Nowe leki coraz bliżej zatwierdzenia przez EMA. Które?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) przedstawił siedem nowych leków do zatwierdzenia, w tym nowe opcje leczenia hemofilii, cukrzycy i bardzo rzadkich schorzeń genetycznych.

Miedzy innymi zalecono pierwszą w swojej klasie terapię lekiem Hemlibra (emicizumab), aby zapobiec krwawieniom lub zmniejszyć częstotliwość epizodów krwawienia u pacjentów z hemofilią A z inhibitorami czynnika VIII, u pacjentów w każdym wieku.

Obecnie leczenie to jest dostępne dla niektórych pacjentów z hemofilią typu A w Wielkiej Brytanii za pośrednictwem krajowego programu wczesnego dostępu do leków (EAMS).

Choroby rzadkie

CHMP wspiera również długoterminową terapię zastępczą enzymem Chiesi Farmaceutici Lamzede (welmanaza alfa) do stosowania u pacjentów z łagodnymi do umiarkowanych postaciami alfa-mannozydozy, rzadką dziedziczną chorobą enzymatyczną, która powoduje uszkodzenie komórek poprzez gromadzenie się oligosacharydów bogatych w mannozę w wielu narządach i tkankach ciała.

Pacjenci z tą chorobą mogą mieć upośledzenie umysłowe, powiększenie wątroby lub śledziony, charakterystyczne cechy twarzy i nieprawidłowości szkieletowe. 

Obecnie nie ma lekarstwa na tę chorobę. Lamzede ma zastąpić funkcję niedoboru enzymu w organizmie, normalizować poziomy oligosacharydów i zapobiegać progresji choroby.

Cukrzyca 

Zalecono też trzy leki przeciwcukrzycowe wytwarzane przez MSD - Segluromet (ertugliflozin / metformin); Steglatro (ertugliflozin) i Steglujan (ertugliflozin / sitagliptyna), a także insulina glargine Semglee firmy Mylan.

Komitet wydał także zgodę na dopuszczenie do obrotu szczepionki Shingrix GSK przeciwko półpaścowi u dorosłych w wieku powyżej 50 lat lub starszych.

AS

Źródło: Pharmatimes