EMA zatwierdzi nowe leki?

Jedenaście nowych leków ma coraz większą szansę na zatwierdzenie przez Europejską Agencję ds. Leków (EMA), po tym, jak zyskały pozytywną opinię Europejskiego Komitetu Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP).

Wiele z tych leków to leki na tzw. choroby sieroce czyli rzadkie. Poniżej scharakteryzowano kilka substancji, które budzą największe nadzieje.

Spinraza

Jest to produkt firmy Biogen Idec (nusinersen), stosowany w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA), rządniej, genetycznej chorobie nerwowo mięśniowej, często o fatalnym przebiegu. Decyzję oparto na pozytywnym wyniku próby klinicznej, która wskazała działanie leku w 51 proc.przypadków. Lek podaje się metodą punkcji lędźwiowej, powtarzanej co 4 miesiące. Z 16 pacjentów 22 proc odzyskało pełną kontrolę nad ruchami głowy. 6 pacjentów, czyli 8 proc. po podaniu leku mogło samodzielnie siedzieć, a 1 pacjent (1 proc.) mógł stawać w pozycji pionowej z pomocą. Żaden pacjent z grupy kontrolnej nie uzyskał żadnego z takich wyników. Poza tym ryzyko śmierci lub potrzeby sztucznej wentylacji było o 47 proc. mniejsze u pacjentów, którym podawano lek.

Brineura

Jest to produkt firmy BioMrin (cerliponaza alfa) stosowana u dzieci z ultrarzadką chorobą ceroidalną lipofuscynozą 2 (CLN2), która charakteryzuje się niskim poziomem enzymu tripeptydylo-peptydazy 1. Na schorzenie te nie ma w chwili obecnej żadnego innego dostępnego leczenia. W jednym z badań kliniczych podanie enzymu spowodowało spowolnienie choroby u 20 na 23 leczonych pacjentów.

Besponza

Inotuzumab ozogamicin, lek firmy Pfilzer, to lek stosowany w białaczce limfoblastycznej. Substancja zwalnia postęp choroby lub prowadzi do całkowitej remisji. Najczęstsze efekty uboczne to trombocytopenia, neutropenia, anemia, leukopenia, infekcje, krwotoki, czy niektóre choroby wątroby i zatok.

Aprobację CHMP zdobyły również: Kevzara (sarilumab) stosowany w reumatycznych zapaleniu stawów, Skilarence (dimetyl fumaratu) w leczeniu łuszczycy oraz Kupripor jako lek na chorobę Wilsona-rzadką genetyczną chorobę dziedziczoną autosomalnie recesywnie i prowadzącą m.in. do marskości wątroby i zmian neurodegeneracyjnych. Poparcie uzyskały również 3 leki biopodobne: Erelzi, Rixathon i Riximyo.

Magdalena Mroczek

Źródło: pharmatimes.com