Reklama

Miastenia – szansa na normalne życie wciąż poza zasięgiem wielu pacjentów

01/07/2025 07:30

Dobre praktyki, Miastenia szansa normalne życie wciąż zasięgiem wielu pacjentów - zdjęcie, fotografia

Spis treści

Najczęstsza z chorób rzadkich – jakie są objawy miastenii?
Skutki choroby: utrata samodzielności i pracy
Przełom w leczeniu – nowe terapie już refundowane
Program istnieje, ale działa tylko na papierze
Co blokuje dostęp? Bariery administracyjne i kadrowe
Nadzieja na przyszłość: leczenie zgodne z nowoczesnymi standardami

Miastenia, choć uznawana za najczęstszą z chorób rzadkich, wciąż pozostaje niedostatecznie leczona – mimo przełomowych zmian w terapii i dostępności refundowanych leków biologicznych. Eksperci alarmują, że większość pacjentów nie może skorzystać z nowoczesnych terapii, które mogą odmienić ich życie i przywrócić im samodzielność. O nadziejach, barierach i koniecznych zmianach w systemie mówi prof. Anna Kostera-Pruszczyk, przewodnicząca Rady ds. Chorób Rzadkich.

Najczęstsza z chorób rzadkich – jakie są objawy miastenii?

Miastenia, a właściwie miastenia rzekomoporaźna, to przewlekła choroba autoimmunologiczna wpływająca na funkcjonowanie nerwowo-mięśniowe. Jej charakterystycznym objawem jest nadmierna męczliwość mięśni, która może obejmować różne grupy mięśniowe – od mięśni powiek i gałkoruchowych, po mięśnie odpowiedzialne za mowę, przełykanie, oddychanie czy poruszanie się. W najcięższych przypadkach może dojść do tzw. przełomu miastenicznego, zagrażającego życiu stanu wynikającego z zajęcia mięśni oddechowych.

Miastenia to choroba, która u wielu chorych bardzo znacząco ogranicza ich samodzielność – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego oraz przewodnicząca Rady do spraw Chorób Rzadkich przy Ministerstwie Zdrowia. Co trzeci pacjent potrzebuje stałej pomocy opiekuna. To ogromne obciążenie nie tylko dla chorego, ale również dla jego rodziny i całego systemu społecznego – dodaje.

Reklama

Skutki choroby: utrata samodzielności i pracy

Miastenia wpływa na życie pacjentów w różnym stopniu. Dla ponad połowy chorych objawy są łagodne, a część z nich osiąga remisję bez leczenia. Jednak dla wielu osób choroba oznacza poważne ograniczenia – trudności w chodzeniu, przygotowywaniu posiłków, ubieraniu się czy podejmowaniu pracy zawodowej.

Szacujemy, że połowa chorych na miastenię musi zrezygnować z pracy nie z własnej woli, ale z powodu fizycznej niemożności jej wykonywania. Warto dodać, że aż połowa chorych to osoby w wieku produkcyjnym – podkreśla prof. Kostera-Pruszczyk.

Reklama

Przełom w leczeniu – nowe terapie już refundowane

W ostatnich latach w leczeniu miastenii dokonał się znaczący postęp. Do tej pory leczenie opierało się głównie na terapii objawowej i immunosupresji, które choć skuteczne, obarczone były licznymi działaniami niepożądanymi przy długotrwałym stosowaniu. Od 2024 roku działa program lekowy B.157, w ramach którego refundowane są trzy leki biologiczne – w tym dwie terapie nowej generacji, ukierunkowane przyczynowo.

To leki znacznie skuteczniejsze, bezpieczniejsze i lepiej tolerowane – tłumaczy ekspertka. – Dla pacjentów, którzy przez lata zmagali się z uciążliwymi objawami i byli wykluczeni z życia rodzinnego i społecznego, nowoczesna terapia oznacza realną szansę na powrót do normalności – dodaje.

Reklama

Program istnieje, ale działa tylko na papierze

Choć refundacja jest już formalnie dostępna, realny dostęp do leczenia nowoczesnymi lekami pozostaje bardzo ograniczony. Według danych, do programu lekowego włączono jedynie około 60 pacjentów, mimo że kwalifikować się może nawet 150.

To oznacza, że dwie trzecie chorych nie ma dziś dostępu do terapii, która może im uratować życie lub poprawić jego jakość – mówi prof. Kostera-Pruszczyk. – W efekcie pacjenci tracą szansę na samodzielność, a ich opiekunowie – na powrót do pracy i normalnych obowiązków – zauważa.

Reklama

Co blokuje dostęp? Bariery administracyjne i kadrowe

Przyczyn ograniczonego dostępu do leczenia jest kilka. Rozszerzanie programu w regionach było rozciągnięte w czasie, podobnie jak procedury zakupowe leków. Dużym problemem pozostaje też niedofinansowanie tzw. obsługi programów lekowych, co przekłada się na brak odpowiedniej liczby personelu.

Programy lekowe są bardzo wymagające – to dużo biurokracji i pracy administracyjnej. Szpitale powinny mieć możliwość zatrudniania dodatkowych pracowników do ich realizacji. Powinniśmy czuć dumę, że leczymy nowocześnie najciężej chorych pacjentów – ale też satysfakcję, że są to procedury, które szpitalom się opłacają – mówi ekspertka.

Reklama

Nadzieja na przyszłość: leczenie zgodne z nowoczesnymi standardami

Eksperci mają nadzieję, że program lekowy zostanie wreszcie w pełni wdrożony i dostęp do innowacyjnych terapii stanie się powszechny.

Chciałabym, aby każdy pacjent z miastenią, który kwalifikuje się do leczenia, miał realny dostęp do nowoczesnych leków – podkreśla prof. Kostera-Pruszczyk. – Dziś zbyt często stoimy przed wyborem: podać przestarzały lek z ciężkimi skutkami ubocznymi czy nie podać nic. A przecież mamy terapie, które mogą przywrócić tym ludziom życie, pracę, poczucie bezpieczeństwa. Wierzę, że krok po kroku będziemy zmierzać w stronę leczenia, które odpowiada standardom współczesnej medycyny. Tego właśnie oczekują i potrzebują nasi pacjenci.