Jednak bez przełomu w leczeniu chorób rzadkich

Nowela ustawy refundacyjnej wprowadza zmiany w dostępie do leków dla pacjentów z chorobami ultrarzadkimi. Ministerstwo planuje wdrożenie w przypadku tych specyfików odmiennego podejścia niż w stosunku do leków refundowanych dla dużych populacji pacjentów. Pacjenci uważają, że zaproponowane rozwiązania nie przynoszą spodziewanych zmian. Dlaczego?

Dotychczas leki sieroce miały największe problemy, aby przejść przez gęste sito procedury AOTMiT pod względem efektywności kosztowej. Dlatego Ministerstwo Zdrowia zdecydowało, że przy wydawaniu decyzji o refundacji leków kluczowa będzie nie analiza ekonomiczna, a przygotowane przez producenta uzasadnienie ceny. Ale warto podkreślić, że zmiany będą dotyczyć jedynie  leków stosowanych w chorobach ultrarzadkich, czyli schorzeniach, które dotyczą stanu klinicznego występującego nie częściej niż u jednej osoby na 50 tysięcy. Natomiast nic się nie zmieni w kwestii refundacji leków stosowanych w chorobach rzadkich.

Zmiany dotyczące leków sierocych zapowiadał już kilka miesięcy temu wiceminister zdrowia Krzysztof Łanda - Na pewno nie będzie tak, jak do tej pory, że leki sieroce musiały konkurować na takich samych zasadach z lekami na choroby powszechnie występujące – mówił kilka miesięcy temu wiceminister. Środowisko pacjenckie spodziewało się, że nowe rozwiązania będą dotyczyć nie tylko chorób ultrarzadkich, ale obejmie wszystkie choroby rzadkie, czyli takie, które dotykają nie więcej niż 5 na 10 tysięcy osób. Jeszcze na początku września taką koncepcję resortu zdrowia potwierdzał wiceminister Marek Tombarkiewicz. - Nowelizacja ustawy refundacyjnej ma ułatwić podejmowanie decyzji ministrowi zdrowia dla chorób rzadkich i ultrarzadkich - mówił.

- Do tej pory ustawa refundacyjna nie mówiła o chorobach rzadkich, a polski system nie dostrzegał istnienia chorób rzadkich więc pojawienie się w nowelizacji zapisów dotyczących tych schorzeń traktujemy jako krok w dobrym kierunku – mówi Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na rzecz terapii chorób rzadkich Orphan – Niestety wątpię, aby zapisy te przyniosły oczekiwaną poprawę w leczeniu chorób rzadkich. Przede wszystkim dlatego, że ustawa wspomina jedynie o chorobach ultrarzadkich. To pozostawia wszystkich pozostałych pacjentów z chorobami rzadkimi w sytuacji bez zmian. Prawdopodobnie decyzja o takim zawężeniu grupy pacjentów ma podłoże ekonomiczne. Ograniczenie stosowania współczynnika QALY w przypadku chorób ultrarzadkich jest krokiem w dobrym kierunku, ale na pewno nie jest wystarczające. Projekt ustawy nie wspomina też nic o tym, w jaki sposób mógłby zostać podniesiony poziom refundacji leków sierocych w Polsce. Obecnie pacjenci mogą korzystać jedynie z 16 refundowanych leków. Dla porównania Bułgaria refunduje 35 leków sierocych, a Hiszpania aż 150. W świetle unijnych przepisów z 212 leków które są terapią w chorobach rzadkich 89 ma ciągle status leków sierocych, czyli podlega specjalnej ochronie na okres 10 lat.  Pamiętamy, że Prawo i Sprawiedliwość przed wyborami deklarowało poprawę w dostępie do leczenia chorób rzadkich  i chcemy, aby ta poprawa stała się faktem.

Schorzenie uznaje się w Polsce za chorobę rzadką, jeśli dotyka ona nie więcej niż 5 na 10 tys. osób. Zgodnie z tą zasadą, choroby rzadkie dotykają od 6 do 8% społeczeństwa, czyli nawet 2-3 mln Polaków.

Agnieszka Kramza