Najdroższy lek świata refundowany

- Dzisiejszy dzień jest dniem wyjątkowo radosnym, bo dzięki Funduszowi Medycznemu zaczyna być w Polsce finansowany najdroższy lek świata, tak powszechnie jest uważany, Zolgensma, i jednocześnie zaczynamy kompleksowo podchodzić do leczenia ze rdzeniowym zanikiem mięśni. To jest jakby naturalny, następny krok. Zaczęliśmy od przesiewu, dzięki finansowaniu Ministerstwa Zdrowia, zaczęliśmy od wczesnego wykrywania pacjentów, a teraz będziemy w stanie zaoferować optymalne leczenie - powiedział prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP

Reklama

- W okresie przedobjawowym, dzięki leczeniu, dajemy przede wszystkim szansę nowo narodzonym dzieciom na prawidłowy lub niemal prawidłowy rozwój i tu rzeczywiście terapia genowa, jako terapia jednorazowa, wydaje się być sposobem, w pewnym sensie, skrojonym na miarę - dodaje.

Reklama

- Leczymy w tym programie od 2019 roku już w tej chwili 810 pacjentów. Na bieżąco obserwujemy skuteczność leczenia nusinersenem i odnotowujemy znakomite wyniki. Wyniki, które z jednej strony pokazują, że nikt nie zakończył leczenia z powodu braku skuteczności tej terapii. Widzimy również jak poprawiają się pacjenci, również Ci, którzy zaczynali leczenie po wielu latach czy nawet dekadach z rdzeniowym zanikiem mięśni - podsumowała prof. Anna Kostera - Pruszczyk.

- We Francji toczyły się zbiórki na opracowanie nowych leków na rdzeniowy zanik mięśni i inne choroby nerwowo-mięśniowe. Dzięki tym zbiórkom, w laboratoriach francuskiej organizacji pacjenckiej, powstał lek Zolgensma, zwany też najdroższym lekiem świata. Następnie był rozwijany w Stanach Zjednoczonych, dopóki firma farmaceutyczna nie wykupiła do niego praw i wprowadziła go na rynek. Jest to lek, który jest przełomem na świecie i ogromnie zmienia życie tych dzieci, które otrzymują go bardzo wcześnie - dodał Kacper Ruciński.