Instytut Matki i Dziecka rozpoczyna przełomowe badanie kliniczne. Nadzieja dla pacjentów z mięsakiem Ewinga

Projekt BUTTERFLY realizowany w Instytucie Matki i Dziecka to pierwsza w Polsce immunoterapia anty-GD2 w mięsaku Ewinga opornym na leczenie. Niekomercyjne badanie kliniczne, finansowane przez Agencję Badań Medycznych, obejmuje dzieci i młodych dorosłych z nawrotowym lub progresującym nowotworem. To ważny krok w rozwoju immunoterapii w onkologii dziecięcej i leczenia chorób rzadkich w Polsce.

Badania kliniczne są podstawą postępu w medycynie i warunkiem wprowadzania innowacyjnych terapii, takich jak immunoterapia czy leczenie personalizowane. W Polsce coraz większą rolę odgrywają niekomercyjne badania kliniczne, które odpowiadają na realne potrzeby pacjentów. Ich rozwój umożliwia finansowanie ze strony Agencji Badań Medycznych, szczególnie w obszarze chorób rzadkich i onkologii pediatrycznej.

W odróżnieniu od badań komercyjnych prowadzonych przez firmy farmaceutyczne, badania niekomercyjne inicjowane są przez środowiska naukowe i kliniczne. W przypadku nowotworów dziecięcych mają one kluczowe znaczenie, ponieważ wiele chorób, w tym mięsak Ewinga - występuje zbyt rzadko, by stanowić przedmiot zainteresowania rynku. Dzięki wsparciu ABM możliwe jest wdrażanie terapii tam, gdzie standardowe opcje leczenia są niewystarczające.

Mięsak Ewinga (Ewing sarcoma) to rzadki i bardzo agresywny nowotwór kości oraz tkanek miękkich, występujący głównie u dzieci, nastolatków i młodych dorosłych. Mediana wieku zachorowania wynosi 15–19 lat. Pomimo intensywnego leczenia skojarzonego, u 20–30% pacjentów dochodzi do niepowodzenia terapii, a w przypadku nawrotu 5-letnie przeżycie całkowite spada do 20–25%.

Jak podkreśla prof. dr hab. n. med. Anna Raciborska, „od ponad 30 lat nie odnotowano przełomu terapeutycznego w leczeniu ES wysokiego ryzyka”. W sytuacji progresji choroby już w pierwszej linii leczenia 2-letnie przeżycie wynosi poniżej 5%, co jasno pokazuje skalę wyzwania.

Projekt BUTTERFLY to pierwsze w Polsce badanie oceniające immunoterapię anty-GD2 w mięsaku Ewinga opornym na leczenie. Jego celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności personalizowanej chemioimmunoterapii u pacjentów, u których komórki nowotworowe wykazują ekspresję gangliozydu GD2. Badanie realizowane jest w Klinice Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka.

W terapii zastosowano naksytamab, przeciwciało wykorzystywane już w leczeniu nerwiaka zarodkowego. W projekcie BUTTERFLY jest on łączony z chemioterapią – irynotekanem i temozolomidem – o udokumentowanej skuteczności w nawrotowym ES.

Wstępne dane wskazują, że ekspresja GD2 występuje u 60–80% pacjentów z mięsakiem Ewinga, co czyni ją atrakcyjnym celem dla terapii ukierunkowanych. Immunoterapia polega na pobudzaniu układu odpornościowego do rozpoznawania i niszczenia komórek nowotworowych. Przeciwciała anty-GD2 już wcześniej wykazały istotne korzyści kliniczne w innych nowotworach wieku dziecięcego.

Badanie BUTTERFLY jest niekomercyjnym badaniem klinicznym, finansowanym przez Agencję Badań Medycznych. Obejmuje wszystkich kwalifikujących się pacjentów w Polsce w wieku od 2 do 21 lat z nawrotowym lub opornym mięsakiem Ewinga. Udział w badaniu daje dostęp do terapii, która nie jest standardowo dostępna w systemie ochrony zdrowia.