Nowoczesne terapie to ucieczka od nawrotów raka i toksycznego leczenia

Lipcowa lista refundacyjna ulżyła wielu pacjentom dając im szansę na lepsze leczenie. Na refundację nowych leków i schematów leczenia, wciąż cierpliwie czekają pacjenci hematoonkologiczni, dla których ostatnia lista niewiele wniosła.

Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) to najczęstsza postać białaczki osób dorosłych. W Polsce choruje na nią blisko 17 tys. pacjentów, głównie powyżej 65. roku życia, mężczyźni dwa razy częściej niż kobiety. Choroba zwykle postępuje powoli, ma długi okres bezobjawowy, a jedna trzecia pacjentów pozostaje wyłącznie pod obserwacją lekarzy i nie wymaga leczenia, ponieważ choroba ma u nich tak wolny przebieg. Część chorych jest leczona po długim okresie obserwacji, gdy dojdzie do progresji choroby. Tylko co trzeci pacjent potrzebuje leczenia już w momencie rozpoznania, gdy objawy są zaawansowane. 

Dostępne terapie

Ostatnie lata, a nawet miesiące to przełom w leczeniu chorych na PBL. Pomimo to, część pacjentów pozostaje dziś bez dostępu do nieodpłatnych metod leczenia, dających im szansę na dłuższe życie. PBL jest chorobą osób dorosłych. Pacjenci przeważnie obciążeni są licznymi chorobami współistniejącymi i wymagają leczenia celowanego, które pozwoli na precyzyjną eliminację komórek nowotworowych, ale przy jednoczesnym zachowaniu dobrego stanu ogólnego. Tacy pacjenci w chwili obecnej mają dostęp jedynie do innowacyjnych terapii dopiero w drugiej linii leczenia, czyli kiedy pierwszy etap terapii nie przynosi oczekiwanego skutku. 

W 2019 roku pacjenci z oporną i nawrotową postacią PBL otrzymali dostęp do przełomowej terapii skojarzonej wenetoklaksu z rytuksymabem w drugiej linii leczenia, przy szybkim nawrocie choroby. Zyskali tym samym dostęp do pierwszego innowacyjnego i wolnego od chemii leczenia, które ma określony czas podawania – 2 lata. Dodatkowo, od stycznia 2021 r. pacjenci, którzy nie mogą być leczeni wenetoklaksem z rytuksymabem mają także dostęp do terapii ibrutynibem.

W I linii mają dostęp jedynie do leczenia z wykorzystaniem chemioimmunoterapii, która poprzez swoje działanie ogólnoustrojowe prowadzi do znacznego osłabienia organizmu.  Ponadto pacjenci z PBL obciążeni i leczeni także na inne choroby współistniejące mają wyższe ryzyko interakcji między lekowych, podczas gdy ich wystąpienie obniża skuteczność poszczególnych terapii.

Leczyć zgodnie ze standardami

Eksperci podkreślają, że już na początku choroby powinno być stosowane najefektywniejsze leczenie, ponieważ wówczas komórki nowotworowe są bardziej wrażliwe na uderzenie, co przekłada się na długofalową skuteczność terapii. Udostępnienie kolejnej innowacyjnej terapii określonej w czasie pozwoli na podniesienie standardu opieki nad pacjentami z PBL, którzy leczeni będą zgodnie z najnowszymi międzynarodowymi wytycznymi (ESMO i NCCN).

W marcu 2020 roku w Unii Europejskiej zarejestrowano kolejną terapię wolną od chemioterapii z ograniczonym do jednego roku czasem podawania – terapia lekiem wenetoklaks w skojarzeniu z obinutuzumabem - dla pacjentów z wcześniej nieleczoną PBL. Od tego czasu terapia zdążyła wejść do refundacji w pierwszej linii leczenia m.in.; we Francji, w Niemczech, na Węgrzech, Holandii, Danii, Rosji, Austrii czy Słowenii. 

Ucieczka od nawrotów i toksycznej terapii

Co ważne, zastosowanie nowej terapii w I linii leczenia, oprócz skuteczności i korzyści dla pacjentów, może przynieść też korzyści dla systemu. Przede wszystkim czas stosowania nowoczesnych terapii jest dwukrotnie krótszy, a u części pacjentów, po zastosowaniu terapii w I linii, przez wiele lat nie dochodzi do nawrotu choroby oraz konieczności stosowania leczenia w II linii. 

W porównaniu z immunochemioterapią nowe leki dają lepsze efekty i są mniej toksyczne. Badania potwierdzają, że w 2 lata po zakończeniu rocznej (ograniczonej w czasie) terapii celowanej, aż 82 proc. pacjentów wcześniej nieleczonych, nie miało nawrotu choroby.

Stosowanie terapii celowanych i określonych w czasie w pierwszej linii leczenia pacjentów z przewlekłą białaczką limofocytową rekomendują także agencje HTA na świecie, m.in. brytyjski NICE, uznając roczną terapię w I linii jako skuteczniejszą i tańszą. Do tych samych wniosków doszły; australijski PBAC i kanadyjski CADTH.