Reklama

FDA rozszerza wskazanie terapeutyczne dla leku sierocego od Mabion

Polityka Zdrowotna

08/02/2023 12:53

Lek MabionCD20 otrzymał od FDA status leku sierocego, we wskazaniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej. Wcześniej, dla tej samej cząsteczki polska spółka biotechnologiczna otrzymała rejestrację dla choroby rzadkiej o podłożu autoimmunologicznym, prowadzącej do niewydolności nerek.

Zaledwie kilka tygodni od ogłoszenia przyznania statusu leku sierocego - Orphan Drug Designation (ODD) - przez FDA dla leku MabionCD20, we wskazaniu nefropatia błoniasta, polska spółka chwali się rozszerzeniem rejestracji dla swojej cząsteczki we wskazaniu kolejnej choroby rzadkiej - autoimmunologicznej anemii hemolitycznej (AIHA).

„Status leku sierocego uzyskany przez MabionCD20 już w dwóch wskazaniach zwiększa atrakcyjność projektu według kilku analizowanych przez nas scenariuszy. W chwili zamknięcia prac nad długoterminową strategią rozwoju Spółki, będziemy w stanie precyzyjniej określić możliwe ścieżki dla projektu MabionCD20” – mówi cytowany w komunikacie prasowym Adam Pietruszkiewicz, Członek Zarządu Mabion S.A. ds. Sprzedaży.

Reklama

MabionCD20 jest przeciwciałem monoklonalnym, lekiem biopodobnym do MabThera/Rituxan (rituximab). Jak podaje Mabion, ich cząsteczka jest drugim związkiem w historii typu rituximab, który uzyskał status ODD we wskazaniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej. Roczna zapadalność na te schorzenie jest oceniana na 0,8 do 2,4 przypadków na 100 tys. mieszkańców. W Stanach Zjednoczonych szacuje się, że około 60 tys. ludzi cierpi na tę chorobę.

W 2022 r., w leczeniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej, FDA zaakceptowała sutimlimab - przeciwciało monoklonalne, dla którego koszt rocznej terapii szacowany jest nawet na 280 000 USD. Sutimlimab może być używany wyłącznie w małej populacji pacjentów z AIHA (10-15%) i cechuje go inny mechanizm działania niż rituximab.

Reklama

- Ewentualne procedowanie projektu w tym wskazaniu w trybie zarezerwowanym dla leków sierocych wiąże się z możliwością uzyskania szeregu korzyści na poziomie kosztowym oraz biznesowym. Są to przede wszystkim zwolnienia z części opłat do FDA, w tym opłat związanych z rejestracją leku i uprawnienia do ulg podatkowych przy przeprowadzaniu fazy badań klinicznych na terenie USA. Decyzję co do dalszego rozwoju MabionCD20 podejmiemy w 1H 2023 i to od niej uzależnione będą kolejne potencjalne ścieżki rozwoju tego projektu” – mówi cytowany w komunikacie Sławomir Jaros, Członek Zarządu Mabion S.A. ds. Operacyjnych i Naukowych.

Reklama

źródło: Mabion