie podał pacjentce z twardziną układową eksperymentalne allogeniczne komórki CAR-T w ramach badania klinicznego. To przełomowe, pierwsze zastosowanie tej technologii w chorobie autoimmunologicznej z użyciem gotowego produktu komórkowego.

Terapia została wdrożona u 44-letniej mieszkanki województwa śląskiego w badaniu fazy I sponsorowanym przez Bristol-Myers Squibb. Zastosowane komórki CAR-T były w pełni przygotowanym, gotowym do użycia produktem – rozwiązaniem, które nigdy wcześniej nie zostało przetestowane u człowieka.

Gliwicki ośrodek należy do liderów terapii CAR-T w Polsce. Do tej pory przeprowadzono tam 74 podania komórek CAR-T u chorych z nowotworami hematologicznymi. Teraz po raz pierwszy zastosowano tę metodę poza onkologią – u pacjentki z ciężką, postępującą chorobą autoimmunologiczną.

Twardzina układowa to przewlekłe schorzenie prowadzące do włóknienia skóry i narządów wewnętrznych oraz uszkodzeń naczyń. Wymaga długotrwałego leczenia, a u części pacjentów dostępne terapie okazują się nieskuteczne.

Dotychczas metoda ta była zarejestrowana wyłącznie w leczeniu nowotworów układu krwiotwórczego, przede wszystkim chłoniaków i białaczek. Obecnie trwają badania nad jej zastosowaniem także w guzach litych oraz chorobach autoimmunologicznych.

Rosnące zapotrzebowanie na terapię CAR-T skłania badaczy do poszukiwania rozwiązań uniezależniających procedurę od komórek pobieranych od samego pacjenta. Jednym z nich są właśnie allogeniczne komórki CAR-T, pozyskiwane od zdrowych dawców. Dzięki temu terapia mogłaby być dostępna szybciej i w formie gotowego produktu, choć wymaga to dodatkowych modyfikacji genetycznych zabezpieczających przed odrzuceniem i uszkodzeniem zdrowych tkanek.

Po podaniu eksperymentalnej terapii pacjentka spędziła dwa tygodnie w gliwickim ośrodku, po czym została wypisana w dobrym stanie. Obecnie pozostaje pod opieką Oddziału Reumatologii i Rehabilitacji Szpitala Specjalistycznego nr 1 w Bytomiu, który kwalifikuje chorych z twardziną do badania.

Bytomski ośrodek zakwalifikował już kolejną pacjentkę, która ma otrzymać infuzję jeszcze w tym miesiącu. Celem trwającego badania jest określenie optymalnego onkdawkowania oraz ocena bezpieczeństwa i tolerancji nowego typu gotowych, allogenicznych komórek CAR-T u osób z twardziną układową.