13-latka z ostrą białaczką wyleczona dzięki innowacyjnej terapii

Brytyjscy lekarze informują o przełomie w terapii 13-letniej pacjentki z oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną. To pierwszy pacjent ze stwierdzoną reemisją tej choroby. Wszystko dzięki wykorzystaniu metody edycji genów CRISPR.

Lekarze z Great Ormond Street Hospital for Children, we współpracy z UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, przeprowadzili eksperymentalną terapię na 13-letniej pacjentce z ostrą białaczką limfoblastyczną wywodzącą się z komórek T. Schorzenie to atakuje zazwyczaj dzieci i objawia się produkcją nieprawidłowych limfocytów T, prowadząc do zaburzeń odporności, niedokrwistości oraz małopłytkowości.  Terapię wykonano 6 miesięcy temu, a informację o skuteczności tej metody leczenia podano do informacji publicznej w niedzielę, 11 grudnia. 

Pierw, pacjentkę poddano leczeniu z użyciem chemioterapii, przeprowadzono u niej również przeszczep szpiku kostnego - bez oczekiwanych rezultatów. Choroba wciąż nawracała. 

Wówczas lekarze zdecydowali się na wykorzystanie nowatorskiej terapii z wykorzystaniem metody edycji DNA. Odkryta zaledwie 6 lat temu technika modyfikacji kodu genetycznego o nazwie Crispr/Cas9, pozwala usuwać i edytować patogenne fragmenty DNA.

Przez trudność w leczeniu białaczki T-komórkowej za pomocą tradycyjnej terapii CAR-T, ponieważ komórki T zaprojektowane do rozpoznawania i atakowania nowotworowych komórek T, atakują komórki organizmu biorcy zanim mogłyby one zostać wykorzystane w leczeniu.

Lekarzom, w pierwszym etapie eksperymentalnej terapii, udało się zmodyfikować komórki dawcy tak, aby nie były atakowane przez własny układ odpornościowy pacjenta. W kolejnym etapie limfocyty te pozbawiono znajdującego się na ich powierzchni białka CD7, pozwalającego je zidentyfikować. W trzeciej fazie komórki te osłonięto powłoką chroniącą przez chemioterapeutykami. Na koniec limfocyty nauczono atakować wszystkie komórki z identyfikatorem białka CD7, by je niszczyły.

To poskutkowało "rozbrojeniem" wszystkim komórek nowotworowych powstałych z nieprawidłowych komórek T, będących przyczyną choroby dziewczynki. Po podaniu zmodyfikowanych limfocytów T zaczęły one zwalczać nieprawidłowe limfocyty, ale przy okazji zniszczeniu uległy także te, które były prawidłowe, przez co konieczna był kolejny przeszczep szpiku kostnego.

Alyssa jest pierwszą pacjentką, która otrzymała to leczenie podczas badania, ale zespół zamierza zrekrutować do dziesięciu pacjentów z białaczką T-komórkową, którzy wyczerpali wszystkie inne opcje leczenia. 

Zespoły zajmujące się transplantacją szpiku kostnego i terapią komórkami T CAR mają nadzieję, że jeśli próba zakończy się sukcesem, leczenie będzie można zaoferować dzieciom na wcześniejszym etapie leczenia. Liczą, że technika ta może być opcją dla innych rodzajów białaczki.

Dodał, że osiągnięcie lekarzy choć "jest godne uwagi" to "wciąż jest to wynik wstępny, który należy monitorować i potwierdzać w ciągu najbliższych kilku miesięcy".

Źródła: PAP, NHS